Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie CMT1A wysoką dawką kwasu askorbinowego

4 marca 2013 zaktualizowane przez: Michael E. Shy, MD, Wayne State University

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zamaskowane badanie kliniczne 120 pacjentów „Projekt daremności” leczenia kwasem askorbinowym choroby zęba Charcota-Mariego typu 1A.

W tym badaniu przyjrzymy się wpływowi kwasu askorbinowego (witaminy C) na postęp choroby u osób z CMT1A w porównaniu z ochotnikami otrzymującymi placebo. W tym badaniu zostanie oceniona, czy bezcelowe jest kontynuowanie większego, długoterminowego badania kontrolowanego placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Charcota-Mariego Tootha (CMT) lub wrodzone neuropatie obwodowe należą do najczęstszych chorób dziedzicznych, dotykając około 1 na 2500 osób. Najczęstszą genetyczną postacią CMT jest CMT1A. CMT1A jest spowodowana duplikacją 1,4 Mb w obrębie chromosomu 17p11.2 w regionie zawierającym gen PMP22. Większość pacjentów z CMT1A ma „typowy” fenotyp charakteryzujący się początkiem w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości, dystalnym osłabieniem, utratą czucia, deformacjami stóp i brakiem odruchów. Nie wiadomo, w jaki sposób zwiększona ekspresja PMP22 powoduje te upośledzenia, ale jest obecnie badana zarówno w systemach hodowli zwierzęcych, jak i tkankowych. W tym badaniu naukowcy ocenią, czy kwas askorbinowy (witamina C), podawany doustnie, spowalnia postęp kliniczny CMT1A i wpływa na poziomy mRNA PMP22 mielinowanych włókien nerwów obwodowych uzyskanych z biopsji gładkiej skóry.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

110

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University, Dept of Neurology
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University, Dept of Neurology
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Dept of Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

13 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osobnik ma CMT1A, zdefiniowaną przez duplikację na chromosomie 17p11.2 przeprowadzonej przez elektroforezę w polu pulsacyjnym lub fluorescencyjną hybrydyzację in situ (FISH) przez laboratorium certyfikowane przez CLIA, LUB pacjent ma krewnego pierwszego lub drugiego stopnia z udokumentowaną duplikacją wykonaną powyższymi metodami ORAZ podmiot ma jednolite przewodnictwo motoryczne, spowolnienie nerwu pośrodkowego lub łokciowego między 16 a 30 m/s.
  • Podmiot ma od 13 do 70 lat.
  • Osoba, która ukończyła 18 lat, podpisała formularz świadomej zgody i zgadza się postępować zgodnie z postanowieniami protokołu.
  • Jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat, jego rodzice lub opiekunowie podpisali Formularz świadomej zgody i zgadzają się przestrzegać postanowień protokołu. Podmiot podpisał również pisemny formularz zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana neuropatia z innego źródła (na przykład cukrzyca, lek, alkohol itp.)
  • Podmiot kiedykolwiek otrzymał Vincristine.
  • Podmiot ma znaną alergię na kwas askorbinowy.
  • Podmiot kiedykolwiek miał kamienie nerkowe.
  • Podmiot ma znaną historię deficytu G6PD.
  • Podmiot ma historię hemochromatozy.
  • Podmiot cierpi na poważną chorobę lub stan medyczny, który nie jest ustabilizowany lub może wymagać hospitalizacji.
  • Podmiot ma wysoki poziom kwasu askorbinowego podczas badania przesiewowego.
  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.
  • W opinii badacza jest mało prawdopodobne, aby pacjent przestrzegał protokołu badania lub nie nadaje się z jakiegokolwiek innego powodu.
  • Uczestnik uczestniczy w innym badaniu klinicznym lub nadal znajduje się w okresie wymywania poprzedniego badania klinicznego.
  • Podmiot przyjmuje leki neurotoksyczne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: placebo
Osiem kapsułek 500 mg/dzień placebo. Pacjenci będą przyjmować cztery (4) kapsułki każdego ranka i cztery (4) kapsułki każdego wieczoru przez 24 miesiące.
Eksperymentalny: Kwas askorbinowy
Lek: Kwas askorbinowy (witamina C)
Osiem 500 mg kapsułek dziennie kwasu askorbinowego. Pacjenci będą przyjmować cztery (4) kapsułki każdego ranka i cztery (4) kapsułki każdego wieczoru przez 24 miesiące. (łącznie 4 gr/dzień).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia zmiana w Skali Neuropatii CMT po spożyciu dużej dawki kwasu askorbinowego, oceniana na początku badania i co 6 miesięcy w trakcie badania.
Ramy czasowe: 25 miesięcy na przedmiot od punktu początkowego do ukończenia.
25 miesięcy na przedmiot od punktu początkowego do ukończenia.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena poziomu mRNA PMP22 w mielinowanych włóknach nerwów obwodowych.
Ramy czasowe: Wartość bazowa i miesiąc 24.
Wartość bazowa i miesiąc 24.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wayne State University

Współpracownicy

Muscular Dystrophy Association
Charcot-Marie-Tooth Association

Śledczy

  • Główny śledczy: Richard A Lewis, MD, Wayne State University, Dept. of Neurology

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 czerwca 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 czerwca 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

6 marca 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2013

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HIC074406MP2F
  • MDA4193

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj