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Uno studio per valutare gli effetti degli accompagnatori farmacologici nelle cellule di pazienti con malattia di Pompe

4 giugno 2008 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio multicentrico per valutare e caratterizzare gli effetti degli accompagnatori farmacologici nelle linee cellulari derivate da campioni di sangue e pelle di pazienti con malattia di Pompe

Lo scopo di questo studio è vedere come le molecole chiamate chaperon farmacologici influenzano le cellule dei pazienti con malattia di Pompe. Lo studio durerà 1 o 2 visite che includeranno un prelievo di sangue, raccolta delle urine e due biopsie cutanee. Saranno inoltre raccolte informazioni dalle cartelle cliniche sulla storia e sulla diagnosi della malattia. I pazienti non riceveranno alcun farmaco in studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è progettato per valutare la risposta delle linee cellulari derivate dal sangue e dal tessuto cutaneo dei pazienti Pompe agli accompagnatori farmacologici. Saranno ottenuti campioni di sangue e tessuto cutaneo per realizzare linee cellulari che verranno utilizzate per testare chaperoni farmacologici. Lo studio includerà pazienti con malattia di Pompe ad esordio precoce e tardivo.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-0296
        • University of Florida
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
        • Center for Metabolic Disorders
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
        • Duke University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con malattia di Pompe

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di qualsiasi età
  • Diagnosi confermata della malattia di Pompe (precoce o tardiva)
  • Clinicamente stabile
  • Consenso informato scritto del soggetto o del legale rappresentante

Criteri di esclusione:

  • - Altre malattie significative o altrimenti non idonee allo studio, come determinato dallo sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
1
Gruppo 1 (tutte le materie)
Altro: Osservazione
Somministrazione ex vivo di AT2220

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare e caratterizzare gli effetti degli accompagnatori farmacologici sull'attività enzimatica e altri marcatori di malattia in linee cellulari derivate da pazienti con malattia di Pompe
Lasso di tempo: 1 settimana
1 settimana

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Studiare i biomarcatori associati alla Malattia di Pompe e studiare la correlazione tra i biomarcatori e lo stato di malattia clinica dei pazienti con Malattia di Pompe
Lasso di tempo: 1 settimana
1 settimana

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Irina Kline, MD, Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 agosto 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 agosto 2007

Primo Inserito (Stima)

13 agosto 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 giugno 2008

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2008

Ultimo verificato

1 giugno 2008

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • POM-CL-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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