Tutkimus Aldurazyme® (Laronidaasi) -hoidon vaikutuksesta imetykseen naispotilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I (MPS I) ja heidän rintaruokinnassaan
perjantai 16. helmikuuta 2024 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Monikeskus, monikansallinen, avoin tutkimus Aldurazyme (Laronidaasi) -hoidon vaikutuksista imetykseen naisilla, joilla on mukopolysakkaridoosi I (MPS I) ja heidän rintaruokinnassaan
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, esiintyykö laronidaasia Aldurazyme® (laronidaasi) saavien synnytyksen jälkeen olevien naisten rintamaidossa ja Aldurazymen (laronidaasi) vaikutuksia rintaruokittujen imeväisten kasvuun, kehitykseen ja immunologiseen vasteeseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Rekrytointi ei rajoitu lueteltuihin toimitiloihin; tilat, jotka eivät ole vielä toimineet, voidaan lisätä potilaan tunnistamisen yhteydessä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
2
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rome, Italia
- Dipartimento di Scienze Pediatriche Medico - Chirurgiche e Neuro Scienze dello Suiluppo
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit (äidit):
- Potilaalla on oltava dokumentoitu laronidaasipuutos fibroblasti-, plasma-, seerumi-, leukosyytti- tai kuivaveren laronidaasientsyymiaktiivisuusmäärityksellä.
- Ole raskaana, suunnittelet imetystä synnytyksen jälkeen ja saat Aldurazyme (laronidaasi) -hoitoa imetyksen aikana.
- Anna allekirjoitettu, kirjallinen tietoinen suostumus ennen protokollaan liittyviä toimenpiteitä. Alle 18-vuotiailta äideiltä vaaditaan laillisesti valtuutetun huoltajan (huoltajien) suostumus. Jos äiti on alle 18-vuotias ja ymmärtää suostumuksen, vaaditaan kirjallinen tietoinen suostumus sekä äidiltä että valtuutetulta huoltajalta.
- Anna lapsilleen allekirjoitettu, kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen potilaina. Jos äiti on alle 18-vuotias, hankitaan äidin ja lapsen suostumus huoltajalta.
Poissulkemiskriteerit (äidit ja lapset):
- Sinulla on sairaus, vakava väliaikainen sairaus tai muu lieventävä seikka, joka voi häiritä tutkimuksen noudattamista, mukaan lukien kaikki määrätyt arvioinnit ja seurantatoimet.
- Olet saanut tutkimuslääkkeen 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Laronidaasi
Laronidaasilla hoidetut äidit, jotka aikoivat imettää vauvojaan laronidaasia saaessaan, ja heidän lapsensa, jotka imetivät äitien laronidaasia saavana.
|
annos 0,58 mg/kg suonensisäisesti (IV) joka viikko
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Imettävien naisten lukumäärä, joilla on seerumin IgG-vasta-aineita laronidaasille
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
|
IgG-vasta-ainetiitterien määrä laronidaasille imettävillä naisilla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
|
Lähtötilanne ja viikko 12
|
|
|
Imettävien naisten määrä
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
|
Imettämisessä menestyneiden naisten määrä
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
|
Niiden naisten lukumäärä, joiden rintamaito sisältää laronidaasia
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
|
Laronidaasin määrä mukopolysakkaridoosi I (MPS I) -tautia sairastavien imettävien äitien rintamaidossa
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
|
Naisten määrä, joilla on epänormaali virtsan glykosaminoglykaanien (uGAG) taso
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
|
UGAG:n määrä naisten virtsassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
|
Virtsanäytteitä kerättiin määrätyin väliajoin uGAG:n mittaamiseksi naisten virtsasta.
uGAG:n viitealue 2,64 - 37,65 katsottiin normaaliksi.
mg/g kreatiniini = milligramma kreatiniinigrammaa kohti.
|
Lähtötilanne ja viikko 12
|
|
Osallistujien määrä, joilla on äidin lääketieteellinen historia: olemassa olevat sairaudet
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Äidin fyysisen tutkimuksen löydökset
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Fyysinen tarkastus suoritettiin määrätyin väliajoin.
Fyysinen tarkastus sisälsi seuraavat fyysiset havainnot: ulkonäkö, iho, pää, korvat, silmät, nenä ja kurkku, imusolmukkeet, vatsa, raajat/nivelet, neurologinen, henkinen tila ja tarvittaessa seuraavat rinnat, ulkoiset sukuelimet, lantion ja peräsuolen.
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Äidin lämpötila
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
|
Lähtötilanne ja viikko 12
|
|
|
Äidin syke
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
|
Lähtötilanne ja viikko 12
|
|
|
Äidin hengitystiheys
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
|
Lähtötilanne ja viikko 12
|
|
|
Äidin verenpaine
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
|
Systolinen verenpaine (SBP) ja diastolinen verenpaine (DBP) mitattiin määrättyinä ajankohtina.
|
Lähtötilanne ja viikko 12
|
|
Äidin paino
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
|
Lähtötilanne ja viikko 12
|
|
|
Äidin korkeus
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Niiden imeväisten lukumäärä, joilla on epänormaalit uGAG-tasot
Aikaikkuna: Jopa 72 viikkoa
|
Jopa 72 viikkoa
|
|
|
UGAG:n määrä imeväisten virtsassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48, viikko 60 ja viikko 72
|
Virtsanäytteitä kerättiin määrätyin väliajoin uGAG:n mittaamiseksi lapsen virtsasta.
uGAG:n viitealue 30 - 300 pidettiin normaalina.
|
Lähtötilanne, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48, viikko 60 ja viikko 72
|
|
Osallistujien määrä, joilla on lapsen sairaushistoria: olemassa olevat sairaudet
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Niiden imeväisten lukumäärä, joilla on epänormaali fyysinen löytö
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
Fyysinen tutkimus sisälsi seuraavat fyysiset havainnot: ulkonäkö, iho, imusolmukkeet, sydän, keuhkot, vatsa, raajat/nivelet, neurologinen, henkinen tila, rinnat, ulkoiset sukuelimet, lantio, peräsuolen ja Heent.
|
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
|
Vauvan syke
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
Syke mitattiin määrättyinä ajankohtina.
|
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
|
Vauvan hengitystiheys
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
Hengitystiheys mitattiin määrättyinä ajankohtina.
|
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
|
Vauvan verenpaine
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
Systolinen verenpaine (SBP) ja diastolinen verenpaine (DBP) mitattiin määrättyinä ajankohtina.
|
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
|
Vauvan paino
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
|
|
Vauvan korkeus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
|
|
Vauvan lämpötila
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
|
|
Vauvan pään ympärysmitta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
|
|
Normaalin kokonaisarvioinnin saaneiden osallistujien määrä mitattuna Denver II:n kehitysseulontapisteillä
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
Vauvan kehitystä arvioitiin Denver II -kehitysseulontatestillä.
Se koostui viidestä alueesta/alapisteestä eli testikäyttäytymisestä, henkilökohtaisesta sosiaalisesta, hienomotoriikasta, kielestä ja bruttomotoriikasta.
Osallistujien määrä, joilla oli normaali kokonaisarviointi Denver II:n kehitysseulontapisteillä mitattuna, on raportoitu vierailukohtaisesti.
|
Viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
|
Niiden imeväisten lukumäärä, joilla on laronidaasille IgM- ja IgG-vasta-aineita milloin tahansa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36 ja viikko 72
|
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36 ja viikko 72
|
|
|
Aika kehittää IgM- ja IgG-vasta-aineita laronidaasille
Aikaikkuna: viikkoon 72 asti
|
viikkoon 72 asti
|
|
|
IgG- ja IgM-vasta-ainetiittereiden määrä laronidaasille
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36 ja viikko 72
|
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 36 ja viikko 72
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 22. lokakuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 21. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 21. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 3. tammikuuta 2007
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. tammikuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 5. tammikuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 20. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OBS12874
- 2007-007003-33 (EudraCT-numero)
- ALID01803 (Muu tunniste: company study code)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .