Uno studio sull'effetto del trattamento con Aldurazyme® (Laronidasi) sull'allattamento in pazienti di sesso femminile con mucopolisaccaridosi I (MPS I) e i loro neonati allattati al seno
16 febbraio 2024 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company
Uno studio multicentrico, multinazionale e in aperto sugli effetti del trattamento con Aldurazyme (Laronidase) sull'allattamento nelle donne con mucopolisaccaridosi I (MPS I) e nei loro neonati allattati al seno
Lo scopo di questo studio è determinare se la laronidasi è presente nel latte materno di donne dopo il parto che ricevono Aldurazyme® (laronidasi) e gli effetti di Aldurazyme (laronidasi) sulla crescita, lo sviluppo e la risposta immunologica dei loro bambini allattati al seno.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il reclutamento non è limitato alla struttura elencata; strutture non ancora attive possono essere aggiunte previa identificazione di un paziente.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
2
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Medical Information
- Numero di telefono: 800-745-4447
- Email: MedInfo@genzyme.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Medical Information
- Numero di telefono: 617-252-7832
- Email: MedInfo@genzyme.com
Luoghi di studio
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Rome, Italia
- Dipartimento di Scienze Pediatriche Medico - Chirurgiche e Neuro Scienze dello Suiluppo
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione (madri):
- Il paziente deve avere un deficit di laronidasi documentato con un test dell'attività enzimatica laronidasi di fibroblasti, plasma, siero, leucociti o macchie di sangue essiccato.
- Essere incinta, pianificare l'allattamento al seno dopo il parto e ricevere la terapia con Aldurazyme (laronidasi) durante l'allattamento.
- Fornire il consenso informato firmato e scritto prima di qualsiasi procedura relativa al protocollo. Il consenso di uno o più tutori legalmente autorizzati è (sono) richiesto per le madri di età inferiore ai 18 anni. Se una madre ha meno di 18 anni e può comprendere il consenso, è richiesto il consenso informato scritto sia della madre che del/i tutore/i autorizzato/i.
- Fornire il consenso informato firmato e scritto affinché i loro bambini partecipino come pazienti dello studio. Se una madre ha meno di 18 anni, il consenso per madre e bambino sarà ottenuto dal tutore legale.
Criteri di esclusione (madri e neonati):
- Avere una condizione medica, una grave malattia intercorrente o altre circostanze attenuanti che potrebbero interferire con la conformità allo studio, comprese tutte le valutazioni prescritte e le attività di follow-up.
- - Avere ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Laronidasi
Madri trattate con laronidasi che intendevano allattare al seno i loro bambini mentre ricevevano laronidasi e i loro bambini che erano allattati al seno mentre le madri ricevevano laronidasi.
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una dose di 0,58 mg/kg di peso corporeo per via endovenosa (IV) ogni settimana
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di donne che allattano con anticorpi IgG sierici contro la laronidasi
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
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Fino a 18 mesi
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Quantità di titoli anticorpali IgG contro la laronidasi nelle donne che allattano
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 12
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Riferimento e settimana 12
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Numero di donne che hanno allattato al seno
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
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Fino a 18 mesi
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Numero di donne che hanno avuto successo nell'allattamento al seno
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
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Fino a 18 mesi
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Numero di donne il cui latte materno contiene laronidasi
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
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Fino a 18 mesi
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Quantità di laronidasi nel latte materno delle madri che allattano affette da mucopolisaccaridosi I (MPS I)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
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Fino a 18 mesi
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Numero di donne con livelli anormali di glicosaminoglicani urinari (uGAG).
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
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Fino a 18 mesi
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Quantità di uGAG nelle urine delle donne
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 12
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I campioni di urina sono stati raccolti a intervalli specificati per misurare l'uGAG nelle urine delle donne.
L'intervallo di riferimento di uGAG compreso tra 2,64 e 37,65 è stato considerato normale.
mg/g di creatinina = milligrammi per grammo di creatinina.
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Riferimento e settimana 12
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Numero di partecipanti con anamnesi medica della madre: condizioni preesistenti
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Risultati dell'esame obiettivo della madre
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
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L'esame obiettivo è stato eseguito a intervalli specificati.
L'esame obiettivo comprendeva le seguenti osservazioni fisiche: aspetto generale, pelle, testa, orecchie, occhi, naso e gola, linfonodi, addome, estremità/articolazioni, stato neurologico, mentale e quanto segue, se appropriato, seni, genitali esterni, pelvico e rettale.
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Fino a 18 mesi
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Temperatura della madre
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 12
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Riferimento e settimana 12
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Frequenza cardiaca della madre
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 12
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Riferimento e settimana 12
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Frequenza respiratoria della madre
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 12
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Riferimento e settimana 12
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Pressione sanguigna della madre
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 12
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La pressione arteriosa sistolica (SBP) e la pressione arteriosa diastolica (DBP) sono state misurate a intervalli temporali specificati.
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Riferimento e settimana 12
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Peso della madre
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 12
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Riferimento e settimana 12
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Altezza della madre
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero di neonati con livelli di uGAG anormali
Lasso di tempo: Fino a 72 settimane
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Fino a 72 settimane
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Quantità di uGAG nelle urine dei neonati
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48, Settimana 60 e Settimana 72
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I campioni di urina sono stati raccolti a intervalli specificati per misurare l'uGAG nelle urine del neonato.
L'intervallo di riferimento di uGAG compreso tra 30 e 300 è stato considerato normale.
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Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48, Settimana 60 e Settimana 72
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Numero di partecipanti con anamnesi medica del neonato: condizioni preesistenti
Lasso di tempo: Linea di base
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Linea di base
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Numero di neonati con reperti fisici anormali
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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L'esame fisico comprendeva le seguenti osservazioni fisiche: aspetto generale, pelle, linfonodi, cuore, polmoni, addome, estremità/articolazioni, stato neurologico, mentale, seni, genitali esterni, bacino, rettale e Heent.
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Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Frequenza cardiaca del neonato
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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La frequenza cardiaca è stata misurata in momenti temporali specifici.
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Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Frequenza respiratoria del neonato
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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La frequenza respiratoria è stata misurata in punti temporali specifici.
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Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Pressione sanguigna del neonato
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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La pressione arteriosa sistolica (SBP) e la pressione arteriosa diastolica (DBP) sono state misurate a intervalli temporali specificati.
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Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Peso del neonato
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Altezza del bambino
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Temperatura del neonato
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Circonferenza della testa del neonato
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Numero di partecipanti con valutazione complessiva normale misurata utilizzando i punteggi di screening dello sviluppo Denver II
Lasso di tempo: Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Lo sviluppo infantile è stato valutato con il test di screening dello sviluppo Denver II.
Consisteva in 5 aree/punteggio secondario, ovvero test comportamentale, personale-sociale, motricità fine, linguaggio e motricità grossolana.
Il numero di partecipanti con valutazione complessiva normale misurata utilizzando i punteggi di screening dello sviluppo Denver II è stato riportato per visita.
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Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36, Settimana 48 e Settimana 72
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Numero di neonati con anticorpi IgM e IgG anti-laronidasi presenti in qualsiasi momento
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36 e Settimana 72
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Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36 e Settimana 72
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Tempo per lo sviluppo degli anticorpi IgM e IgG contro la laronidasi
Lasso di tempo: fino alla settimana 72
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fino alla settimana 72
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Quantità di titoli anticorpali IgG e IgM contro la laronidasi
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36 e Settimana 72
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Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36 e Settimana 72
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 ottobre 2010
Completamento primario (Effettivo)
21 dicembre 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
21 dicembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 gennaio 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 gennaio 2007
Primo Inserito (Stimato)
5 gennaio 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 febbraio 2024
Ultimo verificato
1 febbraio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- OBS12874
- 2007-007003-33 (Numero EudraCT)
- ALID01803 (Altro identificatore: company study code)
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