急性遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の治療のための非盲検C1エステラーゼ阻害剤（C1INH-nf） (CHANGE 2)
2021年5月19日 更新者：Shire
LEVP2006-1 CHANGE 2 試験 (有効性を評価する遺伝性血管性浮腫ナノ濾過発生における C1-阻害剤): 急性 HAE 発作の治療における C1INH-nf (ヒト) の非盲検安全性/有効性反復暴露試験
研究の目的は、急性 HAE 発作の治療における C1INH-nf の反復使用の安全性と有効性を評価することでした。
調査の概要
詳細な説明
合計113人の被験者が研究に登録されました。
101 人の被験者が 1 回以上の HAE 発作の治療のために C1INH-nf を投与され、有効性が分析されました。
この研究デザインでは、緊急または非美容外科または歯科処置の前に C1INH-nf による短期予防も可能であり、追加の 12 人の被験者はこの目的のためにのみ C1INH-nf を投与されました。
113人の被験者全員がC1INH-nfに曝露され、安全性が分析されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
113
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
- Allergy and Immunology Associates
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Arkansas
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Bentonville、Arkansas、アメリカ、72712
- Allergy and Asthma Clinic of Northwest Arkansas
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA-David Geffen School of Medicine
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San Diego、California、アメリカ、92093-0732
- University of California, San Diego
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Walnut Creek、California、アメリカ、94598
- Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
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Florida
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Fort Lauderdale、Florida、アメリカ、33334
- Allergy and Asthma Center
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Orlando Regional Healthcare
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Family Allergy and Asthma Center
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Indiana
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Evansville、Indiana、アメリカ、47713
- Welborn Clinic Allergy and Immunology
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Maryland
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Wheaton、Maryland、アメリカ、20902
- Institute for Asthma and Allergy
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- University of Massachusetts Medical School
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Michigan
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Traverse City、Michigan、アメリカ、49684
- Grand Traverse Allergy
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Minnesota
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Bemidji、Minnesota、アメリカ、56601
- MeritCare Clinical Research
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89102
- Nevada Access to Research and Education Society
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New Jersey
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Newark、New Jersey、アメリカ、07103
- UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10461
- Montefiore Medical Center
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Mineola、New York、アメリカ、11501
- Winthrop University Hospital
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai School of Medicine
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North Dakota
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Fargo、North Dakota、アメリカ、58122
- MeritCare Clinical Research
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Ohio
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Centerville、Ohio、アメリカ、45458
- Allergy & Asthma Centre of Dayton
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74133
- Allergy Clinic of Tulsa
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Oregon
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Lake Oswego、Oregon、アメリカ、97035
- Allergy Asthma and Dermatology Research Center
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State University
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29615
- Allergy Partners of the Upstate
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- AARA Research Center
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Galveston、Texas、アメリカ、77555-1083
- University of Texas Medical Branch
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Allergy and Asthma Research Center
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Washington
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Spokane、Washington、アメリカ、99204
- Marycliff Allergy Specialists
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West Virginia
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Parkersburg、West Virginia、アメリカ、26101
- Cornerstone Healthcare
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
この研究は、以下のすべての被験者に開かれました。
- LEVP2005-1/A (NCT00289211) への参加を完了し、LEVP2005-1/B (NCT01005888) には参加していませんでしたが、3 日間の電話フォローアップの後にいつでも
- パートBの最終予防療法終了後、いつでもLEVP2005-1/Bへの参加を完了
- パートAが終了した後、LEVP2005-1/Aに登録されたが無作為化されなかった
次のいずれかの理由により、LEVP2005-1 から除外されました。
- 妊娠または授乳
- 6歳未満
- 麻薬中毒
- 抗C1INH自己抗体の存在
LEVP2005-1 への登録が終了した後、次の状況で LEVP2005-1 に登録されなかった:
- -HAEと診断された：低C4レベルに加えて、低C1INH抗原レベルまたは低C1INH機能レベルの証拠、または
- HAEの原因となる既知のC1INH変異がある、または
- -主治医によって決定されたHAEの強い家族歴に基づいてHAEと診断された
除外基準:
- C1INHまたは他の血液製剤に対するアレルギー反応の病歴
- -過去30日以内に他の治験薬研究に参加した
- -C1INH-nf以外の過去60日間に血液または血液製剤を受け取った
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：非盲検C1INH-nf
1,000 単位 (U) の C1INH-nf を静脈内投与。
最初の投与から 60 分後に治療に対する反応がなかった場合は、2 回目の 1,000 U 投与を行うことができます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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C1INH-nfで治療された遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の数
時間枠：研究期間（2.5年）
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研究期間（2.5年）
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特徴的な症状が大幅に緩和された HAE 発作の割合
時間枠：初回治療後4時間以内
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被験者は、最初の投与後 4 時間まで、または特徴的な症状が大幅に緩和されるまで、15 分ごとに症状を評価することになっていました。
控えめな分析では、特徴的な症状の改善が 3 回連続して評価された場合に実質的な軽減が定義されました。 3 回連続して文書化された改善報告がなかった攻撃は、治療の失敗と見なされました。
保守的でない分析では、特徴的な症状の臨床的改善が見られたが、症状の評価が中止されたためにデータが不完全であった場合にも、発作は反応したと見なされました。
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初回治療後4時間以内
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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特徴的な症状の実質的な緩和が始まるまでの時間
時間枠：初回治療後4時間以内
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被験者は、最初の投与後 4 時間まで、または特徴的な症状が大幅に緩和されるまで、15 分ごとに症状を評価することになっていました。
実質的な軽減は、特徴的な症状の改善が 3 回連続して評価された場合と定義されました。
実質的な軽減の開始は、3 回連続した評価の最初のものと見なされました。
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初回治療後4時間以内
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複数の治療を受けた被験者の決定的な症状の実質的な軽減の開始までの時間
時間枠：初回治療後4時間以内
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発作番号 1 については、打ち切られた観察の数により、イベントまでの時間の中央値の 95% 信頼区間 (CI) の上限の推定が妨げられました (最初の治療後 4 時間以内に特徴的な症状の実質的な緩和の開始を経験しなかった被験者が含まれていました)。分析では打ち切り観測値として)。
4.0 時間のエントリは、データが推定できなかったことを示します (NE)。非数値データは 95% CI フィールドでサポートされていないため、実際の結果 (つまり、NE または >4.0) を入力することはできませんでした。
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初回治療後4時間以内
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抗原性 C1 インヒビター (C1INH) 血清レベル
時間枠：注入前～注入後1時間
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注入前から治験薬の初回投与後1時間までの抗原性C1INH血清レベルの変化。
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注入前～注入後1時間
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機能的 C1INH 血清レベル
時間枠：注入前～注入後1時間
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注入前から治験薬の初回投与後1時間までの機能的C1INH血清レベルの変化率。
機能的Ｃ１ＩＮＨ血清レベルは、検出可能な総Ｃ１ＩＮＨのパーセントとして表される（すなわち、機能的Ｃ１ＩＮＨ／検出可能な総Ｃ１ＩＮＨ）。
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注入前～注入後1時間
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補体 C4 血清レベル
時間枠：注入前～注入後1時間
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注入前から治験薬の初回投与後1時間までの補体C4血清レベルの変化。
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注入前～注入後1時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Baker JW, Craig TJ, Riedl MA, Banerji A, Fitts D, Kalfus IN, Uknis ME. Nanofiltered C1 esterase inhibitor (human) for hereditary angioedema attacks in pregnant women. Allergy Asthma Proc. 2013 Mar-Apr;34(2):162-9. doi: 10.2500/aap.2013.34.3645.
- Lumry W, Manning ME, Hurewitz DS, Davis-Lorton M, Fitts D, Kalfus IN, Uknis ME. Nanofiltered C1-esterase inhibitor for the acute management and prevention of hereditary angioedema attacks due to C1-inhibitor deficiency in children. J Pediatr. 2013 May;162(5):1017-22.e1-2. doi: 10.1016/j.jpeds.2012.11.030. Epub 2013 Jan 11.
- Grant JA, White MV, Li HH, Fitts D, Kalfus IN, Uknis ME, Lumry WR. Preprocedural administration of nanofiltered C1 esterase inhibitor to prevent hereditary angioedema attacks. Allergy Asthma Proc. 2012 Jul-Aug;33(4):348-53. doi: 10.2500/aap.2012.33.3585.
- Riedl MA, Hurewitz DS, Levy R, Busse PJ, Fitts D, Kalfus I. Nanofiltered C1 esterase inhibitor (human) for the treatment of acute attacks of hereditary angioedema: an open-label trial. Ann Allergy Asthma Immunol. 2012 Jan;108(1):49-53. doi: 10.1016/j.anai.2011.10.017. Epub 2011 Nov 21.
- Zuraw BL, Busse PJ, White M, Jacobs J, Lumry W, Baker J, Craig T, Grant JA, Hurewitz D, Bielory L, Cartwright WE, Koleilat M, Ryan W, Schaefer O, Manning M, Patel P, Bernstein JA, Friedman RA, Wilkinson R, Tanner D, Kohler G, Gunther G, Levy R, McClellan J, Redhead J, Guss D, Heyman E, Blumenstein BA, Kalfus I, Frank MM. Nanofiltered C1 inhibitor concentrate for treatment of hereditary angioedema. N Engl J Med. 2010 Aug 5;363(6):513-22. doi: 10.1056/NEJMoa0805538.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2006年9月21日
一次修了 (実際)
2009年3月31日
研究の完了 (実際)
2009年3月31日
試験登録日
最初に提出
2007年2月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年2月21日
最初の投稿 (見積もり)
2007年2月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月19日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。