Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer les effets des chaperons pharmacologiques dans les cellules de patients atteints de la maladie de Pompe

4 juin 2008 mis à jour par: Amicus Therapeutics

Une étude multicentrique pour évaluer et caractériser les effets des chaperons pharmacologiques dans les lignées cellulaires dérivées d'échantillons de sang et de peau de patients atteints de la maladie de Pompe

Le but de cette étude est de voir comment des molécules appelées chaperons pharmacologiques affectent les cellules des patients atteints de la maladie de Pompe. L'étude durera 1 ou 2 visites qui comprendront un prélèvement sanguin, un prélèvement d'urine et deux biopsies cutanées. Des informations seront également recueillies à partir des dossiers médicaux sur les antécédents et le diagnostic de la maladie. Les patients ne recevront aucun médicament à l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude est conçue pour évaluer la réponse des lignées cellulaires dérivées du sang et des tissus cutanés des patients de Pompe aux chaperons pharmacologiques. Des échantillons de sang et de tissus cutanés seront obtenus pour fabriquer des lignées cellulaires qui seront utilisées pour tester les chaperons pharmacologiques. L'étude inclura des patients atteints de la maladie de Pompe d'apparition précoce et tardive.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

30

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610-0296
        • University of Florida
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Lake Success, New York, États-Unis, 11042
        • Center for Metabolic Disorders
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27708
        • Duke University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de la maladie de Pompe

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme de tout âge
  • Diagnostic confirmé de la maladie de Pompe (précoce ou tardive)
  • Cliniquement stable
  • Consentement éclairé écrit du sujet ou du représentant légal

Critère d'exclusion:

  • Autre maladie importante ou autrement inadaptée à l'étude, telle que déterminée par l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
1
Groupe 1 (toutes matières)
Autre: Observation
Administration ex vivo d'AT2220

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer et caractériser les effets des chaperons pharmacologiques sur l'activité enzymatique et d'autres marqueurs de la maladie dans les lignées cellulaires dérivées de patients atteints de la maladie de Pompe
Délai: 1 semaine
1 semaine

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Étudier les biomarqueurs associés à la maladie de Pompe et étudier la corrélation entre les biomarqueurs et l'état clinique de la maladie des patients atteints de la maladie de Pompe
Délai: 1 semaine
1 semaine

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Irina Kline, MD, Amicus Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2008

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 août 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 août 2007

Première publication (Estimation)

13 août 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

5 juin 2008

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2008

Dernière vérification

1 juin 2008

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • POM-CL-001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner