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폼페병 환자의 세포에서 약리학적 샤페론의 효과를 평가하기 위한 연구

2008년 6월 4일 업데이트: Amicus Therapeutics

폼페병 환자의 혈액 및 피부 샘플에서 추출한 세포주에서 약리학적 샤페론의 효과를 평가하고 특성화하기 위한 다기관 연구

이 연구의 목적은 약리학적 샤페론이라는 분자가 폼페병 환자의 세포에 어떤 영향을 미치는지 알아보는 것입니다. 이 연구는 혈액 수집, 소변 수집 및 두 번의 피부 생검을 포함하는 1~2회의 방문을 지속할 것입니다. 질병 이력 및 진단에 대한 의료 기록에서도 정보가 수집됩니다. 환자는 연구 약물을 받지 않습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 폼페병 환자의 혈액과 피부 조직에서 유래한 세포주의 반응을 약리학적 샤페론에 대해 평가하기 위해 고안되었습니다. 혈액 및 피부 조직 샘플을 채취하여 약리학적 샤페론을 테스트하는 데 사용할 세포주를 만듭니다. 이 연구에는 초기 및 후기 발병 폼페병 환자가 포함될 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

30

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610-0296
        • University of Florida
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Lake Success, New York, 미국, 11042
        • Center for Metabolic Disorders
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27708
        • Duke University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

폼페병 환자

설명

포함 기준:

  • 모든 연령의 남성 또는 여성
  • 폼페병 진단 확인(조기 또는 후기 발병)
  • 임상적으로 안정적
  • 피험자 또는 법적 대리인의 서면 동의서

제외 기준:

  • 연구자가 결정한 기타 중요한 질병 또는 연구에 부적합한 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
1
그룹 1(모든 과목)
다른: 관찰
AT2220의 생체 외 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
폼페병 환자 유래 세포주에서 효소 활성 및 기타 질병 지표에 대한 약리학적 샤페론의 효과를 평가하고 특성화합니다.
기간: 일주
일주

2차 결과 측정

결과 측정
기간
폼페병과 관련된 바이오마커를 연구하고 폼페병 환자의 바이오마커와 임상 질병 상태 간의 상관관계를 연구합니다.
기간: 일주
일주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Irina Kline, MD, Amicus Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2007년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2008년 1월 1일

연구 완료 (실제)

2008년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2007년 8월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2007년 8월 10일

처음 게시됨 (추정)

2007년 8월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2008년 6월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2008년 6월 4일

마지막으로 확인됨

2008년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • POM-CL-001

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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