Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę wpływu farmakologicznych białek opiekuńczych w komórkach pacjentów z chorobą Pompego

4 czerwca 2008 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę i scharakteryzowanie wpływu farmakologicznych białek opiekuńczych w liniach komórkowych pochodzących z próbek krwi i skóry pacjentów z chorobą Pompego

Celem tego badania jest sprawdzenie, w jaki sposób cząsteczki zwane farmakologicznymi białkami opiekuńczymi wpływają na komórki pacjentów z chorobą Pompego. Badanie potrwa 1 lub 2 wizyty, które obejmą pobranie krwi, moczu i dwie biopsje skóry. Z dokumentacji medycznej zostaną również zebrane informacje dotyczące historii i rozpoznania choroby. Pacjenci nie otrzymają żadnego badanego leku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie ma na celu ocenę odpowiedzi linii komórkowych pochodzących z krwi i tkanki skórnej pacjentów z Pompe na farmakologiczne białka opiekuńcze. Pobrane zostaną próbki krwi i tkanki skórnej do wytworzenia linii komórkowych, które posłużą do badania farmakologicznych białek opiekuńczych. Badanie obejmie pacjentów z wczesną i późną postacią choroby Pompego.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-0296
        • University of Florida
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Center for Metabolic Disorders
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
        • Duke University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z chorobą Pompego

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w każdym wieku
  • Potwierdzona diagnoza choroby Pompego (wczesna lub późna)
  • Stabilny klinicznie
  • Pisemna świadoma zgoda podmiotu lub przedstawiciela prawnego

Kryteria wyłączenia:

  • Inna istotna choroba lub w inny sposób nieodpowiednia do badania, według uznania badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
1
Grupa 1 (wszystkie przedmioty)
Inny: Obserwacja
Podawanie ex vivo AT2220

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena i charakterystyka wpływu farmakologicznych białek opiekuńczych na aktywność enzymów i inne markery choroby w liniach komórkowych pochodzących od pacjentów z chorobą Pompego
Ramy czasowe: 1 tydzień
1 tydzień

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zbadanie biomarkerów związanych z chorobą Pompego i zbadanie korelacji między biomarkerami a klinicznym stanem chorobowym pacjentów z chorobą Pompego
Ramy czasowe: 1 tydzień
1 tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Irina Kline, MD, Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 sierpnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 sierpnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

5 czerwca 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2008

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2008

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • POM-CL-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Obserwacja

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj