Лечение высокими дозами аскорбиновой кислоты CMT1A
4 марта 2013 г. обновлено: Michael E. Shy, MD, Wayne State University
Рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное замаскированное клиническое исследование 120 субъектов «Бесполезный дизайн» лечения аскорбиновой кислотой болезни Шарко-Мари-Тута типа 1А.
В этом исследовании будет рассмотрено влияние аскорбиновой кислоты (витамина С) на прогрессирование заболевания у людей с ШМТ1А по сравнению с добровольцами, получавшими плацебо.
Это исследование позволит оценить, бесполезно ли продолжать более крупное, долгосрочное, плацебо-контролируемое исследование.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ), или наследственные периферические невропатии, являются одними из наиболее частых наследственных заболеваний, поражающих приблизительно 1 из 2500 человек.
Наиболее частой генетической формой ШМТ является ШМТ1А.
CMT1A вызывается дупликацией 1,4 млн. п.н. в пределах хромосомы 17p11.2 в области, содержащей ген PMP22.
Большинство субъектов с ШМТ1А имеют «типичный» фенотип, характеризующийся началом в детстве или раннем взрослом возрасте, слабостью дистальных отделов, потерей чувствительности, деформациями стопы и отсутствием рефлексов.
Как повышенная экспрессия PMP22 вызывает эти нарушения, неизвестно, но в настоящее время исследуется как в системах животных, так и в системах культур тканей.
В этом исследовании ученые оценят, замедляет ли аскорбиновая кислота (витамин С) при пероральном введении клиническое прогрессирование ШМТ1А и влияет ли на уровни мРНК PMP22 в миелинизированных периферических нервных волокнах, полученных при биопсии гладкой кожи.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
110
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins University, Dept of Neurology
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Wayne State University, Dept of Neurology
-
-
New York
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester Medical Center, Dept of Neurology
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 13 лет до 70 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- У субъекта есть CMT1A, определяемый дупликацией на хромосоме 17p11.2. проведено с помощью гель-электрофореза в импульсном поле или флуоресцентной гибридизации in situ (FISH) в лаборатории, сертифицированной CLIA, ИЛИ субъект имеет родственника первой или второй степени родства с задокументированной дупликацией, выполненной вышеуказанными методами, И субъект имеет равномерное замедление моторной проводимости срединный или локтевой нерв от 16 до 30 м/с.
- Субъекту от 13 до 70 лет.
- Субъект в возрасте 18 лет и старше подписал форму информированного согласия и соглашается следовать положениям протокола.
- Если субъекту меньше 18 лет, его или ее родители или опекуны подписали форму информированного согласия и соглашаются следовать положениям протокола. Субъект также подписал письменное согласие.
Критерий исключения:
- Известная невропатия из другого источника (например, диабет, вызванный наркотиками, алкоголем и т. д.)
- Субъект когда-либо получал винкристин.
- Субъект имеет известную аллергию на аскорбиновую кислоту.
- У субъекта когда-либо были камни в почках.
- Субъект имеет известную историю дефицита G6PD.
- У субъекта в анамнезе гемохроматоз.
- Субъект страдает от серьезного заболевания или состояния здоровья, которое не стабилизировалось или может потребовать госпитализации.
- У субъекта высокий уровень аскорбиновой кислоты при скрининге.
- Субъект беременна или кормит грудью.
- Субъект, по мнению исследователя, вряд ли соответствует протоколу исследования или непригоден по какой-либо другой причине.
- Субъект участвует в другом клиническом испытании или все еще находится в периоде вымывания предыдущего клинического испытания.
- Субъект принимает нейротоксические препараты.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
Восемь капсул по 500 мг/день плацебо.
Субъекты будут принимать четыре (4) капсулы каждое утро и четыре (4) капсулы каждый вечер в течение 24 месяцев.
|
|
Экспериментальный: Аскорбиновая кислота
|
Восемь капсул по 500 мг/день аскорбиновой кислоты.
Субъекты будут принимать четыре (4) капсулы каждое утро и четыре (4) капсулы каждый вечер в течение 24 месяцев.
(Всего 4 гр/день).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Среднее изменение по шкале нейропатии CMT после приема высоких доз аскорбиновой кислоты, оцениваемое в начале исследования и каждые 6 месяцев на протяжении всего исследования.
Временное ограничение: 25 месяцев на предмет от исходного уровня до завершения.
|
25 месяцев на предмет от исходного уровня до завершения.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Оценка уровней мРНК PMP22 в миелинизированных периферических нервных волокнах.
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-й месяц.
|
Исходный уровень и 24-й месяц.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Richard A Lewis, MD, Wayne State University, Dept. of Neurology
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2007 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2012 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2012 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 июня 2007 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 июня 2007 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
11 июня 2007 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
6 марта 2013 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 марта 2013 г.
Последняя проверка
1 марта 2013 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Нервно-мышечные заболевания
- Стоматогнатические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания периферической нервной системы
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Пороки развития нервной системы
- Полинейропатии
- Зубные болезни
- Синдромы компрессии нервов
- Болезнь Шарко-Мари-Тута
- Наследственная сенсорная и моторная невропатия
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Защитные агенты
- Микроэлементы
- Витамины
- Антиоксиданты
- Аскорбиновая кислота
Другие идентификационные номера исследования
- HIC074406MP2F
- MDA4193
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .