Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффектов фармакологических шаперонов в клетках пациентов с болезнью Помпе

4 июня 2008 г. обновлено: Amicus Therapeutics

Многоцентровое исследование по оценке и характеристике эффектов фармакологических шаперонов в клеточных линиях, полученных из образцов крови и кожи пациентов с болезнью Помпе

Цель этого исследования — увидеть, как молекулы, называемые фармакологическими шаперонами, влияют на клетки пациентов с болезнью Помпе. Исследование продлится 1 или 2 визита, которые будут включать сбор крови, сбор мочи и две биопсии кожи. Информация также будет собрана из медицинских записей об истории болезни и диагнозе. Пациенты не будут получать какие-либо исследуемые препараты.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование предназначено для оценки реакции клеточных линий, полученных из крови и тканей кожи пациентов Помпе, на фармакологические шапероны. Будут получены образцы крови и ткани кожи для создания клеточных линий, которые будут использоваться для тестирования фармакологических шаперонов. В исследование будут включены пациенты с ранним и поздним началом болезни Помпе.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

30

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610-0296
        • University of Florida
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Lake Success, New York, Соединенные Штаты, 11042
        • Center for Metabolic Disorders
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27708
        • Duke University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с болезнью Помпе

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина любого возраста
  • Подтвержденный диагноз болезни Помпе (раннее или позднее начало)
  • Клинически стабильный
  • Письменное информированное согласие субъекта или законного представителя

Критерий исключения:

  • Другое серьезное заболевание или иным образом непригодное для исследования, по решению исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
1
1 группа (все предметы)
Другой: Наблюдение
Введение ex vivo AT2220

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить и охарактеризовать влияние фармакологических шаперонов на активность ферментов и другие маркеры заболевания в клеточных линиях, полученных от пациентов с болезнью Помпе.
Временное ограничение: 1 неделя
1 неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изучить биомаркеры, связанные с болезнью Помпе, и изучить корреляцию между биомаркерами и клиническим состоянием пациентов с болезнью Помпе.
Временное ограничение: 1 неделя
1 неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Irina Kline, MD, Amicus Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2007 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2008 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 августа 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 августа 2007 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

13 августа 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

5 июня 2008 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 июня 2008 г.

Последняя проверка

1 июня 2008 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • POM-CL-001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться