Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label C1 esterasehæmmer (C1INH-nf) til behandling af akutte arvelige angioødem (HAE) angreb (CHANGE 2)

19. maj 2021 opdateret af: Shire

LEVP2006-1 CHANGE 2-forsøg (C1-hæmmer i arveligt angioødem nanofiltreringsgeneration, der evaluerer effektivitet): Open-label sikkerhed/effektivitet gentagen eksponeringsundersøgelse af C1INH-nf (menneske) i behandling af akutte HAE-anfald

Formålet med undersøgelsen var at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagen brug af C1INH-nf til behandling af akutte HAE-anfald.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I alt 113 forsøgspersoner blev indskrevet i undersøgelsen. Et hundrede (101) forsøgspersoner modtog C1INH-nf til behandling af 1 eller flere HAE-anfald og blev analyseret for effektivitet. Undersøgelsesdesignet gav også mulighed for kortvarig profylakse med C1INH-nf forud for akutte eller ikke-kosmetiske kirurgiske eller dentale procedurer, og yderligere 12 forsøgspersoner modtog kun C1INH-nf til dette formål. Alle 113 forsøgspersoner blev eksponeret for C1INH-nf og analyseret for sikkerhed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

113

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Forenede Stater, 72712
        • Allergy and Asthma Clinic of Northwest Arkansas
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forenede Stater, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Forenede Stater, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City, Michigan, Forenede Stater, 49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Minnesota
      • Bemidji, Minnesota, Forenede Stater, 56601
        • MeritCare Clinical Research
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Forenede Stater, 45458
        • Allergy & Asthma Centre of Dayton
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forenede Stater, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Forenede Stater, 26101
        • Cornerstone Healthcare

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Denne undersøgelse var åben for alle emner, der:

  • Fuldførte deltagelse i LEVP2005-1/A (NCT00289211) og deltog ikke i LEVP2005-1/B (NCT01005888), på noget tidspunkt efter 3-dages telefonopfølgning
  • Fuldført deltagelse i LEVP2005-1/B når som helst efter den afsluttende profylaktiske behandling i del B
  • Blev tilmeldt, men ikke randomiseret i LEVP2005-1/A efter del A blev lukket

  • Blev udelukket fra LEVP2005-1 af en af ​​følgende årsager:

    • Graviditet eller amning
    • Alder under 6 år
    • Narkotiske afhængighed
    • Tilstedeværelse af anti-C1INH autoantistoffer

  • Blev ikke tilmeldt LEVP2005-1, efter at tilmeldingen til LEVP2005-1 blev lukket, under følgende omstændigheder:

    • Havde en diagnose af HAE: tegn på et lavt C4-niveau plus enten et lavt C1INH-antigenniveau eller et lavt C1INH-funktionelt niveau, eller
    • Havde en kendt HAE-forårsagende C1INH-mutation, eller
    • Havde en diagnose af HAE baseret på en stærk familiehistorie med HAE som bestemt af hovedforskeren

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med allergisk reaktion på C1INH eller andre blodprodukter
  • Deltog i enhver anden lægemiddelundersøgelse inden for de seneste 30 dage
  • Modtaget blod eller et blodprodukt inden for de seneste 60 dage, bortset fra C1INH-nf

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Åbent C1INH-nf
1.000 enheder (U) C1INH-nf administreret intravenøst. Hvis der ikke var nogen respons på behandlingen 60 minutter efter den første dosis, kunne en anden dosis på 1.000 E indgives.
Biologisk: C1 esterasehæmmer [human] (C1INH-nf)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal arvelige angioødem (HAE)-anfald behandlet med C1INH-nf
Tidsramme: Studiets varighed (2,5 år)
Studiets varighed (2,5 år)
Procent af HAE-angreb med væsentlig lindring af det definerende symptom
Tidsramme: Inden for 4 timer efter indledende behandling
Forsøgspersonerne skulle vurdere deres symptomer hvert 15. minut op til 4 timer efter den indledende dosis eller indtil væsentlig lindring af det definerende symptom var opnået. Den konservative analyse definerede væsentlig lindring som 3 på hinanden følgende vurderinger af forbedring af det definerende symptom; ethvert angreb, der ikke havde 3 på hinanden følgende dokumenterede rapporter om forbedring, blev betragtet som en behandlingssvigt. I den mindre konservative analyse blev angreb også anset for at have reageret, hvis der opstod en klinisk forbedring af det definerende symptom, men data var ufuldstændige på grund af ophør med symptomvurderinger.
Inden for 4 timer efter indledende behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til begyndelsen af ​​væsentlig lindring af det definerende symptom
Tidsramme: Inden for 4 timer efter indledende behandling
Forsøgspersonerne skulle vurdere deres symptomer hvert 15. minut op til 4 timer efter den indledende dosis eller indtil væsentlig lindring af det definerende symptom var opnået. Væsentlig lindring blev defineret som 3 på hinanden følgende vurderinger af forbedring af det definerende symptom. Begyndelsen af ​​væsentlig lettelse blev betragtet som den første af de 3 på hinanden følgende vurderinger.
Inden for 4 timer efter indledende behandling
Tid til begyndelsen af ​​væsentlig lindring af det definerende symptom for forsøgspersoner, der modtog flere behandlinger
Tidsramme: Inden for 4 timer efter indledende behandling
For angreb nummer 1 udelukkede antallet af censurerede observationer estimering af 95 % konfidensinterval (CI) øvre grænse for median tid til hændelse (individer, der ikke oplevede begyndende væsentlig lindring af det definerende symptom inden for 4 timer efter indledende behandling blev inkluderet i analysen som censurerede observationer). Indtastning af 4,0 timer indikerer, at data ikke var estimerbare (NE); da ikke-numeriske data ikke understøttes af 95% CI-feltet, var indtastning af det faktiske resultat (dvs. NE eller >4.0) ikke mulig.
Inden for 4 timer efter indledende behandling
Antigen C1-hæmmer (C1INH) serumniveauer
Tidsramme: Præ-infusion til 1 time efter infusion
Ændring i antigene C1INH-serumniveauer fra præ-infusion til 1 time efter den indledende dosis af undersøgelseslægemidlet.
Præ-infusion til 1 time efter infusion
Funktionelle C1INH serumniveauer
Tidsramme: Præ-infusion til 1 time efter infusion
Procentvis ændring i funktionelle C1INH-serumniveauer fra præ-infusion til 1 time efter den indledende dosis af undersøgelseslægemidlet. Funktionelle C1INH-serumniveauer er udtrykt som en procentdel af total påviselig C1INH (dvs. funktionel C1INH/total påviselig C1INH).
Præ-infusion til 1 time efter infusion
Suppler C4 serumniveauer
Tidsramme: Præ-infusion til 1 time efter infusion
Ændring i komplement C4-serumniveauer fra præ-infusion til 1 time efter den indledende dosis af undersøgelseslægemidlet.
Præ-infusion til 1 time efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

21. september 2006

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

31. marts 2009

Studieafslutning (FAKTISKE)

31. marts 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. februar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. februar 2007

Først opslået (SKØN)

22. februar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

8. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LEVP2006-1

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner