ミトコンドリア病におけるコエンザイム Q10 の第 III 相試験

多くの患者で、ミトコンドリア病は進行性の神経と筋肉の損傷を引き起こし、思考、会話、記憶、歩行、またはバランスの問題に関連している可能性があります. 時には、乳酸と呼ばれる物質が血液や脊髄液に異常に蓄積することもあります. この問題により、血液と脊髄液が酸性になりすぎて、生命を脅かす可能性があります. ミトコンドリア病に対する特異的または有効な治療法は知られていません。 時には、特定の食事療法で状態を改善できる場合もありますが、神経や筋肉の損傷を防いだり、生命を脅かす血液の酸性化の可能性を減らしたりすることはめったにありません.

CoQ10 は、ミトコンドリア病の治療について食品医薬品局 (FDA) によって承認されていません。 これは、血液の酸性度を下げ、神経や筋肉の損傷を予防または軽減するという点で、あなたが持っているような特定のミトコンドリア病を持つ人々を助ける可能性があると私たちが信じている治験薬です. 私たちの信念は、さまざまな種類のミトコンドリア病の子供たちで実施された以前の研究に基づいています. したがって、CoQ10を毎日摂取することの安全性と利点を判断するために、12か月の研究が計画されました. これは、CoQ10を6か月間服用した場合とプラセボを6か月間服用した場合の被験者の反応を比較することによって行われます. プラセボは、検査対象の薬物 (この場合は CoQ10) と見た目、匂い、味が似ていますが、効果はありません。 このようなプラセボ研究は、あらゆる疾患の治験薬を評価する際に非常に一般的であり、通常、薬が承認される前に FDA によって要求されます。

CoQ10またはプラセボは、1日1回夕方に経口または栄養チューブで液体として与えられます. CoQ10の用量は10mg/kgで、1日の最大用量は400mgです。 被験者も医療提供者も、被験者がいつCoQ10を受け取ったのか、いつプラセボを受け取ったのかを正確に知ることはできません. ただし、被験者は CoQ10 を少なくとも 6 か月間受け取ります。 訪問ごとに、被験者には7か月分のCoQ10、栄養カクテル、およびマルチビタミンが自宅に持ち帰られ、次回の訪問時に未使用の薬を持ち帰るように求められます. 各訪問時に、提供される薬を服用した時間と日付を記録するために、被験者には投薬日誌が与えられます。 この日誌は、被験者の予定された訪問時に研究コーディネーターに返却する必要があります。 被験者が研究に参加している12か月間、被験者は、研究によって提供されたものと研究担当医師が医学的に必要であると判断したものを除いて、すべての薬とその他のサプリメントの摂取を中止することが期待されます. 緊急の場合を除き、被験者は新しい薬やサプリメントを服用する前に治験担当医師に連絡する必要があります。 緊急の場合、被験者は治験担当医師に緊急事態と治療についてできるだけ早く通知する必要があります。

被験者は、シャンズ病院の一般臨床研究センター（GCRC）病棟に3〜6か月ごとに2〜4日間入院します。 親または法定後見人が対象者と一緒にいることが期待されます。 その入院中、身体的および知的発達は標準的なテストによって測定されます。 GCRCの栄養士は、訪問のたびに現在の食事について質問し、回答を記録します. 一般的な病歴と身体検査（総運動機能および/または筋力検査を含む）は、各訪問中に行われ、6分間の歩行検査も行われます。 この研究に登録している間、特別な「栄養カクテル」とCentrumのようなマルチビタミンサプリメントが被験者に毎日提供されます. 栄養カクテルにはビタミン C が含まれており、1 日最大 10 mg/kg (最大 400 mg/日)、リボフラビン、最大 2.5 mg/kg/日 (最大 100 mg/日)、チアミンは最大 2.5 mg/kg/日 (100 mg/日)、カルニチンは最大 10 mg/kg/日 (最大 400 mg/日)。 栄養カクテルはカプセルの形をしており、被験者が摂取するカプセルの数は体重に基づいています (体重 4 kg ごとに、被験者は毎日 1 カプセルを摂取します)。 各カプセルには、ビタミン C 40 mg、リボフラビン 10 mg、チアミン 10 mg、カルニチン 40 mg が含まれています。 この研究で誰にでも毎日与えられるカプセルの最大量は、1日10カプセルです. 親または法定後見人は、行動および発達、生活の質 (5)、および睡眠に関する 8 つのアンケートのそれぞれに記入するよう求められます。 行動および発達、生活の質 (QOL) に関する 4 つのアンケート、および睡眠に関するアンケートは、0、6、および 12 か月の来院時に完了する必要があります。 QOL アンケートの 1 つ (46 の質問) を毎月記入し、完了後に学習センターに返送する必要があります (返信用の切手を貼った封筒は研究によって提供され、コーディネーターから渡されます)。 毎月の QOL アンケートを完了するのに最大 20 分、残りのアンケートを完了するのに 0、6、12 か月の訪問で最大 3 時間かかると予想されます。

約15～20ml。入院ごとに 1 杯の血液（小さじ 3 ～ 4 杯）が採取されます。 尿サンプルも、各病院の訪問中に収集されます。 妊娠可能年齢の女性では、尿も採取され、HCG (妊娠を決定するホルモン) の存在について検査されます。 採血および尿採取の24時間以内に、試験結果が治験担当医師によって評価されます。