Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarty inhibitor C1 esterazy (C1INH-nf) do leczenia napadów ostrego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) (CHANGE 2)

19 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Badanie LEVP2006-1 CHANGE 2 (C1-inhibitor w dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym generującym nanofiltrację oceniającą skuteczność): otwarte badanie bezpieczeństwa/skuteczności powtarzanej ekspozycji na C1INH-nf (ludzki) w leczeniu ostrych napadów HAE

Celem badania była ocena bezpieczeństwa i skuteczności powtórnego zastosowania C1INH-nf w leczeniu ostrych napadów HAE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu wzięło udział łącznie 113 osób. Sto jeden (101) pacjentów otrzymało C1INH-nf w leczeniu 1 lub więcej napadów HAE i zostało przeanalizowanych pod kątem skuteczności. Projekt badania pozwolił również na krótkoterminową profilaktykę C1INH-nf przed nagłymi lub niekosmetycznymi zabiegami chirurgicznymi lub stomatologicznymi, a dodatkowych 12 pacjentów otrzymało C1INH-nf wyłącznie w tym celu. Wszystkich 113 pacjentów poddano ekspozycji na C1INH-nf i przeanalizowano pod kątem bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

113

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72712
        • Allergy and Asthma Clinic of Northwest Arkansas
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stany Zjednoczone, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stany Zjednoczone, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City, Michigan, Stany Zjednoczone, 49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Minnesota
      • Bemidji, Minnesota, Stany Zjednoczone, 56601
        • MeritCare Clinical Research
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Stany Zjednoczone, 45458
        • Allergy & Asthma Centre of Dayton
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stany Zjednoczone, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26101
        • Cornerstone Healthcare

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

To badanie było otwarte dla wszystkich osób, które:

  • Ukończył udział w LEVP2005-1/A (NCT00289211) i nie uczestniczył w LEVP2005-1/B (NCT01005888), w dowolnym momencie po 3-dniowej telefonicznej obserwacji
  • Zakończenie udziału w LEVP2005-1/B w dowolnym momencie po ostatniej terapii profilaktycznej w części B
  • Zostali włączeni, ale nie przydzieleni losowo do LEVP2005-1/A po zamknięciu części A

  • Zostali wykluczeni z LEVP2005-1 z jednego z następujących powodów:

    • Ciąża lub laktacja
    • Wiek poniżej 6 lat
    • Uzależnienie od narkotyków
    • Obecność autoprzeciwciał anty-C1INH

  • Nie zostały zarejestrowane w LEVP2005-1 po zamknięciu rejestracji w LEVP2005-1 w następujących okolicznościach:

    • Miał rozpoznanie HAE: dowód na niski poziom C4 plus niski poziom antygenu C1INH lub niski poziom funkcjonalny C1INH, lub
    • Miał znaną mutację C1INH powodującą HAE lub
    • Miał rozpoznanie HAE na podstawie silnego wywiadu rodzinnego w kierunku HAE, ustalonego przez głównego badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Historia reakcji alergicznej na C1INH lub inne produkty krwiopochodne
  • Uczestniczył w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego w ciągu ostatnich 30 dni
  • Otrzymano krew lub preparat krwiopochodny w ciągu ostatnich 60 dni inny niż C1INH-nf

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Badanie otwarte C1INH-nf
1000 jednostek (j.) C1INH-nf podane dożylnie. Jeśli po 60 minutach od podania pierwszej dawki nie wystąpiła odpowiedź na leczenie, można podać drugą dawkę 1000 j.
Biologiczny: Inhibitor C1 esterazy [ludzki] (C1INH-nf)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) leczonych C1INH-nf
Ramy czasowe: Czas trwania badania (2,5 roku)
Czas trwania badania (2,5 roku)
Procent ataków HAE ze znaczną ulgą w objawach definiujących
Ramy czasowe: W ciągu 4 godzin po wstępnym leczeniu
Osobnicy mieli oceniać swoje objawy co 15 minut do 4 godzin po dawce początkowej lub aż do uzyskania znacznego złagodzenia definiującego objawu. Konserwatywna analiza zdefiniowała znaczną ulgę jako 3 kolejne oceny poprawy definiującego objawu; każdy atak, który nie miał 3 kolejnych udokumentowanych zgłoszeń poprawy, uznano za niepowodzenie leczenia. W mniej konserwatywnej analizie uważano, że ataki zakończyły się również wtedy, gdy nastąpiła kliniczna poprawa definiującego objawu, ale dane były niekompletne z powodu zaprzestania oceny objawów.
W ciągu 4 godzin po wstępnym leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do początku znacznego złagodzenia definiującego objawu
Ramy czasowe: W ciągu 4 godzin po wstępnym leczeniu
Osobnicy mieli oceniać swoje objawy co 15 minut do 4 godzin po dawce początkowej lub aż do uzyskania znacznego złagodzenia definiującego objawu. Istotną ulgę zdefiniowano jako 3 kolejne oceny poprawy definiującego objawu. Za początek znacznej ulgi uznano pierwszą z 3 kolejnych ocen.
W ciągu 4 godzin po wstępnym leczeniu
Czas do początku znacznego złagodzenia definiującego objawu u pacjentów, którzy otrzymali wiele zabiegów
Ramy czasowe: W ciągu 4 godzin po wstępnym leczeniu
W przypadku ataku numer 1 liczba ocenzurowanych obserwacji wykluczała oszacowanie górnej granicy 95% przedziału ufności (CI) dla mediany czasu do wystąpienia zdarzenia (osobnicy, którzy nie doświadczyli początku znacznego złagodzenia definiującego objawu w ciągu 4 godzin po początkowym leczeniu, zostali włączeni w analizie jako obserwacje ocenzurowane). Wejście 4,0 godziny wskazuje, że dane nie były możliwe do oszacowania (NE); ponieważ dane nieliczbowe nie są obsługiwane przez pole 95% CI, wprowadzenie rzeczywistego wyniku (tj. NE lub >4,0) nie było możliwe.
W ciągu 4 godzin po wstępnym leczeniu
Poziomy antygenowego inhibitora C1 (C1INH) w surowicy
Ramy czasowe: Przed infuzją do 1 godziny po infuzji
Zmiana poziomu antygenowego C1INH w surowicy od przed infuzją do 1 godziny po początkowej dawce badanego leku.
Przed infuzją do 1 godziny po infuzji
Funkcjonalne poziomy C1INH w surowicy
Ramy czasowe: Przed infuzją do 1 godziny po infuzji
Procentowa zmiana czynnościowych poziomów C1INH w surowicy od przed infuzją do 1 godziny po początkowej dawce badanego leku. Poziomy funkcjonalnego C1INH w surowicy wyrażono jako procent całkowitego wykrywalnego C1INH (tj. funkcjonalnego C1INH/całkowitego wykrywalnego C1INH).
Przed infuzją do 1 godziny po infuzji
Uzupełnij poziomy surowicy C4
Ramy czasowe: Przed infuzją do 1 godziny po infuzji
Zmiana poziomów C4 dopełniacza w surowicy od przed infuzją do 1 godziny po początkowej dawce badanego leku.
Przed infuzją do 1 godziny po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

21 września 2006

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

31 marca 2009

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

31 marca 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lutego 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lutego 2007

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

22 lutego 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

8 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LEVP2006-1

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Inhibitor C1 esterazy [ludzki] (C1INH-nf)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj