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Tratamento de ácido ascórbico de alta dose de CMT1A

4 de março de 2013 atualizado por: Michael E. Shy, MD, Wayne State University

Um ensaio clínico randomizado, controlado por placebo e duplamente mascarado de 120 indivíduos com "design de futilidade" do tratamento com ácido ascórbico da doença de Charcot Marie Tooth tipo 1A.

Este estudo analisará o impacto do ácido ascórbico (vitamina C) na progressão da doença em pessoas com CMT1A em comparação com voluntários que receberam placebo. Este estudo avaliará se é inútil prosseguir com um estudo maior, de longo prazo e controlado por placebo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A doença de Charcot Marie Tooth (CMT), ou neuropatias periféricas hereditárias, está entre as doenças hereditárias mais frequentes, afetando aproximadamente 1 em 2.500 pessoas. A forma genética mais frequente da CMT é a CMT1A. A CMT1A é causada por uma duplicação de 1,4 Mb no cromossomo 17p11.2 na região que contém o gene PMP22. A maioria dos indivíduos com CMT1A tem um fenótipo "típico" caracterizado por início na infância ou início da idade adulta, fraqueza distal, perda sensorial, deformidades nos pés e reflexos ausentes. Como o aumento da expressão de PMP22 causa essas deficiências é desconhecido, mas atualmente está sendo investigado em sistemas de cultura animal e de tecidos. Neste estudo, os pesquisadores avaliarão se o ácido ascórbico (vitamina C), administrado por via oral, retarda a progressão clínica do CMT1A e afeta os níveis de mRNA de PMP22 de fibras nervosas periféricas mielinizadas obtidas de biópsias de pele glabra.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

110

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University, Dept of Neurology
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University, Dept of Neurology
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Dept of Neurology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

13 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito tem CMT1A, definido pela duplicação no cromossomo 17p11.2 realizada por eletroforese em gel de campo de pulso ou hibridização in situ de fluorescência (FISH) por um laboratório certificado pela CLIA, OU o sujeito tem um parente de primeiro ou segundo grau com uma duplicação documentada realizada pelos métodos acima E o sujeito tem lentidão de condução motora uniforme do nervo mediano ou ulnar entre 16 e 30 m/s.
  • O sujeito tem entre 13 e 70 anos de idade.
  • O sujeito, se maior de 18 anos, assinou o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido e concorda em seguir as estipulações do protocolo.
  • Se o sujeito for menor de 18 anos, seus pais ou responsáveis ​​assinaram o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido e concordam em seguir as estipulações do protocolo. O sujeito também assinou um formulário de consentimento por escrito.

Critério de exclusão:

  • Uma neuropatia conhecida de outra fonte (por exemplo, diabetes, induzida por drogas, álcool, etc.)
  • O sujeito já recebeu Vincristina.
  • O sujeito tem uma alergia conhecida ao ácido ascórbico.
  • O sujeito já teve cálculos renais.
  • O sujeito tem uma história conhecida de déficit de G6PD.
  • O sujeito tem um histórico de hemocromatose.
  • O sujeito sofre de uma doença grave ou condição médica que não está estabilizada ou que pode exigir hospitalização.
  • O sujeito tem um alto nível de ácido ascórbico na triagem.
  • O sujeito está grávida ou amamentando.
  • É improvável que o sujeito, na opinião do investigador, cumpra o protocolo do estudo ou seja inadequado por qualquer outro motivo.
  • O sujeito participa de outro ensaio clínico ou ainda está em um período de washout de um ensaio clínico anterior.
  • O sujeito está tomando medicamentos neurotóxicos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: placebo
Oito cápsulas de 500 mg/dia de placebo. Os indivíduos tomarão quatro (4) cápsulas todas as manhãs e quatro (4) cápsulas todas as noites durante 24 meses.
Experimental: Ácido ascórbico
Medicamento: Ácido Ascórbico (Vitamina C)
Oito cápsulas de 500 mg/dia de ácido ascórbico. Os indivíduos tomarão quatro (4) cápsulas todas as manhãs e quatro (4) cápsulas todas as noites durante 24 meses. (Total 4 gr/dia).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração média na Escala de Neuropatia CMT após ingestão de altas doses de ácido ascórbico, avaliada no início do estudo e a cada 6 meses durante o estudo.
Prazo: 25 meses por assunto desde a linha de base até a conclusão.
25 meses por assunto desde a linha de base até a conclusão.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Avaliação dos níveis de mRNA de PMP22 em fibras nervosas periféricas mielinizadas.
Prazo: Linha de base e mês 24.
Linha de base e mês 24.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Wayne State University

Colaboradores

Muscular Dystrophy Association
Charcot-Marie-Tooth Association

Investigadores

  • Investigador principal: Richard A Lewis, MD, Wayne State University, Dept. of Neurology

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2007

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de junho de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de junho de 2007

Primeira postagem (Estimativa)

11 de junho de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

6 de março de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de março de 2013

Última verificação

1 de março de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HIC074406MP2F
  • MDA4193

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