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Mucopolysaccharidosis I(MPS I) 여성 환자와 모유 수유 영아의 수유에 대한 Aldurazyme®(Laronidase) 치료 효과 연구

2024년 2월 16일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company

뮤코다당증 I(MPS I)이 있는 여성과 모유 수유 영아의 수유에 대한 Aldurazyme(Laronidase) 치료의 효과에 대한 다기관, 다국적, 공개 라벨 연구

이 연구의 목적은 알두라자임®(라로니다제)을 투여받은 산후 여성의 모유에 라로니다제가 존재하는지 여부와 알두라자임(라로니다제)이 모유수유아의 성장, 발달 및 면역학적 반응에 미치는 영향을 확인하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

모집은 나열된 시설에 국한되지 않습니다. 아직 활성화되지 않은 시설은 환자 식별 시 추가될 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

2

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 이탈리아
      • Rome, 이탈리아
        • Dipartimento di Scienze Pediatriche Medico - Chirurgiche e Neuro Scienze dello Suiluppo

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준(어머니):

  • 환자는 섬유아세포, 혈장, 혈청, 백혈구 또는 건조 혈반 라로니다아제 효소 활성 분석에서 문서화된 라로니다아제 결핍증이 있어야 합니다.
  • 임신 중이고 산후 모유 수유를 계획 중이며 모유 수유 중에 알두라자임(라로니다제) 요법을 받고 있어야 합니다.
  • 모든 프로토콜 관련 절차 전에 서명된 서면 동의서를 제공하십시오. 18세 미만의 산모는 법적 보호자의 동의가 필요합니다. 어머니가 18세 미만이고 동의를 이해할 수 있는 경우 어머니와 법적 보호자 모두의 서면 동의가 필요합니다.
  • 유아가 연구 환자로 참여할 수 있도록 서명된 서면 동의서를 제공합니다. 산모가 만 18세 미만인 경우에는 산모와 유아에 대한 동의를 법정대리인으로부터 받습니다.

제외 기준(산모 및 유아):

  • 모든 규정된 평가 및 후속 활동을 포함하여 연구 준수를 방해할 수 있는 의학적 상태, 심각한 병발 질환 또는 기타 참작할 수 있는 상황이 있는 경우.
  • 연구 등록 전 30일 이내에 연구용 약물을 받았음.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 라로니다아제
라로니다제를 투여받는 동안 아기에게 모유수유를 하려고 했던 라로니다제 치료를 받은 어머니와 어머니가 라로니다제를 투여받는 동안 모유수유를 한 아기.
생물학적: 라로니다아제
매주 0.58mg/kg 체중을 정맥 내(IV) 투여합니다.
다른 이름들:
  • 알두라자임
  • 재조합 인간 알파 L 이두로니다제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
라로니다아제에 대한 혈청 IgG 항체를 보유한 수유 여성의 수
기간: 최대 18개월
최대 18개월
수유 중인 여성의 Laronidase에 대한 IgG 항체 역가의 양
기간: 기준선 및 12주차
기준선 및 12주차
모유수유를 한 여성의 수
기간: 최대 18개월
최대 18개월
모유수유에 성공한 여성의 수
기간: 최대 18개월
최대 18개월
모유에 라로니다제가 함유된 여성의 수
기간: 최대 18개월
최대 18개월
뮤코다당류증 I(MPS I) 질환이 있는 수유모의 모유 내 라로니다제 양
기간: 최대 18개월
최대 18개월
소변 글리코사미노글리칸(uGAG) 수치가 비정상적인 여성의 수
기간: 최대 18개월
최대 18개월
여성 소변 내 uGAG 양
기간: 기준선 및 12주차
여성의 소변에서 uGAG를 측정하기 위해 소변 샘플을 지정된 간격으로 수집했습니다. uGAG의 기준 범위는 2.64~37.65로 정상으로 간주됩니다. mg/g 크레아티닌 = 크레아티닌 1그램당 밀리그램.
기준선 및 12주차
산모의 병력이 있는 참가자 수: 기존 질환
기간: 기준선
기준선
산모의 신체검사 소견
기간: 최대 18개월
신체 검사는 지정된 간격으로 수행되었습니다. 신체 검사에는 다음과 같은 신체적 관찰이 포함됩니다: 일반적인 외모, 피부, 머리, 귀, 눈, 코, 목, 림프절, 복부, 사지/관절, 신경학적, 정신 상태, 적절한 경우 유방, 외부 생식기, 골반, 직장.
최대 18개월
어머니의 온도
기간: 기준선 및 12주차
기준선 및 12주차
어머니의 심박수
기간: 기준선 및 12주차
기준선 및 12주차
산모의 호흡수
기간: 기준선 및 12주차
기준선 및 12주차
어머니의 혈압
기간: 기준선 및 12주차
수축기 혈압(SBP)과 확장기 혈압(DBP)은 지정된 시점에 측정되었습니다.
기준선 및 12주차
어머니의 무게
기간: 기준선 및 12주차
기준선 및 12주차
어머니의 키
기간: 기준선
기준선
비정상적인 uGAG 수치를 보이는 영아의 수
기간: 최대 72주
최대 72주
유아 소변 내 uGAG 양
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 60주차, 72주차
유아의 소변에서 uGAG를 측정하기 위해 소변 샘플을 지정된 간격으로 수집했습니다. uGAG의 기준 범위는 30~300 사이로 정상으로 간주됩니다.
기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 60주차, 72주차
유아 병력이 있는 참가자 수:기존 질환
기간: 기준선
기준선
신체검사에 이상이 있는 영아의 수
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
신체 검사에는 다음과 같은 신체적 관찰이 포함되었습니다: 일반적인 외모, 피부, 림프절, 심장, 폐, 복부, 사지/관절, 신경학적, 정신 상태, 유방, 외부 생식기, 골반, 직장 및 Heent.
기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
유아의 심박수
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
심박수는 지정된 시점에서 측정되었습니다.
기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
유아의 호흡수
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
호흡수는 지정된 시점에서 측정되었습니다.
기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
유아의 혈압
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
수축기 혈압(SBP)과 확장기 혈압(DBP)은 지정된 시점에 측정되었습니다.
기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
유아의 체중
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
유아의 키
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
유아의 체온
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
유아의 머리 둘레
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
Denver II 발달 선별 점수를 사용하여 측정한 정상 전체 평가를 받은 참가자 수
기간: 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
유아 발달은 Denver II 발달 선별 검사를 통해 평가되었습니다. 이는 테스트 행동, 개인-사회, 미세 운동, 언어 및 대운동 등 5개 영역/하위 점수로 구성되었습니다. Denver II 발달 선별 점수를 사용하여 측정된 정상적인 전체 평가를 받은 참가자 수는 방문별로 보고되었습니다.
12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
특정 시점에 존재하는 라로니다아제에 대한 IgM 및 IgG 항체를 보유한 영아의 수
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 72주차
기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 72주차
라로니다제에 대한 IgM 및 IgG 항체 개발 시간
기간: 72주차까지
72주차까지
라로니다제에 대한 IgG 및 IgM 항체 역가의 양
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 72주차
기준선, 12주차, 24주차, 36주차, 72주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

협력자

BioMarin/Genzyme LLC

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2010년 10월 22일

기본 완료 (실제)

2022년 12월 21일

연구 완료 (실제)

2022년 12월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2007년 1월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2007년 1월 4일

처음 게시됨 (추정된)

2007년 1월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 2월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 16일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • OBS12874
  • 2007-007003-33 (EudraCT 번호)
  • ALID01803 (기타 식별자: company study code)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 문서는 임상시험 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 수정됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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