CMT1Aの高用量アスコルビン酸処理
2013年3月4日 更新者：Michael E. Shy, MD、Wayne State University
無作為化、プラセボ対照、ダブル マスク 120 被験者の「無駄なデザイン」シャルコー マリー トゥース病タイプ 1A のアスコルビン酸治療の臨床試験。
この研究では、アスコルビン酸 (ビタミン C) が CMT1A 患者の病気の進行に及ぼす影響を、プラセボを投与されたボランティアと比較して調べます。
この研究では、より大規模で長期的なプラセボ対照研究を進めることが無駄かどうかを評価します。
調査の概要
詳細な説明
シャルコー マリー トゥース病 (CMT)、または遺伝性末梢神経障害は、最も頻度の高い遺伝性疾患の 1 つであり、約 2500 人に 1 人が罹患しています。
CMT の最も頻繁な遺伝的形態は CMT1A です。
CMT1A は、PMP22 遺伝子を含む領域の染色体 17p11.2 内の 1.4 Mb の重複によって引き起こされます。
CMT1A を持つほとんどの被験者は、小児期または成人期初期に発症すること、遠位の衰弱、感覚喪失、足の変形、および無反射を特徴とする「典型的な」表現型を持っています。
PMP22 の発現増加がこれらの障害をどのように引き起こすかは不明ですが、現在、動物および組織培養システムの両方で調査されています。
この研究では、研究者はアスコルビン酸 (ビタミン C) の経口投与が CMT1A の臨床的進行を遅らせ、無毛皮膚の生検から得られた有髄末梢神経線維の PMP22 mRNA レベルに影響を与えるかどうかを評価します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
110
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University, Dept of Neurology
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Wayne State University, Dept of Neurology
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center, Dept of Neurology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
13年～70年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 被験者は、染色体 17p11.2 の重複によって定義される CMT1A を持っています。 CLIA認定ラボによるパルスフィールドゲル電気泳動または蛍光インサイチュハイブリダイゼーション（FISH）のいずれかによって行われる、または被験者は上記の方法によって行われた重複が文書化された一親等または二親等の近親者を有し、かつ被験者は一様な運動伝導の減速を有する16 ～ 30 m/s の正中神経または尺骨神経。
- 対象は 13 歳から 70 歳までです。
- 被験者が 18 歳以上の場合、インフォームド コンセント フォームに署名し、プロトコルの規定に従うことに同意します。
- 被験者が 18 歳未満の場合、両親または保護者はインフォームド コンセント フォームに署名し、プロトコルの規定に従うことに同意します。 対象者は書面による同意書にも署名しています。
除外基準:
- 別の原因による既知の神経障害 (たとえば、糖尿病、薬物誘発性、アルコールなど)
- 被験者はビンクリスチンを投与されたことがあります。
- 患者はアスコルビン酸に対する既知のアレルギーを持っています。
- 被験者は腎臓結石を患ったことがあります。
- 被験者には、G6PD欠損症の既知の病歴があります。
- 被験者にはヘモクロマトーシスの病歴があります。
- 被験者は、安定していない、または入院を必要とする可能性のある深刻な病気または病状に苦しんでいます。
- -被験者はスクリーニング時にアスコルビン酸レベルが高い。
- 被験者は妊娠中または授乳中です。
- 治験責任医師の意見では、被験者は治験プロトコルを順守する可能性が低いか、またはその他の理由で不適切です。
- 被験者は別の臨床試験に参加しているか、以前の臨床試験のウォッシュアウト期間内にあります。
- 被験者は神経毒薬を服用しています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボの 500 mg カプセルを 1 日 8 個。
被験者は、24 か月間、毎朝 4 カプセル、毎晩 4 カプセルを服用します。
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実験的：アスコルビン酸
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アスコルビン酸の 500 mg カプセルを 1 日 8 個。
被験者は、24 か月間、毎朝 4 カプセル、毎晩 4 カプセルを服用します。
(合計 4 グラム/日)。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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高用量アスコルビン酸摂取後の CMT ニューロパシー スケールの平均変化。ベースライン時および試験中 6 か月ごとに評価されます。
時間枠：ベースラインから完了まで、被験者ごとに 25 か月。
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ベースラインから完了まで、被験者ごとに 25 か月。
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有髄末梢神経線維の PMP22 mRNA レベルの評価。
時間枠：ベースラインと 24 か月目。
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ベースラインと 24 か月目。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Richard A Lewis, MD、Wayne State University, Dept. of Neurology
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2007年4月1日
一次修了 (実際)
2012年12月1日
研究の完了 (実際)
2012年12月1日
試験登録日
最初に提出
2007年6月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年6月8日
最初の投稿 (見積もり)
2007年6月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年3月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年3月4日
最終確認日
2013年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。