Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effekten af ​​Aldurazyme® (Laronidase) behandling på amning hos kvindelige patienter med mucopolysaccharidosis I (MPS I) og deres ammede spædbørn

16. februar 2024 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En multicenter, multinational, åben-label undersøgelse af virkningerne af Aldurazyme (Laronidase) behandling på amning hos kvinder med mucopolysaccharidosis I (MPS I) og deres ammede spædbørn

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om laronidase er til stede i modermælken hos kvinder efter fødslen, der får Aldurazyme® (laronidase), og virkningerne af Aldurazyme (laronidase) på væksten, udviklingen og immunologiske reaktioner hos deres ammede spædbørn.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Rekruttering er ikke begrænset til den angivne facilitet; faciliteter, der endnu ikke er aktive, kan tilføjes ved identifikation af en patient.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Italien
      • Rome, Italien
        • Dipartimento di Scienze Pediatriche Medico - Chirurgiche e Neuro Scienze dello Suiluppo

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier (mødre):

  • Patienten skal have en dokumenteret laronidasemangel med en fibroblast-, plasma-, serum-, leukocyt- eller tørret blodplet-laronidase-enzymaktivitetsanalyse.
  • Være gravid, planlægge at amme efter fødslen, og få Aldurazyme (laronidase) behandling, mens du ammer.
  • Giv underskrevet, skriftligt informeret samtykke forud for protokolrelaterede procedurer. Samtykke fra en eller flere lovligt autoriseret værge er påkrævet for mødre under 18 år. Hvis en mor er under 18 år og kan forstå samtykket, kræves der skriftligt informeret samtykke fra både moderen og den/de autoriserede værge.
  • Give underskrevet, skriftligt informeret samtykke til, at deres spædbørn kan deltage som undersøgelsespatienter. Hvis en mor er yngre end 18 år, indhentes samtykke til mor og spædbarn fra den juridiske værge.

Eksklusionskriterier (mødre og spædbørn):

  • Har en medicinsk tilstand, alvorlig sammenfaldende sygdom eller anden formildende omstændighed, der kan forstyrre undersøgelsens overholdelse, herunder alle foreskrevne evalueringer og opfølgningsaktiviteter.
  • Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før tilmelding til studiet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Laronidase
Mødre behandlet med laronidase, som havde til hensigt at amme deres spædbørn, mens de fik laronidase, og deres spædbørn, der blev ammet, mens mødrene fik laronidase.
Biologisk: Laronidase
dosis på 0,58 mg/kg legemsvægt intravenøst ​​(IV) hver uge
Andre navne:
  • Aldurazyme
  • Rekombinant human alfa L iduronidase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal ammende kvinder med serum IgG-antistoffer mod laronidase
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Mængde af IgG-antistoftitre mod laronidase hos ammende kvinder
Tidsramme: Baseline og uge 12
Baseline og uge 12
Antal kvinder, der ammede
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Antal kvinder, der havde succes med at amme
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Antal kvinder, hvis modermælk indeholder laronidase
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Mængden af ​​laronidase i modermælken fra ammende mødre med mucopolysaccharidosis I (MPS I) sygdom
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Antal kvinder med unormale uringlycosaminoglycaner (uGAG) niveauer
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Mængden af ​​uGAG i urinen hos kvinder
Tidsramme: Baseline og uge 12
Urinprøver blev indsamlet med specificerede intervaller for at måle uGAG i urinen hos kvinder. Referenceområde for uGAG mellem 2,64 - 37,65 blev betragtet som normalt. mg/g kreatinin = milligram pr. gram kreatinin.
Baseline og uge 12
Antal deltagere med moderens sygehistorie: allerede eksisterende tilstande
Tidsramme: Baseline
Baseline
Fysiske undersøgelsesfund af moderen
Tidsramme: Op til 18 måneder
Fysisk undersøgelse blev udført med bestemte intervaller. Fysisk undersøgelse omfattede følgende fysiske observationer: generelt udseende, hud, hoved, ører, øjne, næse og svælg, lymfeknuder, mave, ekstremiteter/led, neurologisk, mental status og følgende, hvis det er relevant, bryster, ydre kønsorganer, bækken og endetarm.
Op til 18 måneder
Moderens temperatur
Tidsramme: Baseline og uge 12
Baseline og uge 12
Moderens hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline og uge 12
Baseline og uge 12
Moderens respirationsfrekvens
Tidsramme: Baseline og uge 12
Baseline og uge 12
Moderens Blodtryk
Tidsramme: Baseline og uge 12
Systolisk blodtryk (SBP) og diastolisk blodtryk (DBP) blev målt på bestemte tidspunkter.
Baseline og uge 12
Moderens vægt
Tidsramme: Baseline og uge 12
Baseline og uge 12
Moderens Højde
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal spædbørn med unormale uGAG-niveauer
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Mængden af ​​uGAG i urinen hos spædbørn
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48, uge ​​60 og uge 72
Urinprøver blev indsamlet med specificerede intervaller for at måle uGAG i spædbarnets urin. Referenceområde for uGAG mellem 30 - 300 blev betragtet som normalt.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48, uge ​​60 og uge 72
Antal deltagere med spædbarnets sygehistorie: allerede eksisterende tilstande
Tidsramme: Baseline
Baseline
Antal spædbørn med unormale fysiske fund
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Fysisk undersøgelse omfattede følgende fysiske observationer: generelt udseende, hud, lymfeknuder, hjerte, lunger, mave, ekstremiteter/led, neurologisk, mental status, bryster, ydre kønsorganer, bækken, rektal og Heent.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Spædbarnets hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Hjertefrekvensen blev målt på bestemte tidspunkter.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Spædbarnets respirationsfrekvens
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Respirationsfrekvensen blev målt på bestemte tidspunkter.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Spædbarnets blodtryk
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Systolisk blodtryk (SBP) og diastolisk blodtryk (DBP) blev målt på bestemte tidspunkter.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Spædbarnets vægt
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Spædbarnets højde
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Spædbarnets temperatur
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Spædbarnets hovedomkreds
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Antal deltagere med normal samlet vurdering målt ved hjælp af Denver II-udviklingsscreeningsresultater
Tidsramme: Uge 12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Spædbørns udvikling blev vurderet med Denver II Developmental Screening Test. Den bestod af 5 områder/subscore dvs. testadfærd, personlig-social, finmotorik, sprog og grovmotorik. Antallet af deltagere med normal samlet vurdering målt ved hjælp af Denver II Developmental Screening Scores er blevet rapporteret ved besøg.
Uge 12, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​48 og uge 72
Antal spædbørn med IgM- og IgG-antistoffer mod laronidase til stede på ethvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 72
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 72
Tid til udvikling af IgM- og IgG-antistoffer mod laronidase
Tidsramme: op til uge 72
op til uge 72
Mængde af IgG- og IgM-antistoftitre til Laronidase
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 72
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 72

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Samarbejdspartnere

BioMarin/Genzyme LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

21. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. januar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. januar 2007

Først opslået (Anslået)

5. januar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OBS12874
  • 2007-007003-33 (EudraCT nummer)
  • ALID01803 (Anden identifikator: company study code)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis I

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner