Um estudo do efeito do tratamento com Aldurazyme® (Laronidase) na lactação em pacientes do sexo feminino com mucopolissacaridose I (MPS I) e seus bebês amamentados
16 de fevereiro de 2024 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Um estudo multicêntrico, multinacional e aberto dos efeitos do tratamento com Aldurazyme (Laronidase) na lactação em mulheres com mucopolissacaridose I (MPS I) e seus bebês amamentados
O objetivo deste estudo é determinar se a laronidase está presente no leite materno de mulheres pós-parto recebendo Aldurazyme® (laronidase) e os efeitos de Aldurazyme (laronidase) no crescimento, desenvolvimento e resposta imunológica de seus bebês amamentados.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O recrutamento não está limitado à instalação listada; instalações ainda não ativas podem ser adicionadas após a identificação de um paciente.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
2
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Rome, Itália
- Dipartimento di Scienze Pediatriche Medico - Chirurgiche e Neuro Scienze dello Suiluppo
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão (Mães):
- O paciente deve ter uma deficiência de laronidase documentada com um ensaio de atividade da enzima laronidase em fibroblastos, plasma, soro, leucócitos ou manchas de sangue seco.
- Estar grávida, planejando amamentar após o parto e recebendo terapia com Aldurazyme (laronidase) durante a amamentação.
- Fornecer consentimento informado assinado e por escrito antes de quaisquer procedimentos relacionados ao protocolo. O consentimento do(s) tutor(es) legalmente autorizado(s) é(são) necessário(s) para mães com menos de 18 anos de idade. Se a mãe for menor de 18 anos e puder entender o consentimento, é necessário o consentimento informado por escrito da mãe e do(s) tutor(es) autorizado(s).
- Forneça consentimento informado assinado e por escrito para que seus bebês participem como pacientes do estudo. Se a mãe for menor de 18 anos, o consentimento para mãe e filho será obtido do responsável legal.
Critérios de Exclusão (Mães e Bebês):
- Ter uma condição médica, doença grave intercorrente ou outra circunstância atenuante que possa interferir na adesão ao estudo, incluindo todas as avaliações prescritas e atividades de acompanhamento.
- Ter recebido um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Laronidase
Mães tratadas com laronidase que pretendiam amamentar os seus bebés enquanto recebiam laronidase e os seus bebés que foram amamentados enquanto as mães recebiam laronidase.
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dose de 0,58 mg/kg de peso corporal por via intravenosa (IV) todas as semanas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de mulheres lactantes com anticorpos IgG séricos para laronidase
Prazo: Até 18 meses
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Até 18 meses
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Quantidade de títulos de anticorpos IgG para laronidase em mulheres lactantes
Prazo: Linha de base e semana 12
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Linha de base e semana 12
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Número de mulheres que amamentaram
Prazo: Até 18 meses
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Até 18 meses
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Número de mulheres que tiveram sucesso na amamentação
Prazo: Até 18 meses
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Até 18 meses
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Número de mulheres cujo leite materno contém laronidase
Prazo: Até 18 meses
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Até 18 meses
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Quantidade de laronidase no leite materno de mães lactantes com doença de mucopolissacaridose I (MPS I)
Prazo: Até 18 meses
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Até 18 meses
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Número de mulheres com níveis anormais de glicosaminoglicanos na urina (uGAG)
Prazo: Até 18 meses
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Até 18 meses
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Quantidade de uGAG na urina das mulheres
Prazo: Linha de base e semana 12
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Amostras de urina foram coletadas em intervalos especificados para medir o uGAG na urina das mulheres.
O intervalo de referência do uGAG entre 2,64 - 37,65 foi considerado normal.
mg/g creatinina = miligrama por grama de creatinina.
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Linha de base e semana 12
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Número de participantes com histórico médico da mãe: condições pré-existentes
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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Achados do exame físico da mãe
Prazo: Até 18 meses
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O exame físico foi realizado em intervalos especificados.
O exame físico incluiu as seguintes observações físicas: aparência geral, pele, cabeça, ouvidos, olhos, nariz e garganta, gânglios linfáticos, abdômen, extremidades/articulações, estado neurológico, mental e o seguinte, se apropriado, mamas, genitália externa, pélvico e retal.
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Até 18 meses
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Temperatura da Mãe
Prazo: Linha de base e semana 12
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Linha de base e semana 12
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Frequência Cardíaca da Mãe
Prazo: Linha de base e semana 12
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Linha de base e semana 12
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Frequência Respiratória da Mãe
Prazo: Linha de base e semana 12
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Linha de base e semana 12
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Pressão Arterial da Mãe
Prazo: Linha de base e semana 12
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A pressão arterial sistólica (PAS) e a pressão arterial diastólica (PAD) foram medidas em momentos específicos.
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Linha de base e semana 12
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Peso da Mãe
Prazo: Linha de base e semana 12
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Linha de base e semana 12
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Altura da Mãe
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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Número de bebês com níveis anormais de uGAG
Prazo: Até 72 semanas
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Até 72 semanas
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Quantidade de uGAG na urina de bebês
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48, semana 60 e semana 72
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Amostras de urina foram coletadas em intervalos especificados para medir o uGAG na urina do bebê.
O intervalo de referência de uGAG entre 30 e 300 foi considerado normal.
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Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48, semana 60 e semana 72
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Número de participantes com histórico médico do bebê: condições pré-existentes
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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Número de bebês com achados físicos anormais
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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O exame físico incluiu as seguintes observações físicas: aparência geral, pele, gânglios linfáticos, coração, pulmões, abdômen, extremidades/articulações, estado neurológico, mental, mamas, genitália externa, pélvica, retal e Heent.
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Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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Frequência cardíaca do bebê
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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A frequência cardíaca foi medida em momentos específicos.
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Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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Frequência Respiratória do Bebê
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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A frequência respiratória foi medida em momentos específicos.
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Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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Pressão Arterial do Bebê
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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A pressão arterial sistólica (PAS) e a pressão arterial diastólica (PAD) foram medidas em momentos específicos.
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Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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Peso do bebê
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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Altura do bebê
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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Temperatura do bebê
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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Circunferência da cabeça do bebê
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36, semana 48 e semana 72
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Número de participantes com avaliação geral normal medida usando pontuações de triagem de desenvolvimento Denver II
Prazo: Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 e Semana 72
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O desenvolvimento infantil foi avaliado com o Teste de Triagem do Desenvolvimento Denver II.
Consistia em 5 áreas/subpontuação, ou seja, teste de comportamento, pessoal-social, motricidade fina, linguagem e motricidade grossa.
O número de participantes com avaliação geral normal medida usando os escores de triagem de desenvolvimento Denver II foi relatado por visita.
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Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 48 e Semana 72
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Número de bebês com anticorpos IgM e IgG contra a laronidase presentes em qualquer momento
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36 e semana 72
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Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36 e semana 72
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É hora de desenvolver anticorpos IgM e IgG para laronidase
Prazo: até a semana 72
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até a semana 72
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Quantidade de títulos de anticorpos IgG e IgM para Laronidase
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36 e semana 72
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Linha de base, semana 12, semana 24, semana 36 e semana 72
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de outubro de 2010
Conclusão Primária (Real)
21 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
21 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de janeiro de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de janeiro de 2007
Primeira postagem (Estimado)
5 de janeiro de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OBS12874
- 2007-007003-33 (Número EudraCT)
- ALID01803 (Outro identificador: company study code)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
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