Badanie wpływu leczenia Aldurazyme® (laronidaza) na laktację pacjentek z mukopolisacharydozą I (MPS I) i ich niemowląt karmionych piersią
16 lutego 2024 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company
Wieloośrodkowe, międzynarodowe, otwarte badanie wpływu leczenia aldurazymem (laronidazą) na laktację u kobiet z mukopolisacharydozą I (MPS I) i ich niemowląt karmionych piersią
Celem tego badania jest określenie, czy laronidaza jest obecna w mleku kobiet po porodzie otrzymujących Aldurazyme® (laronidaza) oraz wpływ Aldurazyme (laronidaza) na wzrost, rozwój i odpowiedź immunologiczną ich niemowląt karmionych piersią.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Rekrutacja nie ogranicza się do wymienionej placówki; obiekty jeszcze nieaktywne mogą zostać dodane po identyfikacji pacjenta.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
2
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Rome, Włochy
- Dipartimento di Scienze Pediatriche Medico - Chirurgiche e Neuro Scienze dello Suiluppo
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia (matki):
- Pacjent musi mieć udokumentowany niedobór laronidazy za pomocą testu aktywności enzymu laronidazy na fibroblastach, osoczu, surowicy, leukocytach lub wyschniętej plamce krwi.
- Być w ciąży, planować karmienie piersią po porodzie i przyjmować terapię Aldurazymem (laronidazą) podczas karmienia piersią.
- Dostarczyć podpisaną, pisemną świadomą zgodę przed wszelkimi procedurami związanymi z protokołem. W przypadku matek poniżej 18 roku życia wymagana jest zgoda opiekuna prawnego. Jeśli matka ma mniej niż 18 lat i jest w stanie zrozumieć treść zgody, wymagana jest pisemna świadoma zgoda zarówno matki, jak i upoważnionego opiekuna (opiekunów).
- Dostarczyć podpisaną, pisemną świadomą zgodę na udział ich niemowląt jako pacjentów w badaniu. Jeśli matka ma mniej niż 18 lat, zgodę na opiekę nad matką i dzieckiem uzyska od opiekuna prawnego.
Kryteria wykluczenia (matki i niemowlęta):
- Mieć stan chorobowy, poważną współistniejącą chorobę lub inne okoliczności łagodzące, które mogą zakłócać zgodność badania, w tym wszystkie zalecane oceny i działania następcze.
- Otrzymali badany lek w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Laronidaza
Matki leczone laronidazą, które zamierzały karmić piersią swoje dzieci podczas przyjmowania laronidazy, oraz ich dzieci, które karmiły piersią podczas przyjmowania laronidazy.
|
dawka 0,58 mg/kg masy ciała dożylnie (IV) co tydzień
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba kobiet w okresie laktacji z przeciwciałami IgG w surowicy przeciwko laronidazie
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
|
Do 18 miesięcy
|
|
|
Ilość mian przeciwciał IgG przeciwko laronidazie u kobiet karmiących piersią
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
|
|
Liczba kobiet karmiących piersią
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
|
Do 18 miesięcy
|
|
|
Liczba kobiet, którym udało się karmić piersią
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
|
Do 18 miesięcy
|
|
|
Liczba kobiet, których mleko matki zawiera laronidazę
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
|
Do 18 miesięcy
|
|
|
Ilość laronidazy w mleku matek karmiących piersią chorych na mukopolisacharydozę I (MPS I)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
|
Do 18 miesięcy
|
|
|
Liczba kobiet z nieprawidłowym poziomem glikozaminoglikanów w moczu (uGAG).
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
|
Do 18 miesięcy
|
|
|
Ilość uGAG w moczu kobiet
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
Próbki moczu pobierano w określonych odstępach czasu w celu pomiaru uGAG w moczu kobiet.
Za prawidłowy uznano zakres referencyjny uGAG w zakresie 2,64 – 37,65.
mg/g kreatyniny = miligram na gram kreatyniny.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
|
Liczba uczestników z historią medyczną matki: istniejące wcześniej schorzenia
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Wyniki badania fizykalnego matki
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
|
Badanie przedmiotowe wykonywano w określonych odstępach czasu.
Badanie przedmiotowe obejmowało następujące obserwacje fizykalne: wygląd ogólny, skórę, głowę, uszy, oczy, nos i gardło, węzły chłonne, brzuch, kończyny/stawy, stan neurologiczny, stan psychiczny oraz, jeśli to konieczne, piersi, zewnętrzne narządy płciowe, miednicy i odbytnicy.
|
Do 18 miesięcy
|
|
Temperatura Matki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
|
|
Tętno matki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
|
|
Częstość oddechów matki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
|
|
Ciśnienie krwi matki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
W określonych punktach czasowych mierzono skurczowe ciśnienie krwi (SBP) i rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP).
|
Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
|
Waga Matki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
Wartość wyjściowa i tydzień 12
|
|
|
Wzrost Matki
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Liczba niemowląt z nieprawidłowym poziomem uGAG
Ramy czasowe: Do 72 tygodni
|
Do 72 tygodni
|
|
|
Ilość uGAG w moczu niemowląt
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48, tydzień 60 i tydzień 72
|
Próbki moczu pobierano w określonych odstępach czasu w celu pomiaru uGAG w moczu niemowlęcia.
Za prawidłowy uznano zakres referencyjny uGAG w zakresie 30 – 300.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48, tydzień 60 i tydzień 72
|
|
Liczba uczestników z historią medyczną niemowlęcia: istniejące wcześniej schorzenia
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Liczba niemowląt z nieprawidłowymi wynikami fizycznymi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
Badanie fizykalne obejmowało następujące obserwacje fizyczne: wygląd ogólny, skórę, węzły chłonne, serce, płuca, brzuch, kończyny/stawy, stan neurologiczny, stan psychiczny, piersi, zewnętrzne narządy płciowe, miednicę, odbyt i Heent.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
|
Tętno niemowlęcia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
Tętno mierzono w określonych punktach czasowych.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
|
Częstość oddechów niemowlęcia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
Częstość oddechów mierzono w określonych punktach czasowych.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
|
Ciśnienie krwi u niemowlęcia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
W określonych punktach czasowych mierzono skurczowe ciśnienie krwi (SBP) i rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP).
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
|
Waga Niemowlaka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
|
|
Wzrost Niemowlaka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
|
|
Temperatura Niemowlaka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
|
|
Obwód głowy niemowlęcia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
|
|
Liczba uczestników z prawidłową oceną ogólną mierzoną za pomocą wyników badań przesiewowych rozwoju Denver II
Ramy czasowe: Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36, Tydzień 48 i Tydzień 72
|
Rozwój niemowlęcia oceniano za pomocą przesiewowego testu rozwojowego Denver II.
Składał się z 5 obszarów/punktów cząstkowych, tj. zachowania testowego, motoryki osobistej i społecznej, motoryki małej, języka i motoryki dużej.
Podczas wizyty zgłoszono liczbę uczestników z prawidłową ogólną oceną mierzoną za pomocą wyników badań przesiewowych rozwoju Denver II.
|
Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36, Tydzień 48 i Tydzień 72
|
|
Liczba niemowląt z przeciwciałami IgM i IgG przeciwko laronidazie obecnym w dowolnym momencie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 72
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 72
|
|
|
Czas na rozwój przeciwciał IgM i IgG przeciwko laronidazie
Ramy czasowe: do 72. tygodnia
|
do 72. tygodnia
|
|
|
Ilość mian przeciwciał IgG i IgM przeciwko laronidazie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 72
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 72
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 października 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
21 grudnia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 grudnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 stycznia 2007
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 stycznia 2007
Pierwszy wysłany (Szacowany)
5 stycznia 2007
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 lutego 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- OBS12874
- 2007-007003-33 (Numer EudraCT)
- ALID01803 (Inny identyfikator: company study code)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, pustego formularza raportu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.
Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu składania wniosku o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .