Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label C1 esterasehemmer (C1INH-nf) for behandling av akutte arvelige angioødem (HAE) angrep (CHANGE 2)

19. mai 2021 oppdatert av: Shire

LEVP2006-1 CHANGE 2-forsøk (C1-hemmer i arvelig angioødem nanofiltrasjonsgenerering Evaluerer effektivitet): Åpen sikkerhet/effektivitet gjentatt eksponeringsstudie av C1INH-nf (menneske) i behandling av akutte HAE-angrep

Målet med studien var å evaluere sikkerheten og effekten av gjentatt bruk av C1INH-nf for behandling av akutte HAE-anfall.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Totalt 113 personer ble registrert i studien. Etthundre-en (101) forsøkspersoner mottok C1INH-nf for behandling av 1 eller flere HAE-anfall og ble analysert for effekt. Studiedesignet tillot også kortsiktig profylakse med C1INH-nf før akutte eller ikke-kosmetiske kirurgiske eller tannprosedyrer, og ytterligere 12 forsøkspersoner mottok C1INH-nf kun for dette formålet. Alle 113 forsøkspersoner ble eksponert for C1INH-nf og analysert for sikkerhet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

113

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Forente stater, 72712
        • Allergy and Asthma Clinic of Northwest Arkansas
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego, California, Forente stater, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forente stater, 33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forente stater, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Forente stater, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City, Michigan, Forente stater, 49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Minnesota
      • Bemidji, Minnesota, Forente stater, 56601
        • MeritCare Clinical Research
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forente stater, 58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Forente stater, 45458
        • Allergy & Asthma Centre of Dayton
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forente stater, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Forente stater, 77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Forente stater, 26101
        • Cornerstone Healthcare

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Denne studien var åpen for alle fag som:

  • Fullførte deltakelse i LEVP2005-1/A (NCT00289211) og deltok ikke i LEVP2005-1/B (NCT01005888), når som helst etter 3-dagers telefonoppfølging
  • Fullført deltakelse i LEVP2005-1/B når som helst etter avsluttende profylaktisk behandling i del B
  • Ble registrert, men ikke randomisert i LEVP2005-1/A etter at del A ble avsluttet

  • Ble ekskludert fra LEVP2005-1 av en av følgende årsaker:

    • Graviditet eller amming
    • Alder under 6 år
    • Narkotiske avhengighet
    • Tilstedeværelse av anti-C1INH autoantistoffer

  • Ble ikke registrert i LEVP2005-1 etter at påmeldingen i LEVP2005-1 ble stengt, under følgende omstendigheter:

    • Hadde en diagnose av HAE: bevis på et lavt C4-nivå pluss enten et lavt C1INH-antigennivå eller et lavt C1INH-funksjonsnivå, eller
    • Hadde en kjent HAE-forårsakende C1INH-mutasjon, eller
    • Hadde en HAE-diagnose basert på en sterk familiehistorie med HAE som bestemt av hovedetterforskeren

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med allergisk reaksjon på C1INH eller andre blodprodukter
  • Deltatt i en hvilken som helst annen legemiddelstudie i løpet av de siste 30 dagene
  • Mottatt blod eller et blodprodukt de siste 60 dagene annet enn C1INH-nf

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Åpen etikett C1INH-nf
1000 enheter (U) C1INH-nf administrert intravenøst. Hvis det ikke var respons på behandlingen 60 minutter etter den første dosen, kunne en andre dose på 1000 E gis.
Biologisk: C1 esterasehemmer [human] (C1INH-nf)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall arvelige angioødem (HAE) angrep behandlet med C1INH-nf
Tidsramme: Studiets varighet (2,5 år)
Studiets varighet (2,5 år)
Prosent av HAE-angrep med betydelig lindring av det definerende symptomet
Tidsramme: Innen 4 timer etter første behandling
Forsøkspersonene skulle vurdere symptomene sine hvert 15. minutt opptil 4 timer etter den første dosen eller inntil vesentlig lindring av det definerende symptomet ble oppnådd. Den konservative analysen definerte betydelig lindring som 3 påfølgende vurderinger av forbedring av det definerende symptomet; ethvert angrep som ikke hadde 3 påfølgende dokumenterte rapporter om bedring ble ansett som behandlingssvikt. I den mindre konservative analysen ble angrep også ansett for å ha reagert hvis klinisk forbedring av det definerende symptomet inntraff, men dataene var ufullstendige på grunn av opphør av symptomvurderinger.
Innen 4 timer etter første behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til begynnelsen av betydelig lindring av det definerende symptomet
Tidsramme: Innen 4 timer etter første behandling
Forsøkspersonene skulle vurdere symptomene sine hvert 15. minutt opptil 4 timer etter den første dosen eller inntil vesentlig lindring av det definerende symptomet ble oppnådd. Betydelig lindring ble definert som 3 påfølgende vurderinger av bedring av det definerende symptomet. Begynnelsen av betydelig lettelse ble ansett som den første av de tre påfølgende vurderingene.
Innen 4 timer etter første behandling
Tid til begynnelsen av betydelig lindring av det definerende symptomet for forsøkspersoner som mottok flere behandlinger
Tidsramme: Innen 4 timer etter første behandling
For angrep nummer 1 utelukket antall sensurerte observasjoner estimering av øvre grense for 95 % konfidensintervall (CI) for median tid til hendelse (pasienter som ikke opplevde begynnelsen av vesentlig lindring av det definerende symptomet innen 4 timer etter innledende behandling ble inkludert i analysen som sensurerte observasjoner). Innføring av 4,0 timer indikerer at data ikke var estimerbare (NE); Siden ikke-numeriske data ikke støttes av 95 % CI-feltet, var det ikke mulig å angi det faktiske resultatet (dvs. NE eller >4.0).
Innen 4 timer etter første behandling
Serumnivåer av antigen C1-hemmer (C1INH).
Tidsramme: Pre-infusjon til 1 time etter infusjon
Endring i antigene C1INH-serumnivåer fra pre-infusjon til 1 time etter den første dosen av studiemedikamentet.
Pre-infusjon til 1 time etter infusjon
Funksjonelle C1INH serumnivåer
Tidsramme: Pre-infusjon til 1 time etter infusjon
Prosentvis endring i funksjonelle C1INH-serumnivåer fra pre-infusjon til 1 time etter den første dosen av studiemedikamentet. Funksjonelle C1INH-serumnivåer uttrykkes som en prosent av totalt påvisbart C1INH (dvs. funksjonelt C1INH/totalt påvisbart C1INH).
Pre-infusjon til 1 time etter infusjon
Kompletter C4 serumnivåer
Tidsramme: Pre-infusjon til 1 time etter infusjon
Endring i serumnivåer av komplement C4 fra pre-infusjon til 1 time etter den første dosen av studiemedikamentet.
Pre-infusjon til 1 time etter infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

21. september 2006

Primær fullføring (FAKTISKE)

31. mars 2009

Studiet fullført (FAKTISKE)

31. mars 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. februar 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2007

Først lagt ut (ANSLAG)

22. februar 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

8. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LEVP2006-1

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere