Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba vysokými dávkami kyseliny askorbové CMT1A

4. března 2013 aktualizováno: Michael E. Shy, MD, Wayne State University

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě maskovaná klinická studie 120 subjektů "Futility Design" léčby kyselinou askorbovou u Charcot Marie Tooth Disease Type 1A.

Tato studie se bude zabývat vlivem kyseliny askorbové (vitamínu C) na progresi onemocnění u lidí s CMT1A ve srovnání s dobrovolníky, kteří dostávali placebo. Tato studie posoudí, zda je marné pokračovat ve větší, dlouhodobější, placebem kontrolované studii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Charcot Marie Tooth disease (CMT) neboli dědičné periferní neuropatie patří mezi nejčastější dědičné poruchy, které postihují přibližně 1 z 2 500 lidí. Nejčastější genetickou formou CMT je CMT1A. CMT1A je způsobena 1,4 Mb duplikací v chromozomu 17p11.2 v oblasti obsahující gen PMP22. Většina subjektů s CMT1A má „typický“ fenotyp charakterizovaný nástupem v dětství nebo rané dospělosti, distální slabostí, ztrátou smyslů, deformacemi chodidla a chybějícími reflexy. Jak zvýšená exprese PMP22 způsobuje tato postižení, není známo, ale v současné době je zkoumáno v systémech zvířecích i tkáňových kultur. V této studii vědci vyhodnotí, zda kyselina askorbová (vitamín C), podávaná perorálně, zpomaluje klinickou progresi CMT1A a ovlivňuje hladiny PMP22 mRNA myelinizovaných periferních nervových vláken získaných z biopsií lysé kůže.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

110

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University, Dept of Neurology
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University, Dept of Neurology
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Dept of Neurology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt má CMT1A, definovanou duplikací na chromozomu 17p11.2 provedené buď pulzní pole gelovou elektroforézou nebo fluorescenční in situ hybridizací (FISH) laboratoří certifikovanou CLIA, NEBO subjekt má příbuzného prvního nebo druhého stupně s dokumentovanou duplikací provedenou výše uvedenými metodami A subjekt má rovnoměrné zpomalení motorického vedení. střední nebo ulnární nerv mezi 16 a 30 m/s.
  • Subjekt je ve věku 13 až 70 let.
  • Subjekt, pokud je starší 18 let, podepsal formulář informovaného souhlasu a souhlasí s tím, že se bude řídit ustanoveními protokolu.
  • Pokud je subjektu méně než 18 let, jeho rodiče nebo opatrovníci podepsali formulář informovaného souhlasu a souhlasí s tím, že budou dodržovat ustanovení protokolu. Subjekt také podepsal písemný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Známá neuropatie z jiného zdroje (například cukrovka, léky vyvolané alkoholem atd.)
  • Subjekt někdy obdržel Vincristina.
  • Subjekt má známou alergii na kyselinu askorbovou.
  • Subjekt někdy měl ledvinové kameny.
  • Subjekt má známou historii deficitu G6PD.
  • Subjekt má v anamnéze hemochromatózu.
  • Subjekt trpí vážným onemocněním nebo zdravotním stavem, který není stabilizovaný nebo který by mohl vyžadovat hospitalizaci.
  • Subjekt má při screeningu vysokou hladinu kyseliny askorbové.
  • Subjekt je těhotná nebo kojící.
  • Je nepravděpodobné, že subjekt bude podle názoru zkoušejícího dodržovat protokol studie nebo je nevhodný z jakéhokoli jiného důvodu.
  • Subjekt se účastní jiného klinického hodnocení nebo je stále v období vymytí předchozího klinického hodnocení.
  • Subjekt užívá neurotoxické léky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: placebo
Osm 500mg tobolek/den placeba. Subjekty budou užívat čtyři (4) tobolky každé ráno a čtyři (4) tobolky každý večer po dobu 24 měsíců.
Experimentální: Kyselina askorbová
Lék: Kyselina askorbová (vitamín C)
Osm 500 mg tobolek/den kyseliny askorbové. Subjekty budou užívat čtyři (4) tobolky každé ráno a čtyři (4) tobolky každý večer po dobu 24 měsíců. (Celkem 4 g/den).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Průměrná změna ve škále neuropatie CMT po požití vysoké dávky kyseliny askorbové, hodnocená na začátku studie a každých 6 měsíců v průběhu studie.
Časové okno: 25 měsíců na předmět od výchozího stavu po dokončení.
25 měsíců na předmět od výchozího stavu po dokončení.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hodnocení hladin PMP22 mRNA myelinizovaných periferních nervových vláken.
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24.
Výchozí stav a měsíc 24.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wayne State University

Spolupracovníci

Muscular Dystrophy Association
Charcot-Marie-Tooth Association

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Richard A Lewis, MD, Wayne State University, Dept. of Neurology

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. června 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. června 2007

První zveřejněno (Odhad)

11. června 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

6. března 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2013

Naposledy ověřeno

1. března 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HIC074406MP2F
  • MDA4193

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit