Un estudio del efecto del tratamiento con Aldurazyme® (laronidasa) sobre la lactancia en pacientes mujeres con mucopolisacaridosis I (MPS I) y sus bebés amamantados
16 de febrero de 2024 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Un estudio abierto, multicéntrico y multinacional de los efectos del tratamiento con aldurazyme (laronidasa) sobre la lactancia en mujeres con mucopolisacaridosis I (MPS I) y sus bebés amamantados
El propósito de este estudio es determinar si la laronidasa está presente en la leche materna de mujeres en posparto que reciben Aldurazyme® (laronidasa) y los efectos de Aldurazyme (laronidasa) en el crecimiento, desarrollo y respuesta inmunológica de sus bebés amamantados.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El reclutamiento no se limita a la instalación mencionada; las instalaciones que aún no están activas pueden agregarse tras la identificación de un paciente.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
2
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Rome, Italia
- Dipartimento di Scienze Pediatriche Medico - Chirurgiche e Neuro Scienze dello Suiluppo
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de Inclusión (Madres):
- El paciente debe tener una deficiencia de laronidasa documentada con un ensayo de actividad de la enzima laronidasa en fibroblastos, plasma, suero, leucocitos o sangre seca.
- Estar embarazada, planear amamantar después del parto y recibir terapia con Aldurazyme (laronidasa) durante la lactancia.
- Proporcione un consentimiento informado por escrito y firmado antes de cualquier procedimiento relacionado con el protocolo. Se requiere el consentimiento de uno o más tutores legalmente autorizados para las madres menores de 18 años. Si una madre es menor de 18 años y puede comprender el consentimiento, se requiere el consentimiento informado por escrito tanto de la madre como de los tutores autorizados.
- Proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado para que sus bebés participen como pacientes del estudio. Si la madre es menor de 18 años, se obtendrá el consentimiento de la madre y el bebé del tutor legal.
Criterios de exclusión (madres y bebés):
- Tener una afección médica, una enfermedad intercurrente grave u otra circunstancia atenuante que pueda interferir con el cumplimiento del estudio, incluidas todas las evaluaciones prescritas y las actividades de seguimiento.
- Haber recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Laronidasa
Madres tratadas con laronidasa que tenían la intención de amamantar a sus bebés mientras recibían laronidasa y sus bebés que fueron amamantados mientras las madres recibían laronidasa.
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dosis de 0,58 mg/kg de peso corporal por vía intravenosa (IV) cada semana
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de mujeres lactantes con anticuerpos IgG séricos contra la laronidasa
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Hasta 18 meses
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Cantidad de títulos de anticuerpos IgG contra laronidasa en mujeres lactantes
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
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Línea de base y semana 12
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Número de mujeres que amamantaron
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Hasta 18 meses
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Número de mujeres que tuvieron éxito en la lactancia materna
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Hasta 18 meses
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Número de mujeres cuya leche materna contiene laronidasa
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Hasta 18 meses
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Cantidad de laronidasa en la leche materna de madres lactantes con enfermedad de mucopolisacaridosis I (MPS I)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Hasta 18 meses
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Número de mujeres con niveles anormales de glucosaminoglicanos en orina (uGAG)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Hasta 18 meses
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Cantidad de uGAG en la orina de las mujeres
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
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Se recogieron muestras de orina a intervalos específicos para medir uGAG en la orina de las mujeres.
Se consideró normal el rango de referencia de uGAG entre 2,64 y 37,65.
mg/g de creatinina = miligramo por gramo de creatinina.
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Línea de base y semana 12
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Número de participantes con antecedentes médicos de la madre: condiciones preexistentes
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Hallazgos del examen físico de la madre
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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El examen físico se realizó a intervalos específicos.
El examen físico incluyó las siguientes observaciones físicas: apariencia general, piel, cabeza, oídos, ojos, nariz y garganta, ganglios linfáticos, abdomen, extremidades/articulaciones, estado neurológico, mental y, si corresponde, senos, genitales externos, pélvico y rectal.
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Hasta 18 meses
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Temperatura de la Madre
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
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Línea de base y semana 12
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Frecuencia Cardíaca de la Madre
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
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Línea de base y semana 12
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Frecuencia respiratoria de la madre
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
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Línea de base y semana 12
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Presión arterial de la madre
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
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La presión arterial sistólica (PAS) y la presión arterial diastólica (PAD) se midieron en momentos específicos.
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Línea de base y semana 12
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Peso de la Madre
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
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Línea de base y semana 12
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Altura de la madre
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Número de bebés con niveles anormales de uGAG
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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Hasta 72 semanas
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Cantidad de uGAG en la orina de los bebés
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 60 y Semana 72
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Se recogieron muestras de orina a intervalos específicos para medir uGAG en la orina del bebé.
Se consideró normal el rango de referencia de uGAG entre 30 y 300.
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Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48, Semana 60 y Semana 72
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Número de participantes con antecedentes médicos del bebé: condiciones preexistentes
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Número de bebés con hallazgos físicos anormales
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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El examen físico incluyó las siguientes observaciones físicas: apariencia general, piel, ganglios linfáticos, corazón, pulmones, abdomen, extremidades/articulaciones, estado neurológico, mental, mamas, genitales externos, pélvico, rectal y heent.
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Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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Frecuencia cardíaca del bebé
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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La frecuencia cardíaca se midió en momentos específicos.
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Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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Frecuencia respiratoria del lactante
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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La frecuencia respiratoria se midió en momentos específicos.
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Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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Presión arterial del bebé
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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La presión arterial sistólica (PAS) y la presión arterial diastólica (PAD) se midieron en momentos específicos.
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Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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Peso del bebé
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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Altura del bebé
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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Temperatura del bebé
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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Circunferencia de la cabeza del bebé
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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Número de participantes con evaluación general normal medida mediante puntuaciones de evaluación del desarrollo de Denver II
Periodo de tiempo: Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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El desarrollo infantil se evaluó con la Prueba de Detección del Desarrollo Denver II.
Constaba de 5 áreas/subpuntuación, es decir, prueba de conducta, personal-social, motricidad fina, lenguaje y motricidad gruesa.
La cantidad de participantes con una evaluación general normal medida mediante las puntuaciones de evaluación del desarrollo de Denver II se informó por visita.
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Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 y Semana 72
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Número de lactantes con anticuerpos IgM e IgG contra laronidasa presentes en cualquier momento
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36 y Semana 72
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Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36 y Semana 72
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Tiempo hasta el desarrollo de anticuerpos IgM e IgG contra la laronidasa
Periodo de tiempo: hasta la semana 72
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hasta la semana 72
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Cantidad de títulos de anticuerpos IgG e IgM contra laronidasa
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36 y Semana 72
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Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36 y Semana 72
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de octubre de 2010
Finalización primaria (Actual)
21 de diciembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
21 de diciembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de enero de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de enero de 2007
Publicado por primera vez (Estimado)
5 de enero de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Síndrome
- Mucopolisacaridosis
- Mucopolisacaridosis I
Otros números de identificación del estudio
- OBS12874
- 2007-007003-33 (Número EudraCT)
- ALID01803 (Otro identificador: company study code)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .