Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus farmakologisten keuhkojen vaikutusten arvioimiseksi Pompen tautia sairastavien potilaiden soluissa

keskiviikko 4. kesäkuuta 2008 päivittänyt: Amicus Therapeutics

Monikeskustutkimus Pompen tautia sairastavien potilaiden verinäytteistä ja ihonäytteistä johdetuissa solulinjoissa olevien farmakologisten kaperonien vaikutusten arvioimiseksi ja karakterisoimiseksi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on nähdä, kuinka farmakologisiksi chaperoneiksi kutsutut molekyylit vaikuttavat Pompen tautia sairastavien potilaiden soluihin. Tutkimus kestää 1 tai 2 käyntiä, joihin sisältyy verenotto, virtsan kerääminen ja kaksi ihobiopsiaa. Sairaushistoriasta ja diagnoosista kerätään myös tietoa potilaskertomuksista. Potilaat eivät saa tutkimuslääkkeitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on suunniteltu arvioimaan Pompe-potilaiden verestä ja ihokudoksesta peräisin olevien solulinjojen vastetta farmakologisille chaperoneille. Veristä ja ihokudoksesta otetaan näytteitä solulinjojen valmistamiseksi, joita käytetään farmakologisten chaperonien testaamiseen. Tutkimukseen osallistuu potilaita, joilla on varhainen ja myöhäinen Pompen tauti.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-0296
        • University of Florida
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
        • Center for Metabolic Disorders
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
        • Duke University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Pompen tautia sairastavat potilaat

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen iästä riippumatta
  • Pompen taudin vahvistettu diagnoosi (varhainen tai myöhäinen)
  • Kliinisesti vakaa
  • Tutkittavan tai laillisen edustajan kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Muu merkittävä sairaus tai muuten tutkimukseen sopimaton, tutkijan määrittämänä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
1
Ryhmä 1 (kaikki aiheet)
Muut: Havainto
AT2220:n ex vivo -anto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioida ja karakterisoida farmakologisten chaperonien vaikutuksia entsyymiaktiivisuuteen ja muihin sairauden merkkiaineisiin solulinjoissa, jotka ovat peräisin Pompen tautia sairastavista potilaista
Aikaikkuna: 1 viikko
1 viikko

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tutkia Pompen tautiin liittyviä biomarkkereita ja pompen tautia sairastavien potilaiden biomarkkereiden ja kliinisen sairauden tilan välistä korrelaatiota
Aikaikkuna: 1 viikko
1 viikko

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amicus Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Irina Kline, MD, Amicus Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. elokuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. elokuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. elokuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 13. elokuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 5. kesäkuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. kesäkuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2008

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • POM-CL-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Argentina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa