Inibidor aberto da esterase C1 (C1INH-nf) para o tratamento de ataques agudos de angioedema hereditário (HAE) (CHANGE 2)
19 de maio de 2021 atualizado por: Shire
LEVP2006-1 CHANGE 2 Ensaio (C1-Inhibitor in Hereditary Angioedema Nanofiltration Generation Evaluating Efficacy): Open-Label Safety/Efficacy Repeat Exposure Study of C1INH-nf (Human) in the Treatment of Agute HAE Attacks
O objetivo do estudo foi avaliar a segurança e a eficácia do uso repetido de C1INH-nf para o tratamento de crises agudas de AEH.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um total de 113 indivíduos foram incluídos no estudo.
Cento e um (101) indivíduos receberam C1INH-nf para o tratamento de 1 ou mais ataques de HAE e foram analisados quanto à eficácia.
O desenho do estudo também permitiu a profilaxia de curto prazo com C1INH-nf antes de procedimentos cirúrgicos ou odontológicos de emergência ou não estéticos, e 12 indivíduos adicionais receberam C1INH-nf apenas para esse fim.
Todos os 113 indivíduos foram expostos a C1INH-nf e analisados quanto à segurança.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
113
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- Allergy and Immunology Associates
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Arkansas
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Bentonville, Arkansas, Estados Unidos, 72712
- Allergy and Asthma Clinic of Northwest Arkansas
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA-David Geffen School of Medicine
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San Diego, California, Estados Unidos, 92093-0732
- University of California, San Diego
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
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Florida
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Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33334
- Allergy and Asthma Center
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Orlando Regional Healthcare
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Family Allergy and Asthma Center
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Indiana
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Evansville, Indiana, Estados Unidos, 47713
- Welborn Clinic Allergy and Immunology
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Maryland
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Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
- Institute for Asthma and Allergy
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- University of Massachusetts Medical School
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Michigan
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Traverse City, Michigan, Estados Unidos, 49684
- Grand Traverse Allergy
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Minnesota
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Bemidji, Minnesota, Estados Unidos, 56601
- MeritCare Clinical Research
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
- Nevada Access to Research and Education Society
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
- UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore Medical Center
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Winthrop University Hospital
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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North Dakota
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Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
- MeritCare Clinical Research
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Ohio
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Centerville, Ohio, Estados Unidos, 45458
- Allergy & Asthma Centre of Dayton
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-
Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74133
- Allergy Clinic of Tulsa
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Oregon
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Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
- Allergy Asthma and Dermatology Research Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State University
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- Allergy Partners of the Upstate
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- AARA Research Center
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555-1083
- University of Texas Medical Branch
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Allergy and Asthma Research Center
-
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Marycliff Allergy Specialists
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West Virginia
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Parkersburg, West Virginia, Estados Unidos, 26101
- Cornerstone Healthcare
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Este estudo foi aberto a todos os indivíduos que:
- Concluiu a participação no LEVP2005-1/A (NCT00289211) e não participou do LEVP2005-1/B (NCT01005888), a qualquer momento após o acompanhamento por telefone de 3 dias
- Participação concluída no LEVP2005-1/B a qualquer momento após a terapia profilática final na Parte B
- Foram inscritos, mas não randomizados no LEVP2005-1/A após o fechamento da Parte A
Foram excluídos do LEVP2005-1 por qualquer um dos seguintes motivos:
- Gravidez ou lactação
- Idade inferior a 6 anos
- dependência de narcóticos
- Presença de autoanticorpos anti-C1INH
Não foram inscritos no LEVP2005-1 após o encerramento da inscrição no LEVP2005-1, nas seguintes circunstâncias:
- Teve um diagnóstico de AEH: evidência de um baixo nível de C4 mais um baixo nível antigênico de C1INH ou um baixo nível funcional de C1INH, ou
- Teve uma mutação C1INH causadora de HAE conhecida, ou
- Teve um diagnóstico de HAE com base em uma forte história familiar de HAE, conforme determinado pelo investigador principal
Critério de exclusão:
- História de reação alérgica a C1INH ou outros produtos sanguíneos
- Participou de qualquer outro estudo de medicamento experimental nos últimos 30 dias
- Recebeu sangue ou hemoderivado nos últimos 60 dias, exceto C1INH-nf
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: C1INH-nf de rótulo aberto
1.000 Unidades (U) de C1INH-nf administrados por via intravenosa.
Se não houvesse resposta ao tratamento 60 minutos após a primeira dose, uma segunda dose de 1.000 U poderia ser administrada.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de ataques de angioedema hereditário (HAE) tratados com C1INH-nf
Prazo: Duração do estudo (2,5 anos)
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Duração do estudo (2,5 anos)
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Porcentagem de ataques de HAE com alívio substancial do sintoma definidor
Prazo: Dentro de 4 horas após o tratamento inicial
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Os indivíduos deveriam avaliar seus sintomas a cada 15 minutos até 4 horas após a dose inicial ou até que o alívio substancial do sintoma definidor fosse alcançado.
A análise conservadora definiu alívio substancial como 3 avaliações consecutivas de melhora do sintoma definidor; qualquer ataque que não tivesse 3 relatos documentados consecutivos de melhora foi considerado uma falha no tratamento.
Na análise menos conservadora, os ataques também foram considerados como tendo respondido se ocorresse melhora clínica do sintoma definidor, mas os dados estivessem incompletos devido à cessação das avaliações dos sintomas.
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Dentro de 4 horas após o tratamento inicial
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo até o início do alívio substancial do sintoma definidor
Prazo: Dentro de 4 horas após o tratamento inicial
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Os indivíduos deveriam avaliar seus sintomas a cada 15 minutos até 4 horas após a dose inicial ou até que o alívio substancial do sintoma definidor fosse alcançado.
Alívio substancial foi definido como 3 avaliações consecutivas de melhora do sintoma definidor.
O início do alívio substancial foi considerado a primeira das 3 avaliações consecutivas.
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Dentro de 4 horas após o tratamento inicial
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Tempo até o início do alívio substancial do sintoma definidor para indivíduos que receberam vários tratamentos
Prazo: Dentro de 4 horas após o tratamento inicial
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Para o ataque número 1, o número de observações censuradas impediu a estimativa do limite superior do intervalo de confiança (IC) de 95% para o tempo médio até o evento (indivíduos que não experimentaram início de alívio substancial do sintoma definidor dentro de 4 horas após o tratamento inicial foram incluídos na análise como observações censuradas).
A entrada de 4,0 horas indica que os dados não eram estimáveis (NE); como os dados não numéricos não são suportados pelo campo 95% CI, a entrada do resultado real (ou seja, NE ou >4,0) não foi possível.
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Dentro de 4 horas após o tratamento inicial
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Níveis séricos de inibidor antigênico de C1 (C1INH)
Prazo: Pré-infusão até 1 hora pós-infusão
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Alteração nos níveis séricos antigênicos de C1INH desde a pré-infusão até 1 hora após a dose inicial do medicamento em estudo.
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Pré-infusão até 1 hora pós-infusão
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Níveis séricos funcionais de C1INH
Prazo: Pré-infusão até 1 hora pós-infusão
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Alteração percentual nos níveis séricos funcionais de C1INH desde a pré-infusão até 1 hora após a dose inicial do medicamento em estudo.
Os níveis séricos funcionais de C1INH são expressos como uma porcentagem do total detectável de C1INH (isto é, C1INH funcional/total detectável de C1INH).
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Pré-infusão até 1 hora pós-infusão
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Níveis séricos de complemento C4
Prazo: Pré-infusão até 1 hora pós-infusão
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Alteração nos níveis séricos de complemento C4 desde a pré-infusão até 1 hora após a dose inicial do medicamento em estudo.
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Pré-infusão até 1 hora pós-infusão
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Baker JW, Craig TJ, Riedl MA, Banerji A, Fitts D, Kalfus IN, Uknis ME. Nanofiltered C1 esterase inhibitor (human) for hereditary angioedema attacks in pregnant women. Allergy Asthma Proc. 2013 Mar-Apr;34(2):162-9. doi: 10.2500/aap.2013.34.3645.
- Lumry W, Manning ME, Hurewitz DS, Davis-Lorton M, Fitts D, Kalfus IN, Uknis ME. Nanofiltered C1-esterase inhibitor for the acute management and prevention of hereditary angioedema attacks due to C1-inhibitor deficiency in children. J Pediatr. 2013 May;162(5):1017-22.e1-2. doi: 10.1016/j.jpeds.2012.11.030. Epub 2013 Jan 11.
- Grant JA, White MV, Li HH, Fitts D, Kalfus IN, Uknis ME, Lumry WR. Preprocedural administration of nanofiltered C1 esterase inhibitor to prevent hereditary angioedema attacks. Allergy Asthma Proc. 2012 Jul-Aug;33(4):348-53. doi: 10.2500/aap.2012.33.3585.
- Riedl MA, Hurewitz DS, Levy R, Busse PJ, Fitts D, Kalfus I. Nanofiltered C1 esterase inhibitor (human) for the treatment of acute attacks of hereditary angioedema: an open-label trial. Ann Allergy Asthma Immunol. 2012 Jan;108(1):49-53. doi: 10.1016/j.anai.2011.10.017. Epub 2011 Nov 21.
- Zuraw BL, Busse PJ, White M, Jacobs J, Lumry W, Baker J, Craig T, Grant JA, Hurewitz D, Bielory L, Cartwright WE, Koleilat M, Ryan W, Schaefer O, Manning M, Patel P, Bernstein JA, Friedman RA, Wilkinson R, Tanner D, Kohler G, Gunther G, Levy R, McClellan J, Redhead J, Guss D, Heyman E, Blumenstein BA, Kalfus I, Frank MM. Nanofiltered C1 inhibitor concentrate for treatment of hereditary angioedema. N Engl J Med. 2010 Aug 5;363(6):513-22. doi: 10.1056/NEJMoa0805538.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
21 de setembro de 2006
Conclusão Primária (REAL)
31 de março de 2009
Conclusão do estudo (REAL)
31 de março de 2009
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de fevereiro de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de fevereiro de 2007
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
22 de fevereiro de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
8 de junho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de maio de 2021
Última verificação
1 de maio de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças de pele
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças de Pele, Vasculares
- Hipersensibilidade
- Urticária
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Inativadores do Complemento
- Proteína Inibidora do Complemento C1
- Proteínas Inativadoras do Complemento C1
- Complemento C1s
Outros números de identificação do estudo
- LEVP2006-1
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