Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til at evaluere virkningerne af farmakologiske chaperoner i celler fra patienter med Pompes sygdom

4. juni 2008 opdateret af: Amicus Therapeutics

En multicenterundersøgelse til at evaluere og karakterisere virkningerne af farmakologiske chaperoner i cellelinjer afledt af blod- og hudprøver fra patienter med Pompes sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at se, hvordan molekyler kaldet farmakologiske chaperoner påvirker cellerne hos patienter med Pompes sygdom. Undersøgelsen vil vare 1 eller 2 besøg, som vil omfatte en blodopsamling, urinopsamling og to hudbiopsier. Der vil også blive indsamlet oplysninger fra journalerne om sygdomshistorie og diagnose. Patienterne vil ikke modtage nogen undersøgelsesmedicin.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen er designet til at evaluere responsen fra cellelinjer afledt af blod og hudvæv fra Pompe-patienter til farmakologiske chaperoner. Prøver af blod og hudvæv vil blive indhentet for at lave cellelinjer, der vil blive brugt til at teste farmakologiske chaperoner. Undersøgelsen vil omfatte patienter med tidlig og sent opstået Pompes sygdom.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

30

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-0296
        • University of Florida
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Lake Success, New York, Forenede Stater, 11042
        • Center for Metabolic Disorders
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
        • Duke University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med Pompes sygdom

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde uanset aldre
  • Bekræftet diagnose af Pompes sygdom (tidligt eller sent indsættende)
  • Klinisk stabil
  • Skriftligt informeret samtykke fra subjekt eller juridisk repræsentant

Ekskluderingskriterier:

  • Anden væsentlig sygdom eller på anden måde uegnet til undersøgelsen, som bestemt af investigator

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
1
Gruppe 1 (alle fag)
Andet: Observation
Ex vivo administration af AT2220

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At evaluere og karakterisere virkningerne af farmakologiske chaperoner på enzymaktivitet og andre sygdomsmarkører i cellelinjer afledt af patienter med Pompes sygdom
Tidsramme: En uge
En uge

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At studere biomarkører forbundet med Pompes sygdom og studere sammenhængen mellem biomarkører og klinisk sygdomstilstand hos patienter med Pompes sygdom
Tidsramme: En uge
En uge

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Irina Kline, MD, Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. august 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. august 2007

Først opslået (Skøn)

13. august 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. juni 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2008

Sidst verificeret

1. juni 2008

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • POM-CL-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Observation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner