Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřený inhibitor C1 esterázy (C1INH-nf) pro léčbu záchvatů akutního dědičného angioedému (HAE) (CHANGE 2)

19. května 2021 aktualizováno: Shire

Zkouška LEVP2006-1 ZMĚNA 2 (C1-inhibitor u generace hereditárního angioedému nanofiltrace hodnotící účinnost): Otevřená studie bezpečnosti/účinnosti opakované expozice C1INH-nf (člověk) při léčbě akutních záchvatů HAE

Cílem studie bylo vyhodnotit bezpečnost a účinnost opakovaného použití C1INH-nf k léčbě akutních záchvatů HAE.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do studie bylo zařazeno celkem 113 subjektů. 101 (101) subjektů dostalo C1INH-nf k léčbě 1 nebo více záchvatů HAE a byla analyzována účinnost. Návrh studie také umožňoval krátkodobou profylaxi pomocí C1INH-nf před urgentními nebo nekosmetickými chirurgickými nebo stomatologickými zákroky a dalších 12 subjektů dostalo C1INH-nf pouze pro tento účel. Všech 113 subjektů bylo vystaveno C1INH-nf a analyzováno na bezpečnost.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

113

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Spojené státy, 72712
        • Allergy and Asthma Clinic of Northwest Arkansas
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Spojené státy, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Spojené státy, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City, Michigan, Spojené státy, 49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Minnesota
      • Bemidji, Minnesota, Spojené státy, 56601
        • MeritCare Clinical Research
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Spojené státy, 45458
        • Allergy & Asthma Centre of Dayton
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Spojené státy, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Spojené státy, 26101
        • Cornerstone Healthcare

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Tato studie byla otevřena všem subjektům, které:

  • Dokončili účast na LEVP2005-1/A (NCT00289211) a neúčastnili se LEVP2005-1/B (NCT01005888), kdykoli po 3denním telefonickém sledování
  • Dokončená účast na LEVP2005-1/B kdykoli po závěrečné profylaktické terapii v části B
  • Byli zapsáni, ale nebyli randomizováni do LEVP2005-1/A poté, co byla část A uzavřena

  • Byli vyloučeni z LEVP2005-1 z některého z následujících důvodů:

    • Těhotenství nebo kojení
    • Věk méně než 6 let
    • Narkotická závislost
    • Přítomnost autoprotilátek anti-C1INH

  • Nebyli zapsáni do LEVP2005-1 poté, co byla registrace do LEVP2005-1 uzavřena, za následujících okolností:

    • Měl diagnózu HAE: důkaz nízké hladiny C4 plus buď nízká hladina antigenu C1INH nebo nízká funkční hladina C1INH, nebo
    • Měl známou mutaci C1INH způsobující HAE, popř
    • Měl diagnózu HAE na základě silné rodinné anamnézy HAE, jak určil hlavní zkoušející

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza alergické reakce na C1INH nebo jiné krevní produkty
  • Během posledních 30 dnů se účastnil jakékoli jiné výzkumné studie drog
  • Přijatá krev nebo krevní produkt v posledních 60 dnech jiný než C1INH-nf

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Otevřený C1INH-nf
1 000 jednotek (U) C1INH-nf podaných intravenózně. Pokud nedošlo k žádné odpovědi na léčbu 60 minut po první dávce, mohla být podána druhá dávka 1 000 U.
Biologický: Inhibitor C1 esterázy [člověk] (C1INH-nf)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet záchvatů hereditárního angioedému (HAE) léčených C1INH-nf
Časové okno: Délka studia (2,5 roku)
Délka studia (2,5 roku)
Procento útoků HAE s podstatnou úlevou od definujících příznaků
Časové okno: Do 4 hodin po prvním ošetření
Subjekty měly hodnotit své symptomy každých 15 minut až do 4 hodin po počáteční dávce nebo dokud nebylo dosaženo podstatné úlevy od definujícího symptomu. Konzervativní analýza definovala podstatnou úlevu jako 3 po sobě jdoucí hodnocení zlepšení určujícího symptomu; jakýkoli útok, který neměl 3 po sobě jdoucí zdokumentované zprávy o zlepšení, byl považován za selhání léčby. V méně konzervativní analýze byly ataky také považovány za reagující, pokud došlo ke klinickému zlepšení definujícího příznaku, ale data byla neúplná kvůli ukončení hodnocení příznaků.
Do 4 hodin po prvním ošetření

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do začátku podstatné úlevy od určujícího symptomu
Časové okno: Do 4 hodin po prvním ošetření
Subjekty měly hodnotit své symptomy každých 15 minut až do 4 hodin po počáteční dávce nebo dokud nebylo dosaženo podstatné úlevy od definujícího symptomu. Podstatná úleva byla definována jako 3 po sobě jdoucí hodnocení zlepšení určujícího symptomu. Začátek výrazné úlevy byl považován za první ze 3 po sobě jdoucích hodnocení.
Do 4 hodin po prvním ošetření
Čas do začátku podstatné úlevy od definujícího symptomu u subjektů, které podstoupily vícenásobnou léčbu
Časové okno: Do 4 hodin po prvním ošetření
U záchvatu číslo 1 počet cenzurovaných pozorování vylučoval odhad 95% intervalu spolehlivosti (CI) horní hranice pro střední dobu do události (byli zahrnuti jedinci, kteří nezaznamenali začátek podstatné úlevy od určujícího symptomu do 4 hodin po počáteční léčbě v analýze jako cenzurovaná pozorování). Zadání 4,0 hodin znamená, že data nebyla odhadnutelná (NE); protože pole 95% CI nepodporuje nenumerická data, nebylo možné zadat skutečný výsledek (tj. NE nebo >4,0).
Do 4 hodin po prvním ošetření
Antigenní C1 inhibitor (C1INH) v séru
Časové okno: Před infuzí do 1 hodiny po infuzi
Změna sérových hladin antigenního C1INH z preinfuze do 1 hodiny po počáteční dávce studovaného léku.
Před infuzí do 1 hodiny po infuzi
Funkční sérové ​​hladiny C1INH
Časové okno: Před infuzí do 1 hodiny po infuzi
Procento změny funkčních hladin C1INH v séru od předinfuze do 1 hodiny po počáteční dávce studovaného léku. Funkční hladiny C1INH v séru jsou vyjádřeny jako procento celkového detekovatelného C1INH (tj. funkční C1INH/celkový detekovatelný C1INH).
Před infuzí do 1 hodiny po infuzi
Doplňte sérové ​​hladiny C4
Časové okno: Před infuzí do 1 hodiny po infuzi
Změna sérových hladin komplementu C4 z preinfuze na 1 hodinu po počáteční dávce studovaného léku.
Před infuzí do 1 hodiny po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

21. září 2006

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

31. března 2009

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

31. března 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. února 2007

První zveřejněno (ODHAD)

22. února 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

8. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LEVP2006-1

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit