Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label C1-esteraseremmer (C1INH-nf) voor de behandeling van acute erfelijke angio-oedeemaanvallen (HAE) (CHANGE 2)

19 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

LEVP2006-1 CHANGE 2-onderzoek (C1-remmer bij erfelijke angio-oedeem-nanofiltratiegeneratie ter evaluatie van de werkzaamheid): Open-label onderzoek naar veiligheid/werkzaamheid bij herhaalde blootstelling van C1INH-nf (menselijk) bij de behandeling van acute HAE-aanvallen

Het doel van de studie was het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van herhaald gebruik van C1INH-nf voor de behandeling van acute HAE-aanvallen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In totaal namen 113 proefpersonen deel aan het onderzoek. Honderdeen (101) proefpersonen kregen C1INH-nf voor de behandeling van 1 of meer HAE-aanvallen en werden geanalyseerd op werkzaamheid. De onderzoeksopzet maakte ook kortetermijnprofylaxe met C1INH-nf mogelijk voorafgaand aan spoedeisende of niet-cosmetische chirurgische of tandheelkundige ingrepen, en nog eens 12 proefpersonen ontvingen C1INH-nf alleen voor dit doel. Alle 113 proefpersonen werden blootgesteld aan C1INH-nf en geanalyseerd op veiligheid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

113

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Verenigde Staten, 72712
        • Allergy and Asthma Clinic of Northwest Arkansas
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Verenigde Staten, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Verenigde Staten, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City, Michigan, Verenigde Staten, 49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Minnesota
      • Bemidji, Minnesota, Verenigde Staten, 56601
        • MeritCare Clinical Research
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Verenigde Staten, 58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Verenigde Staten, 45458
        • Allergy & Asthma Centre of Dayton
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Verenigde Staten, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
    • West Virginia
      • Parkersburg, West Virginia, Verenigde Staten, 26101
        • Cornerstone Healthcare

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deze studie stond open voor alle proefpersonen die:

  • Voltooide deelname aan LEVP2005-1/A (NCT00289211) en nam niet deel aan LEVP2005-1/B (NCT01005888), op enig moment na de 3-daagse telefonische follow-up
  • Voltooide deelname aan LEVP2005-1/B op enig moment na de laatste profylactische therapie in deel B
  • Werden ingeschreven maar niet gerandomiseerd in LEVP2005-1/A nadat deel A was afgesloten

  • Zijn om een ​​van de volgende redenen uitgesloten van LEVP2005-1:

    • Zwangerschap of borstvoeding
    • Leeftijd jonger dan 6 jaar
    • Narcotische verslaving
    • Aanwezigheid van anti-C1INH auto-antilichamen

  • niet waren ingeschreven voor LEVP2005-1 nadat de inschrijving voor LEVP2005-1 was gesloten, onder de volgende omstandigheden:

    • Had een diagnose van HAE: bewijs van een laag C4-niveau plus ofwel een laag C1INH-antigeenniveau of een laag C1INH-functioneel niveau, of
    • Had een bekende HAE-veroorzakende C1INH-mutatie, of
    • Had een diagnose van HAE op basis van een sterke familiegeschiedenis van HAE zoals vastgesteld door de hoofdonderzoeker

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van allergische reactie op C1INH of andere bloedproducten
  • In de afgelopen 30 dagen deelgenomen aan een ander geneesmiddelonderzoek
  • In de afgelopen 60 dagen bloed of een bloedproduct ontvangen anders dan C1INH-nf

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Open label C1INH-nf
1.000 eenheden (E) C1INH-nf intraveneus toegediend. Als er 60 minuten na de eerste dosis geen respons op de behandeling was, kon een tweede dosis van 1.000 E worden toegediend.
Biologisch: C1-esteraseremmer [humaan] (C1INH-nf)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) behandeld met C1INH-nf
Tijdsspanne: Duur van de studie (2,5 jaar)
Duur van de studie (2,5 jaar)
Percentage HAE-aanvallen met substantiële verlichting van het bepalende symptoom
Tijdsspanne: Binnen 4 uur na de eerste behandeling
Proefpersonen moesten hun symptomen elke 15 minuten beoordelen tot 4 uur na de eerste dosis of totdat substantiële verlichting van het bepalende symptoom was bereikt. De conservatieve analyse definieerde substantiële verlichting als 3 opeenvolgende beoordelingen van verbetering van het bepalende symptoom; elke aanval die geen 3 opeenvolgende gedocumenteerde meldingen van verbetering had, werd beschouwd als een mislukte behandeling. In de minder conservatieve analyse werd aangenomen dat aanvallen ook hadden gereageerd als klinische verbetering van het bepalende symptoom optrad, maar de gegevens onvolledig waren vanwege het stopzetten van de symptoombeoordelingen.
Binnen 4 uur na de eerste behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot begin van substantiële verlichting van het bepalende symptoom
Tijdsspanne: Binnen 4 uur na de eerste behandeling
Proefpersonen moesten hun symptomen elke 15 minuten beoordelen tot 4 uur na de eerste dosis of totdat substantiële verlichting van het bepalende symptoom was bereikt. Substantiële verlichting werd gedefinieerd als 3 opeenvolgende beoordelingen van verbetering van het bepalende symptoom. Het begin van substantiële verlichting werd beschouwd als de eerste van de 3 opeenvolgende beoordelingen.
Binnen 4 uur na de eerste behandeling
Tijd tot het begin van substantiële verlichting van het bepalende symptoom voor proefpersonen die meerdere behandelingen hebben ondergaan
Tijdsspanne: Binnen 4 uur na de eerste behandeling
Voor aanval nummer 1 belette het aantal gecensureerde waarnemingen schatting van de 95% betrouwbaarheidsinterval (BI) bovengrens voor de mediane tijd tot gebeurtenis (proefpersonen die binnen 4 uur na de eerste behandeling geen begin van substantiële verlichting van het bepalende symptoom ervoeren, werden opgenomen in de analyse als gecensureerde waarnemingen). Een invoer van 4,0 uur geeft aan dat de gegevens niet konden worden geschat (NE); aangezien niet-numerieke gegevens niet worden ondersteund door het 95% BI-veld, was invoer van het daadwerkelijke resultaat (dwz NE of >4,0) niet mogelijk.
Binnen 4 uur na de eerste behandeling
Antigene C1-remmer (C1INH) serumniveaus
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 1 uur na de infusie
Verandering in antigene C1INH-serumspiegels van vóór de infusie tot 1 uur na de initiële dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Pre-infusie tot 1 uur na de infusie
Functionele C1INH-serumniveaus
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 1 uur na de infusie
Procentuele verandering in functionele C1INH-serumspiegels van vóór de infusie tot 1 uur na de initiële dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Functionele C1INH-serumspiegels worden uitgedrukt als een percentage van de totale detecteerbare C1INH (dwz functionele C1INH/totaal detecteerbare C1INH).
Pre-infusie tot 1 uur na de infusie
Complementeer C4-serumniveaus
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 1 uur na de infusie
Verandering in complement C4-serumspiegels van vóór de infusie tot 1 uur na de initiële dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Pre-infusie tot 1 uur na de infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

21 september 2006

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

31 maart 2009

Studie voltooiing (WERKELIJK)

31 maart 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 februari 2007

Eerst geplaatst (SCHATTING)

22 februari 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

8 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LEVP2006-1

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren