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Eine Studie über die Wirkung der Behandlung mit Aldurazyme® (Laronidase) auf die Laktation bei Patientinnen mit Mukopolysaccharidose I (MPS I) und ihren gestillten Säuglingen

16. Februar 2024 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine multizentrische, multinationale Open-Label-Studie zu den Auswirkungen der Behandlung mit Aldurazyme (Laronidase) auf die Laktation bei Frauen mit Mukopolysaccharidose I (MPS I) und ihren gestillten Säuglingen

Der Zweck dieser Studie ist es, zu bestimmen, ob Laronidase in der Muttermilch von Frauen nach der Geburt vorhanden ist, die Aldurazyme® (Laronidase) erhalten, und die Auswirkungen von Aldurazyme (Laronidase) auf das Wachstum, die Entwicklung und die immunologische Reaktion ihrer gestillten Säuglinge.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Rekrutierung ist nicht auf die aufgeführte Einrichtung beschränkt; Einrichtungen, die noch nicht aktiv sind, können nach Identifizierung eines Patienten hinzugefügt werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Rome, Italien
        • Dipartimento di Scienze Pediatriche Medico - Chirurgiche e Neuro Scienze dello Suiluppo

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien (Mütter):

  • Der Patient muss einen dokumentierten Laronidase-Mangel mit einem Fibroblasten-, Plasma-, Serum-, Leukozyten- oder getrockneten Blutfleck-Laronidase-Enzymaktivitätstest haben.
  • Schwanger sein, planen, nach der Geburt zu stillen, und während der Stillzeit eine Therapie mit Aldurazyme (Laronidase) erhalten.
  • Geben Sie vor allen protokollbezogenen Verfahren eine unterzeichnete, schriftliche Einverständniserklärung ab. Bei Müttern unter 18 Jahren ist die Zustimmung eines oder mehrerer gesetzlich ermächtigter Erziehungsberechtigten erforderlich. Wenn eine Mutter unter 18 Jahre alt ist und die Einwilligung verstehen kann, ist eine schriftliche Einverständniserklärung sowohl der Mutter als auch des/der Erziehungsberechtigten erforderlich.
  • Stellen Sie ihren Säuglingen eine unterschriebene, schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme als Studienpatienten zur Verfügung. Wenn eine Mutter jünger als 18 Jahre ist, wird die Zustimmung für Mutter und Kind vom Erziehungsberechtigten eingeholt.

Ausschlusskriterien (Mütter und Kleinkinder):

  • Haben Sie einen medizinischen Zustand, eine schwere interkurrente Krankheit oder andere mildernde Umstände, die die Einhaltung der Studie beeinträchtigen können, einschließlich aller vorgeschriebenen Bewertungen und Nachsorgeaktivitäten.
  • Sie haben innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss ein Prüfpräparat erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Laronidase
Mit Laronidase behandelte Mütter, die beabsichtigten, ihre Säuglinge zu stillen, während sie Laronidase erhielten, und ihre Säuglinge, die gestillt wurden, während die Mütter Laronidase erhielten.
Biologisch: Laronidase
Dosis von 0,58 mg/kg Körpergewicht intravenös (IV) jede Woche
Andere Namen:
  • Aldurazym
  • Rekombinante humane Alpha-Liduronidase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl stillender Frauen mit Serum-IgG-Antikörpern gegen Laronidase
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Menge an IgG-Antikörpertitern gegen Laronidase bei stillenden Frauen
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 12
Ausgangswert und Woche 12
Anzahl der Frauen, die gestillt haben
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Anzahl der Frauen, die beim Stillen erfolgreich waren
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Anzahl der Frauen, deren Muttermilch Laronidase enthält
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Menge an Laronidase in der Muttermilch stillender Mütter mit Mukopolysaccharidose I (MPS I)-Krankheit
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Anzahl der Frauen mit abnormalen Glykosaminoglykanspiegeln (uGAG) im Urin
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Menge an uGAG im Urin von Frauen
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 12
In bestimmten Abständen wurden Urinproben entnommen, um uGAG im Urin von Frauen zu messen. Der Referenzbereich von uGAG zwischen 2,64 und 37,65 wurde als normal angesehen. mg/g Kreatinin = Milligramm pro Gramm Kreatinin.
Ausgangswert und Woche 12
Anzahl der Teilnehmer mit Krankengeschichte der Mutter: Vorerkrankungen
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Befunde der körperlichen Untersuchung der Mutter
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
In festgelegten Abständen wurde eine körperliche Untersuchung durchgeführt. Die körperliche Untersuchung umfasste die folgenden körperlichen Beobachtungen: allgemeines Erscheinungsbild, Haut, Kopf, Ohren, Augen, Nase und Rachen, Lymphknoten, Bauch, Extremitäten/Gelenke, neurologischer, geistiger Zustand und gegebenenfalls folgende Brüste, äußere Genitalien, Becken und Rektal.
Bis zu 18 Monate
Temperatur der Mutter
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 12
Ausgangswert und Woche 12
Herzfrequenz der Mutter
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 12
Ausgangswert und Woche 12
Atemfrequenz der Mutter
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 12
Ausgangswert und Woche 12
Blutdruck der Mutter
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 12
Der systolische Blutdruck (SBP) und der diastolische Blutdruck (DBP) wurden zu bestimmten Zeitpunkten gemessen.
Ausgangswert und Woche 12
Gewicht der Mutter
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 12
Ausgangswert und Woche 12
Größe der Mutter
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Anzahl der Säuglinge mit abnormalen uGAG-Werten
Zeitfenster: Bis zu 72 Wochen
Bis zu 72 Wochen
Menge an uGAG im Urin von Säuglingen
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 60 und Woche 72
In bestimmten Abständen wurden Urinproben gesammelt, um uGAG im Urin von Säuglingen zu messen. Ein Referenzbereich von uGAG zwischen 30 und 300 wurde als normal angesehen.
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48, Woche 60 und Woche 72
Anzahl der Teilnehmer mit Krankengeschichte des Säuglings: Vorerkrankungen
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Anzahl der Säuglinge mit abnormalem körperlichen Befund
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Die körperliche Untersuchung umfasste die folgenden körperlichen Beobachtungen: allgemeines Erscheinungsbild, Haut, Lymphknoten, Herz, Lunge, Bauch, Extremitäten/Gelenke, neurologischer, geistiger Zustand, Brüste, äußere Genitalien, Becken, Rektum und Heent.
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Herzfrequenz des Säuglings
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Die Herzfrequenz wurde zu bestimmten Zeitpunkten gemessen.
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Atemfrequenz des Säuglings
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Die Atemfrequenz wurde zu bestimmten Zeitpunkten gemessen.
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Blutdruck des Säuglings
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Der systolische Blutdruck (SBP) und der diastolische Blutdruck (DBP) wurden zu bestimmten Zeitpunkten gemessen.
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Gewicht des Säuglings
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Größe des Säuglings
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Temperatur des Säuglings
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Kopfumfang des Säuglings
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Anzahl der Teilnehmer mit normaler Gesamtbewertung, gemessen anhand der Denver II-Entwicklungs-Screening-Scores
Zeitfenster: Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Die Säuglingsentwicklung wurde mit dem Denver II Developmental Screening Test beurteilt. Es bestand aus 5 Bereichen/Unterpunktzahl, nämlich Testverhalten, persönlich-sozial, Feinmotorik, Sprache und Grobmotorik. Die Anzahl der Teilnehmer mit normaler Gesamtbeurteilung, gemessen anhand der Denver II Developmental Screening Scores, wurde bei jedem Besuch gemeldet.
Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Anzahl der Säuglinge mit zu jedem Zeitpunkt vorhandenen IgM- und IgG-Antikörpern gegen Laronidase
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 72
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 72
Zeit bis zur Entwicklung von IgM- und IgG-Antikörpern gegen Laronidase
Zeitfenster: bis Woche 72
bis Woche 72
Menge der IgG- und IgM-Antikörpertiter gegen Laronidase
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 72
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 72

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Mitarbeiter

BioMarin/Genzyme LLC

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Oktober 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Januar 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Januar 2007

Zuerst gepostet (Geschätzt)

5. Januar 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OBS12874
  • 2007-007003-33 (EudraCT-Nummer)
  • ALID01803 (Andere Kennung: company study code)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, eines leeren Fallberichtsformulars, eines statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://vivli.org

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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