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Inibitore dell'esterasi C1 in aperto (C1INH-nf) per il trattamento degli attacchi di angioedema ereditario acuto (HAE) (CHANGE 2)

19 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Studio LEVP2006-1 CHANGE 2 (inibitore C1 nella generazione di nanofiltrazione di angioedema ereditario che valuta l'efficacia): studio in aperto sulla sicurezza/efficacia sull'esposizione ripetuta di C1INH-nf (umano) nel trattamento degli attacchi acuti di HAE

L'obiettivo dello studio era valutare la sicurezza e l'efficacia dell'uso ripetuto di C1INH-nf per il trattamento degli attacchi acuti di HAE.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Un totale di 113 soggetti sono stati arruolati nello studio. Centuno (101) soggetti hanno ricevuto C1INH-nf per il trattamento di 1 o più attacchi di HAE e sono stati analizzati per l'efficacia. Il disegno dello studio ha consentito anche la profilassi a breve termine con C1INH-nf prima di procedure chirurgiche o odontoiatriche di emergenza o non estetiche, e altri 12 soggetti hanno ricevuto C1INH-nf solo per questo scopo. Tutti i 113 soggetti sono stati esposti a C1INH-nf e analizzati per sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

113

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Stati Uniti, 72712
        • Allergy and Asthma Clinic of Northwest Arkansas
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stati Uniti, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stati Uniti, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City, Michigan, Stati Uniti, 49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Minnesota
      • Bemidji, Minnesota, Stati Uniti, 56601
        • MeritCare Clinical Research
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Stati Uniti, 45458
        • Allergy & Asthma Centre of Dayton
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stati Uniti, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Stati Uniti, 26101
        • Cornerstone Healthcare

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Questo studio era aperto a tutti i soggetti che:

  • Partecipazione completata a LEVP2005-1/A (NCT00289211) e non partecipavano a LEVP2005-1/B (NCT01005888), in qualsiasi momento dopo il follow-up telefonico di 3 giorni
  • Partecipazione completata a LEVP2005-1/B in qualsiasi momento dopo la terapia profilattica finale nella Parte B
  • Sono stati arruolati ma non randomizzati in LEVP2005-1/A dopo la chiusura della Parte A

  • Sono stati esclusi da LEVP2005-1 per uno dei seguenti motivi:

    • Gravidanza o allattamento
    • Età inferiore a 6 anni
    • Dipendenza da stupefacenti
    • Presenza di autoanticorpi anti-C1INH

  • Non sono stati iscritti a LEVP2005-1 dopo la chiusura dell'iscrizione a LEVP2005-1, nelle seguenti circostanze:

    • Aveva una diagnosi di HAE: evidenza di un basso livello di C4 più un basso livello antigenico di C1INH o un basso livello funzionale di C1INH, o
    • Aveva una mutazione C1INH nota che causa l'HAE, o
    • Aveva una diagnosi di HAE basata su una forte storia familiare di HAE come determinato dal ricercatore principale

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di reazione allergica al C1INH o ad altri prodotti sanguigni
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci negli ultimi 30 giorni
  • Negli ultimi 60 giorni ha ricevuto sangue o un emoderivato diverso da C1INH-nf

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: C1INH-nf in aperto
1.000 Unità (U) di C1INH-nf somministrate per via endovenosa. Se non ci fosse risposta al trattamento 60 minuti dopo la prima dose, potrebbe essere somministrata una seconda dose da 1.000 U.
Biologico: Inibitore dell'esterasi C1 [umano] (C1INH-nf)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di attacchi di angioedema ereditario (HAE) trattati con C1INH-nf
Lasso di tempo: Durata dello studio (2,5 anni)
Durata dello studio (2,5 anni)
Percentuale di attacchi di HAE con sollievo sostanziale del sintomo definitivo
Lasso di tempo: Entro 4 ore dal trattamento iniziale
I soggetti dovevano valutare i propri sintomi ogni 15 minuti fino a 4 ore dopo la dose iniziale o fino al raggiungimento di un sostanziale sollievo dal sintomo definito. L'analisi conservativa ha definito un sollievo sostanziale come 3 valutazioni consecutive di miglioramento del sintomo di definizione; qualsiasi attacco che non presentasse 3 segnalazioni consecutive documentate di miglioramento è stato considerato un fallimento del trattamento. Nell'analisi meno conservativa, si riteneva che gli attacchi rispondessero anche se si verificava un miglioramento clinico del sintomo definitore, ma i dati erano incompleti a causa della cessazione delle valutazioni dei sintomi.
Entro 4 ore dal trattamento iniziale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo all'inizio del sollievo sostanziale del sintomo definitivo
Lasso di tempo: Entro 4 ore dal trattamento iniziale
I soggetti dovevano valutare i propri sintomi ogni 15 minuti fino a 4 ore dopo la dose iniziale o fino al raggiungimento di un sostanziale sollievo dal sintomo definito. Sostanziale sollievo è stato definito come 3 valutazioni consecutive di miglioramento del sintomo di definizione. L'inizio del sollievo sostanziale è stato considerato la prima delle 3 valutazioni consecutive.
Entro 4 ore dal trattamento iniziale
Tempo all'inizio del sollievo sostanziale del sintomo definitivo per i soggetti che hanno ricevuto trattamenti multipli
Lasso di tempo: Entro 4 ore dal trattamento iniziale
Per l'attacco numero 1, il numero di osservazioni censurate ha precluso la stima del limite superiore dell'intervallo di confidenza (IC) al 95% per il tempo mediano all'evento (sono stati inclusi i soggetti che non hanno sperimentato l'inizio di un sollievo sostanziale del sintomo definito entro 4 ore dopo il trattamento iniziale nell'analisi come osservazioni censurate). L'inserimento di 4,0 ore indica che i dati non erano stimabili (NE); poiché i dati non numerici non sono supportati dal campo IC 95%, l'inserimento del risultato effettivo (ovvero NE o >4,0) non è stato possibile.
Entro 4 ore dal trattamento iniziale
Livelli sierici dell'inibitore antigenico C1 (C1INH).
Lasso di tempo: Dalla pre-infusione a 1 ora dopo l'infusione
Variazione dei livelli sierici di C1INH antigenico dalla pre-infusione a 1 ora dopo la dose iniziale del farmaco oggetto dello studio.
Dalla pre-infusione a 1 ora dopo l'infusione
Livelli sierici funzionali di C1INH
Lasso di tempo: Dalla pre-infusione a 1 ora dopo l'infusione
Variazione percentuale dei livelli sierici funzionali di C1INH dalla pre-infusione a 1 ora dopo la dose iniziale del farmaco oggetto dello studio. I livelli sierici di C1INH funzionale sono espressi come percentuale del C1INH totale rilevabile (ossia, C1INH funzionale/C1INH totale rilevabile).
Dalla pre-infusione a 1 ora dopo l'infusione
Complemento C4 Livelli sierici
Lasso di tempo: Dalla pre-infusione a 1 ora dopo l'infusione
Variazione dei livelli sierici del complemento C4 dalla pre-infusione a 1 ora dopo la dose iniziale del farmaco oggetto dello studio.
Dalla pre-infusione a 1 ora dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

21 settembre 2006

Completamento primario (EFFETTIVO)

31 marzo 2009

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

31 marzo 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2007

Primo Inserito (STIMA)

22 febbraio 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

8 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LEVP2006-1

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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