ムコ多糖症 I (MPS I) の女性患者とその母乳育児中の乳児における授乳に対する Aldurazyme® (Laronidase) 治療の効果に関する研究
2024年2月16日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
ムコ多糖症I（MPS I）の女性とその母乳育児中の乳児の授乳に対するアルデュラザイム（ラロニダーゼ）治療の効果に関する多施設多国籍非盲検研究
この研究の目的は、アルデュラザイム® (ラロニダーゼ) を投与された分娩後の女性の母乳にラロニダーゼが存在するかどうか、および母乳で育てられた乳児の成長、発達、および免疫反応に対するアルデュラザイム (ラロニダーゼ) の影響を判断することです。
調査の概要
詳細な説明
募集は記載されている施設に限定されません。まだ稼働していない施設は、患者の識別時に追加される場合があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Rome、イタリア
- Dipartimento di Scienze Pediatriche Medico - Chirurgiche e Neuro Scienze dello Suiluppo
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準（母親）：
- 患者は、線維芽細胞、血漿、血清、白血球、または乾燥血液スポットのラロニダーゼ酵素活性アッセイでラロニダーゼ欠乏症が記録されている必要があります。
- 妊娠していて、産後に授乳する予定があり、授乳中にアルデュラザイム（ラロニダーゼ）療法を受けている。
- プロトコル関連の手順の前に、署名済みの書面によるインフォームド コンセントを提供します。 18 歳未満の母親には、法的に権限を与えられた保護者の同意が必要です。 母親が 18 歳未満で、同意を理解できる場合は、母親と権限のある保護者の両方から書面によるインフォームド コンセントが必要です。
- 乳児が研究患者として参加するために、署名された書面によるインフォームド コンセントを提供します。 母親が18歳未満の場合は、法定後見人から母子の同意を得るものとします。
除外基準（母親と乳児）：
- -医学的状態、重篤な併発疾患、またはその他の酌量すべき状況があり、規定されたすべての評価およびフォローアップ活動を含む、研究のコンプライアンスを妨げる可能性があります。
- -研究登録前の30日以内に治験薬を受け取った。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ラロニダーゼ
ラロニダーゼの投与を受けている間に乳児を母乳で育てるつもりでラロニダーゼの治療を受けた母親と、母親がラロニダーゼの投与を受けている間に母乳で育てられた乳児。
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体重1kgあたり0.58mgの用量を毎週静脈内（IV）投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ラロニダーゼに対する血清 IgG 抗体を持つ授乳中の女性の数
時間枠：最長18ヶ月
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最長18ヶ月
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授乳中の女性におけるラロニダーゼに対する IgG 抗体力価の量
時間枠：ベースラインと 12 週目
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ベースラインと 12 週目
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母乳育児をした女性の数
時間枠：最長18ヶ月
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最長18ヶ月
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母乳育児に成功した女性の数
時間枠：最長18ヶ月
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最長18ヶ月
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母乳にラロニダーゼが含まれている女性の数
時間枠：最長18ヶ月
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最長18ヶ月
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ムコ多糖症 I (MPS I) 疾患の授乳中の母親の母乳中のラロニダーゼの量
時間枠：最長18ヶ月
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最長18ヶ月
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尿中グリコサミノグリカン (uGAG) レベルが異常な女性の数
時間枠：最長18ヶ月
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最長18ヶ月
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女性の尿中のuGAGの量
時間枠：ベースラインと 12 週目
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女性の尿中のuGAGを測定するために、指定された間隔で尿サンプルが収集されました。
2.64 ～ 37.65 の uGAG の基準範囲は正常とみなされます。
mg/g クレアチニン = クレアチニン 1 グラムあたりのミリグラム。
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ベースラインと 12 週目
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母親の病歴: 既往症のある参加者の数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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母親の身体検査所見
時間枠：最長18ヶ月
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身体検査は指定された間隔で実施されました。
身体検査には、次の身体的所見が含まれます：一般的な外観、皮膚、頭、耳、目、鼻、喉、リンパ節、腹部、四肢/関節、神経学的、精神状態、および必要に応じて乳房、外性器、骨盤、直腸。
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最長18ヶ月
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母の体温
時間枠：ベースラインと 12 週目
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ベースラインと 12 週目
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母親の心拍数
時間枠：ベースラインと 12 週目
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ベースラインと 12 週目
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母親の呼吸数
時間枠：ベースラインと 12 週目
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ベースラインと 12 週目
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母親の血圧
時間枠：ベースラインと 12 週目
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収縮期血圧 (SBP) と拡張期血圧 (DBP) を指定された時点で測定しました。
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ベースラインと 12 週目
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母親の体重
時間枠：ベースラインと 12 週目
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ベースラインと 12 週目
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母親の身長
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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異常なuGAGレベルを持つ乳児の数
時間枠：最長72週間
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最長72週間
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乳児の尿中のuGAGの量
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、60週目、72週目
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乳児の尿中のuGAGを測定するために、指定された間隔で尿サンプルが収集されました。
30 ～ 300 の uGAG の基準範囲は正常とみなされます。
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ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、60週目、72週目
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乳児の病歴：既往症のある参加者の数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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身体所見に異常のある乳児の数
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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身体検査には、一般的な外観、皮膚、リンパ節、心臓、肺、腹部、四肢/関節、神経学的、精神状態、乳房、外生殖器、骨盤、直腸、およびヒーントの身体的観察が含まれていました。
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ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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乳児の心拍数
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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心拍数は指定された時点で測定されました。
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ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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乳児の呼吸数
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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呼吸数は、指定された時点で測定されました。
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ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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乳児の血圧
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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収縮期血圧 (SBP) と拡張期血圧 (DBP) を指定された時点で測定しました。
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ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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乳児の体重
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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幼児の身長
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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乳児の体温
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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乳児の頭囲
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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ベースライン、12週目、24週目、36週目、48週目、および72週目
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デンバー II 発達スクリーニングスコアを使用して測定された、全体的な評価が正常だった参加者の数
時間枠：12週目、24週目、36週目、48週目、72週目
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乳児の発達は、デンバー II 発達スクリーニング テストで評価されました。
これは、テスト行動、個人的社会的、微細運動、言語、粗大運動の 5 つの領域/サブスコアで構成されていました。
デンバー II 発達スクリーニングスコアを使用して測定された、全体的な評価が正常であった参加者の数が訪問ごとに報告されています。
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12週目、24週目、36週目、48週目、72週目
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任意の時点でラロニダーゼに対する IgM および IgG 抗体が存在する乳児の数
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、36週目、72週目
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ベースライン、12週目、24週目、36週目、72週目
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ラロニダーゼに対する IgM および IgG 抗体の開発までの時間
時間枠：72週目まで
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72週目まで
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ラロニダーゼに対する IgG および IgM 抗体力価の量
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、36週目、72週目
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ベースライン、12週目、24週目、36週目、72週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年10月22日
一次修了 (実際)
2022年12月21日
研究の完了 (実際)
2022年12月21日
試験登録日
最初に提出
2007年1月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年1月4日
最初の投稿 (推定)
2007年1月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月16日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OBS12874
- 2007-007003-33 (EudraCT番号)
- ALID01803 (その他の識別子：company study code)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、白紙の症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、対象となる研究、アクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。