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Um estudo para avaliar os efeitos de chaperonas farmacológicas em células de pacientes com doença de Pompe

4 de junho de 2008 atualizado por: Amicus Therapeutics

Um estudo multicêntrico para avaliar e caracterizar os efeitos de acompanhantes farmacológicos em linhagens celulares derivadas de amostras de sangue e pele de pacientes com doença de Pompe

O objetivo deste estudo é ver como moléculas chamadas chaperonas farmacológicas afetam as células de pacientes com doença de Pompe. O estudo durará 1 ou 2 visitas que incluirão uma coleta de sangue, coleta de urina e duas biópsias de pele. Também serão coletadas informações dos prontuários sobre histórico e diagnóstico da doença. Os pacientes não receberão nenhuma medicação do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo é projetado para avaliar a resposta de linhagens de células derivadas de sangue e tecido cutâneo de pacientes de Pompe a acompanhantes farmacológicos. Amostras de sangue e tecido cutâneo serão obtidas para confecção de linhagens celulares que serão utilizadas para testar chaperonas farmacológicas. O estudo incluirá pacientes com doença de Pompe de início precoce e tardio.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

30

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0296
        • University of Florida
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Center for Metabolic Disorders
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
        • Duke University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com doença de Pompe

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher de qualquer idade
  • Diagnóstico confirmado de doença de Pompe (início precoce ou tardio)
  • Clinicamente estável
  • Consentimento informado por escrito do sujeito ou representante legal

Critério de exclusão:

  • Outra doença significativa ou inadequada para o estudo, conforme determinado pelo investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
1
Grupo 1 (todas as disciplinas)
Outro: Observação
Administração ex vivo de AT2220

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Avaliar e caracterizar os efeitos de chaperonas farmacológicas na atividade enzimática e outros marcadores de doença em linhagens celulares derivadas de pacientes com doença de Pompe
Prazo: 1 semana
1 semana

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Estudar os biomarcadores associados à doença de Pompe e estudar a correlação entre os biomarcadores e o estado clínico da doença de pacientes com doença de Pompe
Prazo: 1 semana
1 semana

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Irina Kline, MD, Amicus Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2007

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2008

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de agosto de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de agosto de 2007

Primeira postagem (Estimativa)

13 de agosto de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

5 de junho de 2008

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de junho de 2008

Última verificação

1 de junho de 2008

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • POM-CL-001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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