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Eine Studie zur Bewertung der Wirkung pharmakologischer Chaperone in Zellen von Patienten mit Morbus Pompe

4. Juni 2008 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine multizentrische Studie zur Bewertung und Charakterisierung der Wirkungen pharmakologischer Chaperone in Zelllinien, die aus Blut- und Hautproben von Patienten mit Morbus Pompe stammen

Der Zweck dieser Studie besteht darin, herauszufinden, wie Moleküle, die als pharmakologische Chaperone bezeichnet werden, die Zellen von Patienten mit Morbus Pompe beeinflussen. Die Studie dauert 1 oder 2 Besuche und umfasst eine Blutentnahme, eine Urinsammlung und zwei Hautbiopsien. Aus den Krankenakten werden außerdem Informationen zur Krankheitsgeschichte und Diagnose erhoben. Die Patienten erhalten keine Studienmedikation.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ziel der Studie ist es, die Reaktion von Zelllinien aus Blut und Hautgewebe von Pompe-Patienten auf pharmakologische Chaperone zu bewerten. Es werden Blut- und Hautgewebeproben entnommen, um Zelllinien herzustellen, die zum Testen pharmakologischer Chaperone verwendet werden. In die Studie werden Patienten mit Morbus Pompe im Früh- und Spätstadium einbezogen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610-0296
        • University of Florida
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Lake Success, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Center for Metabolic Disorders
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27708
        • Duke University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Morbus Pompe

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mann oder Frau jeden Alters
  • Bestätigte Diagnose von Morbus Pompe (früher oder später Ausbruch)
  • Klinisch stabil
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Betroffenen oder gesetzlichen Vertreters

Ausschlusskriterien:

  • Andere bedeutende Krankheit oder anderweitig für die Studie ungeeignet, wie vom Prüfer festgestellt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
1
Gruppe 1 (alle Fächer)
Sonstiges: Überwachung
Ex-vivo-Verabreichung von AT2220

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung und Charakterisierung der Auswirkungen pharmakologischer Chaperone auf die Enzymaktivität und andere Krankheitsmarker in Zelllinien, die von Patienten mit Morbus Pompe stammen
Zeitfenster: 1 Woche
1 Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Untersuchung von Biomarkern im Zusammenhang mit Morbus Pompe und Untersuchung der Korrelation zwischen Biomarkern und dem klinischen Krankheitszustand von Patienten mit Morbus Pompe
Zeitfenster: 1 Woche
1 Woche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Irina Kline, MD, Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. August 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. August 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. August 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

5. Juni 2008

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2008

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2008

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • POM-CL-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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