ポンペ病患者の細胞における薬理学的シャペロンの効果を評価する研究
2008年6月4日 更新者：Amicus Therapeutics
ポンペ病患者の血液および皮膚サンプルに由来する細胞株における薬理学的シャペロンの効果を評価および特徴付けるための多施設共同研究
この研究の目的は、薬理学的シャペロンと呼ばれる分子がポンペ病患者の細胞にどのような影響を与えるかを調べることです。
研究は1～2回の来院で行われ、採血、採尿、2回の皮膚生検が行われます。
病歴や診断に関する情報は医療記録からも収集されます。
患者は治験薬の投与を受けません。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、ポンペ患者の血液および皮膚組織に由来する細胞株の薬理学的シャペロンに対する反応を評価することを目的としています。
血液および皮膚組織のサンプルは、薬理学的シャペロンの試験に使用される細胞株を作製するために採取されます。
この研究には、早発性および遅発性ポンペ病の患者が含まれる予定です。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
30
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610-0296
- University of Florida
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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New York
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Lake Success、New York、アメリカ、11042
- Center for Metabolic Disorders
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27708
- Duke University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
ポンペ病患者
説明
包含基準:
- 男性でも女性でも年齢問わず
- ポンペ病の確定診断（早期または遅発性）
- 臨床的に安定した
- 被験者または法定代理人による書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- 研究者が判断したその他の重大な疾患、または研究に不適当であると判断したもの
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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1
グループ1（全科目）
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AT2220の生体外投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ポンペ病患者由来の細胞株における酵素活性およびその他の疾患マーカーに対する薬理学的シャペロンの効果を評価および特徴付けること
時間枠：1週間
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1週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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ポンペ病に関連するバイオマーカーを研究し、バイオマーカーとポンペ病患者の臨床病状との相関を研究する。
時間枠：1週間
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1週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Irina Kline, MD、Amicus Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2007年8月1日
一次修了 (実際)
2008年1月1日
研究の完了 (実際)
2008年1月1日
試験登録日
最初に提出
2007年8月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年8月10日
最初の投稿 (見積もり)
2007年8月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2008年6月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2008年6月4日
最終確認日
2008年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- POM-CL-001
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。