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Une étude de l'effet du traitement Aldurazyme® (Laronidase) sur la lactation chez les patientes atteintes de mucopolysaccharidose I (MPS I) et leurs nourrissons allaités

16 février 2024 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude multicentrique, multinationale et ouverte des effets du traitement à l'aldurazyme (Laronidase) sur la lactation chez les femmes atteintes de mucopolysaccharidose I (MPS I) et leurs nourrissons allaités

Le but de cette étude est de déterminer si la laronidase est présente dans le lait maternel des femmes post-partum recevant de l'Aldurazyme® (laronidase) et les effets de l'Aldurazyme (laronidase) sur la croissance, le développement et la réponse immunitaire de leurs nourrissons allaités.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le recrutement n'est pas limité à l'installation indiquée; des installations non encore actives peuvent être ajoutées lors de l'identification d'un patient.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Rome, Italie
        • Dipartimento di Scienze Pediatriche Medico - Chirurgiche e Neuro Scienze dello Suiluppo

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion (mères) :

  • Le patient doit avoir un déficit documenté en laronidase avec un test d'activité enzymatique de laronidase sur les fibroblastes, le plasma, le sérum, les leucocytes ou les gouttes de sang séché.
  • Être enceinte, planifier d'allaiter après l'accouchement et recevoir un traitement par Aldurazyme (laronidase) pendant l'allaitement.
  • Fournir un consentement éclairé écrit et signé avant toute procédure liée au protocole. Le consentement d'un ou plusieurs tuteurs légalement autorisés est (sont) requis pour les mères de moins de 18 ans. Si une mère a moins de 18 ans et peut comprendre le consentement, un consentement éclairé écrit est requis à la fois de la mère et du ou des tuteurs autorisés.
  • Fournir un consentement éclairé écrit et signé pour que leurs nourrissons participent en tant que patients à l'étude. Si une mère a moins de 18 ans, le consentement pour la mère et l'enfant sera obtenu auprès du tuteur légal.

Critères d'exclusion (mères et nourrissons) :

  • Avoir une condition médicale, une maladie intercurrente grave ou toute autre circonstance atténuante qui peut interférer avec la conformité à l'étude, y compris toutes les évaluations prescrites et les activités de suivi.
  • Avoir reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Laronidase
Les mères traitées par laronidase qui avaient l'intention d'allaiter leurs nourrissons tout en recevant de la laronidase et leurs nourrissons allaités pendant que les mères recevaient de la laronidase.
Biologique: Laronidase
dose de 0,58 mg/kg de poids corporel par voie intraveineuse (IV) chaque semaine
Autres noms:
  • Aldurazyme
  • Alpha L iduronidase humaine recombinante

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de femmes allaitantes présentant des anticorps IgG sériques contre la laronidase
Délai: Jusqu'à 18 mois
Jusqu'à 18 mois
Quantité de titres d'anticorps IgG contre la laronidase chez les femmes allaitantes
Délai: Base de référence et semaine 12
Base de référence et semaine 12
Nombre de femmes qui ont allaité
Délai: Jusqu'à 18 mois
Jusqu'à 18 mois
Nombre de femmes qui ont réussi à allaiter
Délai: Jusqu'à 18 mois
Jusqu'à 18 mois
Nombre de femmes dont le lait maternel contient de la laronidase
Délai: Jusqu'à 18 mois
Jusqu'à 18 mois
Quantité de laronidase dans le lait maternel des mères allaitantes atteintes de la maladie de mucopolysaccharidose I (MPS I)
Délai: Jusqu'à 18 mois
Jusqu'à 18 mois
Nombre de femmes présentant des taux anormaux de glycosaminoglycanes urinaires (uGAG)
Délai: Jusqu'à 18 mois
Jusqu'à 18 mois
Quantité d'uGAG dans l'urine des femmes
Délai: Base de référence et semaine 12
Des échantillons d'urine ont été collectés à des intervalles spécifiés pour mesurer l'uGAG dans l'urine des femmes. La plage de référence de l'uGAG comprise entre 2,64 et 37,65 était considérée comme normale. mg/g de créatinine = milligramme par gramme de créatinine.
Base de référence et semaine 12
Nombre de participants ayant des antécédents médicaux de la mère : conditions préexistantes
Délai: Référence
Référence
Résultats de l'examen physique de la mère
Délai: Jusqu'à 18 mois
Un examen physique a été effectué à des intervalles spécifiés. L'examen physique comprenait les observations physiques suivantes : aspect général, peau, tête, oreilles, yeux, nez et gorge, ganglions lymphatiques, abdomen, extrémités/articulations, état neurologique, mental et, le cas échéant, seins, organes génitaux externes, pelvien et rectal.
Jusqu'à 18 mois
Température de la mère
Délai: Base de référence et semaine 12
Base de référence et semaine 12
Fréquence cardiaque de la mère
Délai: Base de référence et semaine 12
Base de référence et semaine 12
Fréquence respiratoire de la mère
Délai: Base de référence et semaine 12
Base de référence et semaine 12
Tension artérielle de la mère
Délai: Base de référence et semaine 12
La pression artérielle systolique (PAS) et la pression artérielle diastolique (DBP) ont été mesurées à des moments précis.
Base de référence et semaine 12
Poids de la mère
Délai: Base de référence et semaine 12
Base de référence et semaine 12
Taille de la mère
Délai: Référence
Référence
Nombre de nourrissons présentant des taux d'uGAG anormaux
Délai: Jusqu'à 72 semaines
Jusqu'à 72 semaines
Quantité d'uGAG dans l'urine des nourrissons
Délai: Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48, semaine 60 et semaine 72
Des échantillons d'urine ont été collectés à des intervalles spécifiés pour mesurer l'uGAG dans l'urine du nourrisson. La plage de référence d'uGAG comprise entre 30 et 300 a été considérée comme normale.
Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48, semaine 60 et semaine 72
Nombre de participants ayant des antécédents médicaux du nourrisson : conditions préexistantes
Délai: Référence
Référence
Nombre de nourrissons présentant des anomalies physiques
Délai: Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
L'examen physique comprenait les observations physiques suivantes : aspect général, peau, ganglions lymphatiques, cœur, poumons, abdomen, extrémités/articulations, état neurologique, mental, seins, organes génitaux externes, pelvien, rectal et Heent.
Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Fréquence cardiaque du nourrisson
Délai: Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
La fréquence cardiaque a été mesurée à des moments précis.
Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Fréquence respiratoire du nourrisson
Délai: Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
La fréquence respiratoire a été mesurée à des moments précis.
Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Tension artérielle du nourrisson
Délai: Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
La pression artérielle systolique (PAS) et la pression artérielle diastolique (DBP) ont été mesurées à des moments précis.
Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Poids du nourrisson
Délai: Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Taille du nourrisson
Délai: Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Température du nourrisson
Délai: Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Tour de tête du nourrisson
Délai: Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Nombre de participants avec une évaluation globale normale mesurée à l'aide des scores de dépistage du développement Denver II
Délai: Semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Le développement du nourrisson a été évalué à l’aide du test de dépistage du développement Denver II. Il comprenait 5 domaines/sous-scores, à savoir le test de comportement, le comportement personnel et social, la motricité fine, le langage et la motricité globale. Le nombre de participants avec une évaluation globale normale mesurée à l'aide des scores de dépistage du développement Denver II a été rapporté par visite.
Semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et semaine 72
Nombre de nourrissons présentant des anticorps IgM et IgG contre la laronidase présents à tout moment
Délai: Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36 et semaine 72
Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36 et semaine 72
Délai de développement des anticorps IgM et IgG contre la laronidase
Délai: jusqu'à la semaine 72
jusqu'à la semaine 72
Quantité de titres d'anticorps IgG et IgM contre la laronidase
Délai: Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36 et semaine 72
Base de référence, semaine 12, semaine 24, semaine 36 et semaine 72

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Collaborateurs

BioMarin/Genzyme LLC

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 octobre 2010

Achèvement primaire (Réel)

21 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

21 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 janvier 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2007

Première publication (Estimé)

5 janvier 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OBS12874
  • 2007-007003-33 (Numéro EudraCT)
  • ALID01803 (Autre identifiant: company study code)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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