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Trattamento con acido ascorbico ad alte dosi di CMT1A

4 marzo 2013 aggiornato da: Michael E. Shy, MD, Wayne State University

Uno studio clinico randomizzato, controllato con placebo, in doppio mascherato su 120 soggetti "Futility Design" sul trattamento con acido ascorbico della malattia di Charcot Marie Tooth di tipo 1A.

Questo studio esaminerà l'impatto dell'acido ascorbico (vitamina C) sulla progressione della malattia nelle persone con CMT1A rispetto ai volontari che ricevono un placebo. Questo studio valuterà se è inutile procedere con uno studio più ampio, a lungo termine, controllato con placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia di Charcot Marie Tooth (CMT), o neuropatie periferiche ereditarie, sono tra le malattie ereditarie più frequenti, che colpiscono circa 1 persona su 2500. La forma genetica più frequente di CMT è CMT1A. La CMT1A è causata da una duplicazione di 1,4 Mb all'interno del cromosoma 17p11.2 nella regione contenente il gene PMP22. La maggior parte dei soggetti con CMT1A ha un fenotipo "tipico" caratterizzato da esordio nell'infanzia o nella prima età adulta, debolezza distale, perdita sensoriale, deformità del piede e assenza di riflessi. Non è noto come l'aumento dell'espressione di PMP22 causi queste disabilità, ma è attualmente in fase di studio nei sistemi di coltura sia animale che tissutale. In questo studio, i ricercatori valuteranno se l'acido ascorbico (vitamina C), somministrato per via orale, rallenta la progressione clinica della CMT1A e influenza i livelli di mRNA di PMP22 delle fibre nervose periferiche mielinizzate ottenute da biopsie di pelle glabra.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

110

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University, Dept of Neurology
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University, Dept of Neurology
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Dept of Neurology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 13 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto ha la CMT1A, definita dalla duplicazione sul cromosoma 17p11.2 eseguita da Pulse Field Gel Electrophoresis o Fluorescence In Situ Hybridization (FISH) da un laboratorio certificato CLIA, OPPURE il soggetto ha un parente di primo o secondo grado con una duplicazione documentata eseguita con i metodi di cui sopra E il soggetto ha un rallentamento uniforme della conduzione motoria del nervo mediano o ulnare tra 16 e 30 m/s.
  • Il soggetto ha un'età compresa tra i 13 ei 70 anni.
  • Il soggetto, di età pari o superiore a 18 anni, ha firmato il modulo di consenso informato e si impegna a seguire le disposizioni del protocollo.
  • Se il soggetto ha meno di 18 anni, i suoi genitori o tutori hanno firmato il modulo di consenso informato e accettano di seguire le disposizioni del protocollo. Il soggetto ha inoltre firmato un modulo di assenso scritto.

Criteri di esclusione:

  • Una neuropatia nota da un'altra fonte (ad esempio, diabete, farmaci indotti, alcol, ecc.)
  • Il soggetto ha mai ricevuto Vincristina.
  • Il soggetto ha una nota allergia all'acido ascorbico.
  • Il soggetto ha mai avuto calcoli renali.
  • Il soggetto ha una storia nota di deficit di G6PD.
  • Il soggetto ha una storia di emocromatosi.
  • Il soggetto soffre di una grave malattia o condizione medica non stabilizzata o che potrebbe richiedere il ricovero in ospedale.
  • Il soggetto ha un alto livello di acido ascorbico allo screening.
  • Il soggetto è in stato di gravidanza o allattamento.
  • Il soggetto, secondo l'opinione dello sperimentatore, è improbabile che rispetti il ​​protocollo dello studio o non sia idoneo per qualsiasi altro motivo.
  • Il soggetto partecipa a un'altra sperimentazione clinica o si trova ancora nel periodo di sospensione di una precedente sperimentazione clinica.
  • Il soggetto sta assumendo farmaci neurotossici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: placebo
Otto capsule da 500 mg/giorno di placebo. I soggetti prenderanno quattro (4) capsule ogni mattina e quattro (4) capsule ogni sera per 24 mesi.
Sperimentale: Acido ascorbico
Droga: Acido ascorbico (vitamina C)
Otto capsule da 500 mg/giorno di acido ascorbico. I soggetti prenderanno quattro (4) capsule ogni mattina e quattro (4) capsule ogni sera per 24 mesi. (Totale 4 gr/giorno).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione media nella scala della neuropatia CMT in seguito all'ingestione di alte dosi di acido ascorbico, valutata al basale e ogni 6 mesi durante lo studio.
Lasso di tempo: 25 mesi per soggetto dal basale al completamento.
25 mesi per soggetto dal basale al completamento.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione dei livelli di mRNA di PMP22 delle fibre nervose periferiche mielinizzate.
Lasso di tempo: Basale e mese 24.
Basale e mese 24.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wayne State University

Collaboratori

Muscular Dystrophy Association
Charcot-Marie-Tooth Association

Investigatori

  • Investigatore principale: Richard A Lewis, MD, Wayne State University, Dept. of Neurology

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 giugno 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 giugno 2007

Primo Inserito (Stima)

11 giugno 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

6 marzo 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2013

Ultimo verificato

1 marzo 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HIC074406MP2F
  • MDA4193

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Charcot-Marie-Tooth, tipo Ia

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