Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinků farmakologických chaperonů v buňkách pacientů s Pompeho chorobou

4. června 2008 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Multicentrická studie k hodnocení a charakterizaci účinků farmakologických chaperonů v buněčných liniích získaných ze vzorků krve a kůže pacientů s Pompeho chorobou

Účelem této studie je zjistit, jak molekuly zvané farmakologické chaperony ovlivňují buňky pacientů s Pompeho chorobou. Studie bude trvat 1 nebo 2 návštěvy, které budou zahrnovat odběr krve, odběr moči a dvě biopsie kůže. Ze zdravotních záznamů budou také shromažďovány informace o historii onemocnění a diagnóze. Pacienti nebudou dostávat žádné studijní léky.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je navržena tak, aby vyhodnotila odpověď buněčných linií pocházejících z krve a kožní tkáně pacientů s Pompeho chorobou na farmakologické chaperony. Budou odebrány vzorky krve a kožní tkáně pro vytvoření buněčných linií, které budou použity k testování farmakologických chaperonů. Studie bude zahrnovat pacienty s časným a pozdním nástupem Pompeho choroby.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-0296
        • University of Florida
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
        • Center for Metabolic Disorders
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
        • Duke University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s Pompeho chorobou

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena jakéhokoli věku
  • Potvrzená diagnóza Pompeho choroby (brzký nebo pozdní nástup)
  • Klinicky stabilní
  • Písemný informovaný souhlas subjektu nebo zákonného zástupce

Kritéria vyloučení:

  • Jiné významné onemocnění nebo jinak nevhodné pro studii, jak určí zkoušející

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
1
Skupina 1 (všechny předměty)
Jiný: Pozorování
Ex vivo podávání AT2220

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnotit a charakterizovat účinky farmakologických chaperonů na enzymatickou aktivitu a další markery onemocnění v buněčných liniích odvozených od pacientů s Pompeho chorobou
Časové okno: 1 týden
1 týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Studovat biomarkery spojené s Pompeho chorobou a studovat korelaci mezi biomarkery a klinickým chorobným stavem pacientů s Pompeho chorobou
Časové okno: 1 týden
1 týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Irina Kline, MD, Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. srpna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. srpna 2007

První zveřejněno (Odhad)

13. srpna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. června 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2008

Naposledy ověřeno

1. června 2008

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • POM-CL-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění z hromadění glykogenu typu II

Klinické studie na Pozorování

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit