En studie av effekten av Aldurazyme® (Laronidase)-behandling på amming hos kvinnelige pasienter med mukopolysakkaridose I (MPS I) og deres ammede spedbarn
16. februar 2024 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company
En multisenter, multinasjonal, åpen studie av effekten av Aldurazyme (Laronidase) behandling på amming hos kvinner med mukopolysakkaridose I (MPS I) og deres ammede spedbarn
Hensikten med denne studien er å finne ut om laronidase er tilstede i morsmelk til kvinner etter fødselen som får Aldurazyme® (laronidase) og effekten av Aldurazyme (laronidase) på vekst, utvikling og immunologisk respons til spedbarn som ammes.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Rekruttering er ikke begrenset til anlegget som er oppført; fasiliteter som ennå ikke er aktive kan legges til ved identifisering av en pasient.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
2
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Rome, Italia
- Dipartimento di Scienze Pediatriche Medico - Chirurgiche e Neuro Scienze dello Suiluppo
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier (mødre):
- Pasienten må ha en dokumentert laronidasemangel med en fibroblast-, plasma-, serum-, leukocytt- eller tørket blodflekk-laronidase-enzymaktivitetsanalyse.
- Være gravid, planlegger å amme post-partum, og motta Aldurazyme (laronidase)-behandling mens du ammer.
- Gi signert, skriftlig informert samtykke før eventuelle protokollrelaterte prosedyrer. Samtykke fra en eller flere lovlig autorisert verge er nødvendig for mødre under 18 år. Hvis en mor er under 18 år og kan forstå samtykket, kreves skriftlig informert samtykke fra både mor og autoriserte verge(r).
- Gi signert, skriftlig informert samtykke for at deres spedbarn kan delta som studiepasienter. Hvis en mor er yngre enn 18 år, vil samtykke for mor og spedbarn innhentes fra den juridiske vergen.
Ekskluderingskriterier (mødre og spedbarn):
- Har en medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller andre formildende omstendigheter som kan forstyrre studieoverholdelse, inkludert alle foreskrevne evalueringer og oppfølgingsaktiviteter.
- Har mottatt et forsøkslegemiddel innen 30 dager før studieregistrering.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Laronidase
Mødre behandlet med laronidase som hadde til hensikt å amme sine spedbarn mens de fikk laronidase og deres spedbarn som ble ammet mens mødrene fikk laronidase.
|
dose på 0,58 mg/kg kroppsvekt intravenøst (IV) hver uke
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall ammende kvinner med serum IgG-antistoffer mot laronidase
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Inntil 18 måneder
|
|
|
Mengde IgG-antistofftitere mot laronidase hos ammende kvinner
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12
|
Utgangspunkt og uke 12
|
|
|
Antall kvinner som ammet
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Inntil 18 måneder
|
|
|
Antall kvinner som var vellykket med amming
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Inntil 18 måneder
|
|
|
Antall kvinner hvis morsmelk inneholder laronidase
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Inntil 18 måneder
|
|
|
Mengde laronidase i morsmelken til ammende mødre med mukopolysakkaridose I (MPS I) sykdom
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Inntil 18 måneder
|
|
|
Antall kvinner med unormale uringlykosaminoglykaner (uGAG) nivåer
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Inntil 18 måneder
|
|
|
Mengde uGAG i urinen til kvinner
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12
|
Urinprøver ble samlet med spesifiserte intervaller for å måle uGAG i urinen til kvinner.
Referanseområde for uGAG mellom 2,64 - 37,65 ble ansett som normalt.
mg/g kreatinin = milligram per gram kreatinin.
|
Utgangspunkt og uke 12
|
|
Antall deltakere med medisinsk historie til moren: eksisterende tilstander
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Fysiske undersøkelsesfunn av moren
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Fysisk undersøkelse ble utført med spesifiserte intervaller.
Fysisk undersøkelse inkluderte følgende fysiske observasjoner: generelt utseende, hud, hode, ører, øyne, nese og svelg, lymfeknuter, mage, ekstremiteter/ledd, nevrologisk, mental status og følgende, hvis det er aktuelt, bryster, ytre kjønnsorganer, bekken og rektal.
|
Inntil 18 måneder
|
|
Temperaturen til moren
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12
|
Utgangspunkt og uke 12
|
|
|
Morens hjertefrekvens
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12
|
Utgangspunkt og uke 12
|
|
|
Respirasjonsfrekvensen til moren
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12
|
Utgangspunkt og uke 12
|
|
|
Blodtrykket til moren
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12
|
Systolisk blodtrykk (SBP) og diastolisk blodtrykk (DBP) ble målt på angitte tidspunkter.
|
Utgangspunkt og uke 12
|
|
Vekten til moren
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12
|
Utgangspunkt og uke 12
|
|
|
Høyden til moren
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Antall spedbarn med unormale uGAG-nivåer
Tidsramme: Opptil 72 uker
|
Opptil 72 uker
|
|
|
Mengde uGAG i urinen til spedbarn
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48, uke 60 og uke 72
|
Urinprøver ble samlet med spesifiserte intervaller for å måle uGAG i urinen til spedbarn.
Referanseområde for uGAG mellom 30 - 300 ble ansett som normalt.
|
Baseline, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48, uke 60 og uke 72
|
|
Antall deltakere med medisinsk historie til spedbarnet: Eksisterende tilstander
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Antall spedbarn med unormale fysiske funn
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
Fysisk undersøkelse inkluderte følgende fysiske observasjoner: generelt utseende, hud, lymfeknuter, hjerte, lunger, mage, ekstremiteter/ledd, nevrologisk, mental status, bryster, ytre kjønnsorganer, bekken, rektal og Heent.
|
Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
|
Spedbarnets hjertefrekvens
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
Hjertefrekvensen ble målt på angitte tidspunkter.
|
Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
|
Respirasjonsfrekvens hos spedbarnet
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
Respirasjonsfrekvensen ble målt på angitte tidspunkter.
|
Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
|
Blodtrykket til spedbarnet
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
Systolisk blodtrykk (SBP) og diastolisk blodtrykk (DBP) ble målt på angitte tidspunkter.
|
Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
|
Vekten til spedbarnet
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
|
|
Høyde på spedbarnet
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
|
|
Temperaturen til spedbarnet
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
|
|
Hodeomkrets av spedbarnet
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
Grunnlinje, uke 12, uke 24, uke 36, uke 48 og uke 72
|
|
|
Antall deltakere med normal totalvurdering målt ved bruk av Denver II-score for utviklingsscreening
Tidsramme: Uke 12, Uke 24, Uke 36, Uke 48 og Uke 72
|
Spedbarns utvikling ble vurdert med Denver II Developmental Screening Test.
Den besto av 5 områder/delpoeng, dvs. testatferd, personlig-sosial, finmotorikk, språk og grovmotorikk.
Antall deltakere med normal totalvurdering målt ved hjelp av Denver II Developmental Screening Scores er rapportert ved besøk.
|
Uke 12, Uke 24, Uke 36, Uke 48 og Uke 72
|
|
Antall spedbarn med IgM- og IgG-antistoffer mot laronidase tilstede på ethvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 72
|
Baseline, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 72
|
|
|
Tid til utvikling av IgM- og IgG-antistoffer mot laronidase
Tidsramme: til uke 72
|
til uke 72
|
|
|
Mengde IgG- og IgM-antistofftitere mot Laronidase
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 72
|
Baseline, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 72
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. oktober 2010
Primær fullføring (Faktiske)
21. desember 2022
Studiet fullført (Faktiske)
21. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. januar 2007
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. januar 2007
Først lagt ut (Antatt)
5. januar 2007
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- OBS12874
- 2007-007003-33 (EudraCT-nummer)
- ALID01803 (Annen identifikator: company study code)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil anonymiseres og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Mukopolysakkaridose I
-
IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonAktiv, ikke rekrutterende