Studie vlivu léčby Aldurazyme® (laronidázou) na laktaci u pacientek s mukopolysacharidózou I (MPS I) a jejich kojených dětí
16. února 2024 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Multicentrická, nadnárodní, otevřená studie účinků léčby aldurazymem (laronidázou) na laktaci u žen s mukopolysacharidózou I (MPS I) a jejich kojených dětí
Účelem této studie je zjistit, zda je laronidáza přítomna v mateřském mléce žen po porodu, které užívají Aldurazyme® (laronidáza) a účinky Aldurazymu (laronidáza) na růst, vývoj a imunologickou odpověď jejich kojených dětí.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Nábor není omezen na uvedené zařízení; zařízení, která ještě nejsou aktivní, mohou být přidána po identifikaci pacienta.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
2
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Medical Information
- Telefonní číslo: 800-745-4447
- E-mail: MedInfo@genzyme.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Medical Information
- Telefonní číslo: 617-252-7832
- E-mail: MedInfo@genzyme.com
Studijní místa
-
-
-
Rome, Itálie
- Dipartimento di Scienze Pediatriche Medico - Chirurgiche e Neuro Scienze dello Suiluppo
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení (matky):
- Pacient musí mít zdokumentovaný nedostatek laronidázy pomocí testu aktivity enzymu laronidázy fibroblastů, plazmy, séra, leukocytů nebo suché krevní skvrny.
- Být těhotná, plánovat kojení po porodu a dostávat léčbu Aldurazyme (laronidázou) během kojení.
- Před jakýmikoli postupy souvisejícími s protokolem poskytněte podepsaný písemný informovaný souhlas. U matek mladších 18 let je vyžadován souhlas zákonného zástupce (zákonných zástupců). Pokud je matce méně než 18 let a rozumí souhlasu, je vyžadován písemný informovaný souhlas matky i oprávněného opatrovníka (zákonných zástupců).
- Poskytněte svým dětem podepsaný písemný informovaný souhlas s účastí jako pacienti studie. Pokud je matka mladší 18 let, souhlas pro matku a kojence bude získán od zákonného zástupce.
Kritéria vyloučení (matky a kojenci):
- Máte zdravotní stav, závažné interkurentní onemocnění nebo jiné polehčující okolnosti, které mohou narušovat dodržování studie, včetně všech předepsaných hodnocení a následných činností.
- Obdrželi testovaný lék během 30 dnů před zařazením do studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Laronidase
Matky léčené laronidázou, které měly v úmyslu kojit své děti během léčby laronidázou, a jejich děti, které byly kojeny, zatímco matky dostávaly laronidázu.
|
dávka 0,58 mg/kg tělesné hmotnosti intravenózně (IV) každý týden
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet kojících žen se sérovými IgG protilátkami proti laronidáze
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Až 18 měsíců
|
|
|
Množství titrů IgG protilátek proti laronidáze u kojících žen
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
|
Počet žen, které kojily
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Až 18 měsíců
|
|
|
Počet žen, které byly úspěšné při kojení
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Až 18 měsíců
|
|
|
Počet žen, jejichž mateřské mléko obsahuje laronidázu
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Až 18 měsíců
|
|
|
Množství laronidázy v mateřském mléce kojících matek s onemocněním mukopolysacharidózou I (MPS I)
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Až 18 měsíců
|
|
|
Počet žen s abnormálními hladinami glykosaminoglykanů v moči (uGAG).
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Až 18 měsíců
|
|
|
Množství uGAG v moči žen
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Vzorky moči byly odebírány ve specifikovaných intervalech pro měření uGAG v moči žen.
Referenční rozsah uGAG mezi 2,64 - 37,65 byl považován za normální.
mg/g kreatininu = miligram na gram kreatininu.
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
Počet účastníků s anamnézou matky: Pre-existující stavy
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Nálezy fyzikálního vyšetření matky
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Fyzikální vyšetření bylo prováděno ve stanovených intervalech.
Fyzikální vyšetření zahrnovalo následující fyzická pozorování: celkový vzhled, kůže, hlava, uši, oči, nos a hrdlo, lymfatické uzliny, břicho, končetiny/klouby, neurologický, duševní stav a dále, pokud je to vhodné, prsa, vnější genitálie, pánevní a rektální.
|
Až 18 měsíců
|
|
Teplota matky
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
|
Srdeční frekvence matky
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
|
Respirační frekvence matky
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
|
Krevní tlak matky
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Systolický krevní tlak (SBP) a diastolický krevní tlak (DBP) byly měřeny ve specifikovaných časových bodech.
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
Váha matky
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
|
Výchozí stav a týden 12
|
|
|
Výška matky
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Počet kojenců s abnormálními hladinami uGAG
Časové okno: Až 72 týdnů
|
Až 72 týdnů
|
|
|
Množství uGAG v moči kojenců
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48, týden 60 a týden 72
|
Vzorky moči byly odebírány ve specifikovaných intervalech pro měření uGAG v moči kojence.
Referenční rozsah uGAG mezi 30 - 300 byl považován za normální.
|
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48, týden 60 a týden 72
|
|
Počet účastníků s anamnézou kojence: Pre-existující stavy
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Počet kojenců s abnormálním fyzickým nálezem
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
Fyzikální vyšetření zahrnovalo následující fyzikální pozorování: celkový vzhled, kůže, lymfatické uzliny, srdce, plíce, břicho, končetiny/klouby, neurologický, mentální stav, prsa, vnější genitálie, pánev, rektální a heent.
|
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
|
Srdeční frekvence kojence
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
Srdeční frekvence byla měřena ve specifikovaných časových bodech.
|
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
|
Respirační frekvence kojence
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
Respirační frekvence byla měřena ve specifikovaných časových bodech.
|
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
|
Krevní tlak kojence
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
Systolický krevní tlak (SBP) a diastolický krevní tlak (DBP) byly měřeny ve specifikovaných časových bodech.
|
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
|
Hmotnost kojence
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
|
|
Výška dítěte
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
|
|
Teplota kojence
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
|
|
Obvod hlavy kojence
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36, týden 48 a týden 72
|
|
|
Počet účastníků s normálním celkovým hodnocením měřeným pomocí skóre vývojového screeningu Denver II
Časové okno: 12. týden, 24. týden, 36. týden, 48. týden a 72. týden
|
Vývoj kojenců byl hodnocen pomocí Denver II Developmental Screening Test.
Skládala se z 5 oblastí/subskóre, tj. testovacího chování, osobního a sociálního chování, jemné motoriky, jazyka a hrubé motoriky.
Počet účastníků s normálním celkovým hodnocením měřeným pomocí skóre vývojového screeningu Denver II byl hlášen návštěvou.
|
12. týden, 24. týden, 36. týden, 48. týden a 72. týden
|
|
Počet kojenců s IgM a IgG protilátkami proti laronidáze přítomných v kterémkoli časovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36 a týden 72
|
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36 a týden 72
|
|
|
Čas do vývoje IgM a IgG protilátek proti laronidáze
Časové okno: do týdne 72
|
do týdne 72
|
|
|
Množství titrů protilátek IgG a IgM k laronidáze
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36 a týden 72
|
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36 a týden 72
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. října 2010
Primární dokončení (Aktuální)
21. prosince 2022
Dokončení studie (Aktuální)
21. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. ledna 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. ledna 2007
První zveřejněno (Odhadovaný)
5. ledna 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- OBS12874
- 2007-007003-33 (Číslo EudraCT)
- ALID01803 (Jiný identifikátor: company study code)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .