Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar het effect van behandeling met Aldurazyme® (Laronidase) op borstvoeding bij vrouwelijke patiënten met mucopolysaccharidose I (MPS I) en hun zuigelingen die borstvoeding krijgen

16 februari 2024 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een multicenter, multinationaal, open-label onderzoek naar de effecten van behandeling met aldurazyme (laronidase) op borstvoeding bij vrouwen met mucopolysaccharidose I (MPS I) en hun zuigelingen die borstvoeding krijgen

Het doel van deze studie is om te bepalen of laronidase aanwezig is in de moedermelk van postpartumvrouwen die Aldurazyme® (laronidase) krijgen en de effecten van Aldurazyme (laronidase) op de groei, ontwikkeling en immunologische respons van hun zuigelingen die borstvoeding krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Werving is niet beperkt tot de vermelde faciliteit; nog niet actieve voorzieningen kunnen worden toegevoegd na identificatie van een patiënt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Italië
      • Rome, Italië
        • Dipartimento di Scienze Pediatriche Medico - Chirurgiche e Neuro Scienze dello Suiluppo

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria (moeders):

  • De patiënt moet een gedocumenteerde laronidasedeficiëntie hebben met een fibroblast-, plasma-, serum-, leukocyten- of gedroogde laronidase-enzymactiviteitstest op bloedvlekken.
  • Zwanger zijn, van plan zijn post-partum borstvoeding te geven en Aldurazyme (laronidase) -therapie krijgen tijdens het geven van borstvoeding.
  • Geef ondertekende, schriftelijke geïnformeerde toestemming voorafgaand aan protocolgerelateerde procedures. Toestemming van een wettelijk bevoegde voogd(en) is (zijn) vereist voor moeders jonger dan 18 jaar. Als een moeder jonger is dan 18 jaar en de toestemming kan begrijpen, is schriftelijke geïnformeerde toestemming vereist van zowel de moeder als de bevoegde voogd(en).
  • Geef ondertekende, schriftelijke geïnformeerde toestemming voor hun baby's om deel te nemen als studiepatiënten. Als een moeder jonger is dan 18 jaar, zal toestemming voor moeder en kind worden verkregen van de wettelijke voogd.

Uitsluitingscriteria (moeders en baby's):

  • Een medische aandoening, ernstige bijkomende ziekte of andere verzachtende omstandigheid hebben die de naleving van de studie kan verstoren, inclusief alle voorgeschreven evaluaties en follow-upactiviteiten.
  • Een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Laronidase
Met laronidase behandelde moeders die van plan waren hun kinderen borstvoeding te geven terwijl ze laronidase kregen, en hun kinderen die borstvoeding kregen terwijl de moeders laronidase kregen.
Biologisch: Laronidase
dosis van 0,58 mg/kg lichaamsgewicht wekelijks intraveneus (IV).
Andere namen:
  • Aldurazym
  • Recombinant menselijk alfa-liduronidase

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal vrouwen die borstvoeding geven met serum-IgG-antilichamen tegen laronidase
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
Hoeveelheid IgG-antilichaamtiters tegen laronidase bij vrouwen die borstvoeding geven
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Basislijn en week 12
Aantal vrouwen die borstvoeding gaven
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
Aantal vrouwen dat succesvol was in het geven van borstvoeding
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
Aantal vrouwen waarvan de moedermelk laronidase bevat
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
Hoeveelheid laronidase in de moedermelk van moeders die borstvoeding geven met de ziekte Mucopolysaccharidose I (MPS I)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
Aantal vrouwen met abnormale niveaus van urineglycosaminoglycanen (uGAG).
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
Hoeveelheid uGAG in de urine van vrouwen
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Urinemonsters werden met gespecificeerde tussenpozen verzameld om uGAG in de urine van vrouwen te meten. Het referentiebereik van uGAG tussen 2,64 - 37,65 werd als normaal beschouwd. mg/g creatinine = milligram per gram creatinine.
Basislijn en week 12
Aantal deelnemers met medische geschiedenis van de moeder: reeds bestaande aandoeningen
Tijdsspanne: Basislijn
Basislijn
Lichamelijk onderzoek van de moeder
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Lichamelijk onderzoek werd met bepaalde tussenpozen uitgevoerd. Lichamelijk onderzoek omvatte de volgende fysieke observaties: algemeen voorkomen, huid, hoofd, oren, ogen, neus en keel, lymfeklieren, buik, ledematen/gewrichten, neurologische, mentale toestand en de volgende, indien van toepassing, borsten, uitwendige genitaliën, bekken en rectaal.
Tot 18 maanden
Temperatuur van de moeder
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Basislijn en week 12
Hartslag van de moeder
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Basislijn en week 12
Ademhalingsfrequentie van de moeder
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Basislijn en week 12
Bloeddruk van de moeder
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
De systolische bloeddruk (SBP) en diastolische bloeddruk (DBP) werden op gespecificeerde tijdstippen gemeten.
Basislijn en week 12
Gewicht van de moeder
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Basislijn en week 12
Hoogte van de moeder
Tijdsspanne: Basislijn
Basislijn
Aantal baby's met abnormale uGAG-niveaus
Tijdsspanne: Tot 72 weken
Tot 72 weken
Hoeveelheid uGAG in de urine van zuigelingen
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48, week 60 en week 72
Urinemonsters werden met gespecificeerde tussenpozen verzameld om uGAG in de urine van het kind te meten. Het referentiebereik van uGAG tussen 30 en 300 werd als normaal beschouwd.
Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48, week 60 en week 72
Aantal deelnemers met medische geschiedenis van het kind: reeds bestaande aandoeningen
Tijdsspanne: Basislijn
Basislijn
Aantal baby's met abnormale fysieke bevindingen
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Lichamelijk onderzoek omvatte de volgende fysieke observaties: algemeen voorkomen, huid, lymfeklieren, hart, longen, buik, ledematen/gewrichten, neurologische, mentale toestand, borsten, uitwendige genitaliën, bekken, rectaal en Heent.
Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Hartslag van het kind
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
De hartslag werd op gespecificeerde tijdstippen gemeten.
Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Ademhalingsfrequentie van het kind
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
De ademhalingsfrequentie werd op gespecificeerde tijdstippen gemeten.
Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Bloeddruk van het kind
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
De systolische bloeddruk (SBP) en diastolische bloeddruk (DBP) werden op gespecificeerde tijdstippen gemeten.
Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Gewicht van het kind
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Hoogte van het kind
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Temperatuur van het kind
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Hoofdomtrek van het kind
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Basislijn, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Aantal deelnemers met een normale algehele beoordeling, gemeten met behulp van Denver II-ontwikkelingsscreeningsscores
Tijdsspanne: Week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
De ontwikkeling van het kind werd beoordeeld met de Denver II Developmental Screening Test. Het bestond uit 5 gebieden/subscore, namelijk testgedrag, persoonlijk-sociaal, fijne motoriek, taal en grove motoriek. Het aantal deelnemers met een normale algehele beoordeling, gemeten met behulp van de Denver II Developmental Screening Scores, is per bezoek gerapporteerd.
Week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Aantal zuigelingen met IgM- en IgG-antilichamen tegen laronidase op elk tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36 en week 72
Basislijn, week 12, week 24, week 36 en week 72
Tijd voor de ontwikkeling van IgM- en IgG-antilichamen tegen laronidase
Tijdsspanne: tot week 72
tot week 72
Hoeveelheid IgG- en IgM-antilichaamtiters tegen laronidase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36 en week 72
Basislijn, week 12, week 24, week 36 en week 72

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Medewerkers

BioMarin/Genzyme LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 oktober 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 december 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 januari 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 januari 2007

Eerst geplaatst (Geschat)

5 januari 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OBS12874
  • 2007-007003-33 (EudraCT-nummer)
  • ALID01803 (Andere identificatie: company study code)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het blanco casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer details over de criteria voor het delen van gegevens van Sanofi, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://vivli.org

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose I

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Singapore

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren