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Hochdosierte Ascorbinsäure-Behandlung von CMT1A

4. März 2013 aktualisiert von: Michael E. Shy, MD, Wayne State University

Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelt maskierte klinische „Futility Design“-Studie mit 120 Probanden zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A mit Ascorbinsäure.

Diese Studie untersucht den Einfluss von Ascorbinsäure (Vitamin C) auf das Fortschreiten der Krankheit bei Menschen mit CMT1A im Vergleich zu Freiwilligen, die ein Placebo erhalten. Diese Studie wird beurteilen, ob es zwecklos ist, mit einer größeren, längerfristigen, placebokontrollierten Studie fortzufahren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) oder vererbte periphere Neuropathien gehören zu den häufigsten Erbkrankheiten und betreffen etwa 1 von 2500 Menschen. Die häufigste genetische Form von CMT ist CMT1A. CMT1A wird durch eine 1,4-Mb-Duplikation innerhalb des Chromosoms 17p11.2 in der Region verursacht, die das PMP22-Gen enthält. Die meisten Patienten mit CMT1A haben einen „typischen“ Phänotyp, der durch Beginn in der Kindheit oder im frühen Erwachsenenalter, distale Schwäche, Sensibilitätsverlust, Fußdeformitäten und fehlende Reflexe gekennzeichnet ist. Wie eine erhöhte Expression von PMP22 diese Behinderungen verursacht, ist unbekannt, wird aber derzeit sowohl in Tier- als auch in Gewebekultursystemen untersucht. In dieser Studie werden die Forscher bewerten, ob Ascorbinsäure (Vitamin C), oral verabreicht, das klinische Fortschreiten von CMT1A verlangsamt und die PMP22-mRNA-Spiegel myelinisierter peripherer Nervenfasern beeinflusst, die aus Biopsien unbehaarter Haut gewonnen wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

110

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University, Dept of Neurology
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University, Dept of Neurology
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Dept of Neurology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat CMT1A, definiert durch die Duplikation auf Chromosom 17p11.2 entweder durch Pulsfeld-Gelelektrophorese oder Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung (FISH) von einem CLIA-zertifizierten Labor durchgeführt, ODER das Subjekt hat einen Verwandten ersten oder zweiten Grades mit einer dokumentierten Duplizierung, die mit den oben genannten Methoden durchgeführt wurde, UND das Subjekt hat eine gleichmäßige Verlangsamung der motorischen Leitung N. medianus oder ulnaris zwischen 16 und 30 m/s.
  • Die Testperson ist zwischen 13 und 70 Jahre alt.
  • Der Proband, wenn er 18 Jahre oder älter ist, hat die Einwilligungserklärung unterschrieben und erklärt sich damit einverstanden, die Bestimmungen des Protokolls zu befolgen.
  • Wenn der Proband jünger als 18 Jahre ist, haben seine Eltern oder Erziehungsberechtigten die Einwilligungserklärung unterschrieben und stimmen zu, die Bestimmungen des Protokolls zu befolgen. Der Proband hat auch eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnet.

Ausschlusskriterien:

  • Eine bekannte Neuropathie aus einer anderen Quelle (z. B. Diabetes, durch Medikamente verursacht, Alkohol usw.)
  • Das Thema hat schon einmal Vincristine erhalten.
  • Das Subjekt hat eine bekannte Allergie gegen Ascorbinsäure.
  • Das Subjekt hatte schon einmal Nierensteine.
  • Das Subjekt hat eine bekannte Vorgeschichte von G6PD-Defizit.
  • Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Hämochromatose.
  • Das Subjekt leidet an einer schweren Krankheit oder einem medizinischen Zustand, der nicht stabilisiert ist oder einen Krankenhausaufenthalt erforderlich machen könnte.
  • Das Subjekt hat beim Screening einen hohen Ascorbinsäurespiegel.
  • Das Thema ist schwanger oder stillend.
  • Der Proband wird nach Meinung des Prüfarztes das Studienprotokoll wahrscheinlich nicht einhalten oder ist aus anderen Gründen ungeeignet.
  • Der Proband nimmt an einer anderen klinischen Studie teil oder befindet sich noch innerhalb einer Auswaschphase einer früheren klinischen Studie.
  • Das Subjekt nimmt neurotoxische Medikamente ein.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Acht 500-mg-Kapseln/Tag Placebo. Die Probanden nehmen 24 Monate lang jeden Morgen vier (4) Kapseln und jeden Abend vier (4) Kapseln ein.
Experimental: Askorbinsäure
Arzneimittel: Ascorbinsäure (Vitamin C)
Acht 500-mg-Kapseln/Tag Ascorbinsäure. Die Probanden nehmen 24 Monate lang jeden Morgen vier (4) Kapseln und jeden Abend vier (4) Kapseln ein. (Gesamt 4 gr/Tag).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Mittlere Veränderung der CMT-Neuropathieskala nach Einnahme von hochdosierter Ascorbinsäure, bewertet zu Studienbeginn und alle 6 Monate während der gesamten Studie.
Zeitfenster: 25 Monate pro Fach von der Grundlinie bis zum Abschluss.
25 Monate pro Fach von der Grundlinie bis zum Abschluss.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der PMP22-mRNA-Spiegel myelinisierter peripherer Nervenfasern.
Zeitfenster: Baseline und Monat 24.
Baseline und Monat 24.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wayne State University

Mitarbeiter

Muscular Dystrophy Association
Charcot-Marie-Tooth Association

Ermittler

  • Hauptermittler: Richard A Lewis, MD, Wayne State University, Dept. of Neurology

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Juni 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Juni 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. Juni 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

6. März 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2013

Zuletzt verifiziert

1. März 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HIC074406MP2F
  • MDA4193

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