フリードライヒ運動失調症患者におけるデフェリプロンの安全性と忍容性を調査する研究
2010年5月31日 更新者：ApoPharma
フリードライヒ運動失調症患者におけるデフェリプロンの安全性と忍容性を調査する 6 か月間の二重盲検無作為化プラセボ対照試験
この研究の主な目的は、フリードライヒ運動失調症 (FRDA) の被験者におけるデフェリプロンの安全性と忍容性を実証することです。
二次的な目的は、FRDA の治療に対するデフェリプロンの有効性を評価することであり、9-Hole Peg Test (9HPT)、Timed 25-Foot Walk (T25FW)、Low-Contrast Letter Acuity test (LCLA)、International Cooperative によって評価されます。運動失調評価尺度 (ICARS)、およびフリードライヒの運動失調評価尺度 (FARS)。
第三の目的は、以下に対するデフェリプロンの効果を評価することです。
- 心エコー図（ECHO）を使用して、左心室短縮率（LVSF）、左心室駆出率（LVEF）、および左心室（LV）質量の変化によって測定される心機能、
- 生活の質調査を使用した生活の質、および
- 日常生活動作 (ADL) を使用した機能状態。
調査の概要
詳細な説明
これは、多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照臨床試験になります。
フリードライヒ運動失調症の合計80人の患者が登録されます。
適格な患者は、デフェリプロン経口溶液またはプラセボを 1 日 20 mg/kg/日、40 mg/kg/日、または 60 mg/kg/日で 6 か月間 1 日 2 回に分けて投与されます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
80
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Milan、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
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Victoria、オーストラリア、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster University
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Madrid、スペイン、261
- La Fundacion Para la Investigacion Biomedica
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Paris、フランス、75743
- Hospital Necker-Enfants Malades
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Brussels、ベルギー、1070
- Hospital Erasme
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年～35年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -フラタキシン（FXN）遺伝子に確認された突然変異（点突然変異を除く）を伴うFRDAの診断と、短い対立遺伝子で400以上のGAAリピート。
- 7 歳から 35 歳までの男性または女性。
- -イデベノン、コエンザイムQ10、ビタミンC、ビタミンE、またはその他の抗酸化物質をサプリメントとして、または薬物療法として、治療開始前および研究中に少なくとも1か月間暴露しない.
- 神経学的検査：スクリーニングおよびベースラインでのFARSスコアが20以上85未満。
- 出産の可能性のある女性被験者は、ベースラインで妊娠検査が陰性でなければなりません。
- 被験者が異性愛者で性的に活発な男性である場合、彼および/または彼の女性パートナーが、治験期間中および治験終了後または早期終了後 30 日間、効果的な避妊法を使用することを確認します。
- -最初の研究介入の前に取得された書面によるインフォームドコンセント/同意に署名し、目撃したこと、および研究の制限、予定、および評価スケジュールを順守する能力。
除外基準:
- 鉄欠乏症は、フェリチンレベルが年齢および性別をマッチさせたコントロールの基準範囲を下回ることとして定義されます
- T25FW を完了できず、スコアが 9HPT で 5 分を超える。 (T25FW を完了することができる被験者、または 9HPT で 5 分以下のスコアを持つ被験者は、スコアがスクリーニングと比較して 2 倍にならない場合、登録が許可されます)。
- 異常な ALT、2 回連続の評価で正常上限の 2.0 倍を超える。
- 正常基準範囲外の血清クレアチニン。
- -絶対好中球数（ANC）によって定義される好中球減少症の病歴または証拠 <1.5 x 109 / Lまたは血小板数<150 x 109 / Lによって定義される血小板減少症。
- スクリーニング手順への参加の拒否、またはスクリーニング手順に参加できない、またはプロトコルの要件を順守できない。
- -治験薬を受け取った、またはこの研究への登録前の30日以内に治験薬を受け取ったことがある。
- -以前にデフェリプロンを服用したことがある被験者。
- -治験責任医師の意見では、医学的、心理的、または精神医学的リスクが低く、治験への参加が賢明ではない被験者。
- -研究期間中に妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している。
- 悪性腫瘍の病歴。
- アルコールまたは薬物乱用の歴史。
- 治験責任医師、この研究に直接関係する施設職員、およびその近親者。 近親者とは、配偶者、親、子供、または兄弟姉妹として定義され、生物学的または法的に養子縁組されているかどうかにかかわらず.
- 活性物質（デフェリプロン）または経口溶液中の賦形剤に対する過敏症。
- ベースラインでQT間隔が450ミリ秒を超える。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：あ
プラセボ液
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治療と同じ用量と頻度
治験薬と同じ用量と頻度
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実験的：B
デフェリプロン内服液 20mg/kg/日
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100mg/mL
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実験的：ハ
デフェリプロン内服液 40mg/kg/日
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100mg/mL
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プラセボコンパレーター：D
プラセボ液
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治療と同じ用量と頻度
治験薬と同じ用量と頻度
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実験的：え
デフェリプロン内服液 60mg/kg/日
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100mg/mL
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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患者の治療耐性は、有害事象の発生によって評価されるように決定されます
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有効性のエンドポイントは、9-Hole Peg Test (9HPT)、Timed 25-Foot Walk (T25FW)、Low-Contrast Letter Acuity test (LCLA)、International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)、および Friedreich's Ataxia のスコアの変化です。評価尺度 (FARS)。
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Massimo Pandolfo, M.D.、Hospital Erasme, Brussels, Belgium
- 主任研究者：Arnold Munnich, M.D.、Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
- 主任研究者：Franco Taroni、Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
- 主任研究者：Martin Delatycki、Murdoch Children's Research Institute, Vicotria, Australia
- 主任研究者：Javier Arpa、La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
- 主任研究者：Mark Tarnopolsky, MD、McMaster University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年4月1日
一次修了 (実際)
2009年7月1日
研究の完了 (実際)
2009年7月1日
試験登録日
最初に提出
2007年9月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年9月14日
最初の投稿 (見積もり)
2007年9月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2010年6月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2010年5月31日
最終確認日
2010年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。