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Un estudio que investiga la seguridad y tolerabilidad de la deferiprona en pacientes con ataxia de Friedreich

31 de mayo de 2010 actualizado por: ApoPharma

Un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo de seis meses de duración que investiga la seguridad y tolerabilidad de la deferiprona en pacientes con ataxia de Friedreich

El objetivo principal de este estudio es demostrar la seguridad y la tolerabilidad de la deferiprona en sujetos con ataxia de Friedreich (FRDA).

El objetivo secundario es evaluar la eficacia de la deferiprona para el tratamiento de FRDA, según lo evaluado por una prueba de clavija de 9 orificios (9HPT), caminata cronometrada de 25 pies (T25FW), prueba de agudeza con letras de bajo contraste (LCLA), International Cooperative Escala de calificación de ataxia (ICARS) y Escala de calificación de ataxia de Friedreich (FARS).

Los objetivos terciarios son evaluar el efecto de la deferiprona en:

  1. función cardíaca medida por los cambios en la fracción de acortamiento del ventrículo izquierdo (LVSF), la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (LVEF) y la masa del ventrículo izquierdo (LV) usando un ecocardiograma (ECHO),
  2. calidad de vida utilizando encuestas de calidad de vida, y
  3. estado funcional utilizando Actividades de la Vida Diaria (AVD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este será un ensayo clínico multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo. Se inscribirá un total de 80 pacientes con ataxia de Friedreich. Los pacientes elegibles recibirán solución oral de deferiprona o placebo en una dosis diaria total de 20 mg/kg/día, 40 mg/kg/día o 60 mg/kg/día, dividida en dos dosis diarias durante 6 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1070
        • Hospital Erasme
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University
  • España
      • Madrid, España, 261
        • La Fundacion Para la Investigacion Biomedica
  • Francia
      • Paris, Francia, 75743
        • Hospital Necker-Enfants Malades
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años a 35 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de FRDA, con mutación confirmada (excluye mutación puntual) en el gen de la frataxina (FXN) y repeticiones GAA ≥ 400 en el alelo más corto.
  2. Hombres o mujeres de 7 a 35 años.
  3. No exposición a idebenona, coenzima Q10, vitamina C, vitamina E u otros antioxidantes como suplemento o como terapia farmacológica durante un período de al menos un mes antes del inicio del tratamiento y durante el estudio.
  4. Pruebas neurológicas: puntuación FARS >20 y <85 en la selección y al inicio.
  5. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa al inicio.
  6. Si el sujeto es un hombre heterosexual, sexualmente activo, confirma que él y/o su pareja femenina usarán un método anticonceptivo eficaz durante la duración del ensayo y durante los 30 días posteriores a la finalización del estudio o terminación anticipada.
  7. Consentimiento/asentimiento informado por escrito firmado y presenciado, obtenido antes de la primera intervención del estudio, así como la capacidad de cumplir con las restricciones del estudio, las citas y el programa de evaluación.

Criterio de exclusión:

  1. Deficiencia de hierro definida como niveles de ferritina por debajo del rango de referencia para controles emparejados por edad y sexo
  2. Incapaz de completar T25FW Y con puntaje > 5 minutos en el 9HPT. (Los sujetos que puedan completar T25FW o con una puntuación ≤ 5 minutos en el 9HPT podrán inscribirse si la puntuación no se ha duplicado en comparación con la selección).
  3. ALT anormal, superior a 2,0 veces el límite superior de lo normal en dos evaluaciones consecutivas.
  4. Creatinina sérica fuera del rango de referencia normal.
  5. Antecedentes o evidencia de neutropenia definida por un recuento absoluto de neutrófilos (RAN) < 1,5 x 109/L o trombocitopenia definida por un recuento de plaquetas <150 x 109/L.
  6. Negarse a participar en los procedimientos de detección o no poder participar en los procedimientos de detección o no poder cumplir con los requisitos del protocolo.
  7. Recibir cualquier producto farmacéutico en investigación o haber recibido cualquier producto en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en este estudio.
  8. Sujetos que hayan tomado previamente deferiprona.
  9. Sujetos que, en opinión del investigador, representen riesgos médicos, psicológicos o psiquiátricos graves, y para quienes no sería prudente participar en un ensayo de investigación.
  10. Embarazada, amamantando o planeando quedar embarazada durante el período de estudio.
  11. Historia de malignidad.
  12. Antecedentes de abuso de alcohol o drogas.
  13. Investigadores, personal del sitio directamente afiliado a este estudio y sus familias inmediatas. La familia inmediata se define como un cónyuge, padre, hijo o hermano, ya sea biológico o adoptado legalmente.
  14. Hipersensibilidad al principio activo (deferiprona) o a alguno de los excipientes de la solución oral.
  15. Intervalo QT > 450 milisegundos al inicio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: A
Solución placebo
Droga: placebo
Misma dosis y frecuencia que el tratamiento
Droga: placebo
Misma dosis y frecuencia que el fármaco del estudio
Experimental: B
Solución oral de deferiprona 20 mg/kg/día
Droga: deferiprona
100 mg/ml
Experimental: C
Deferiprona solución oral 40 mg/kg/día
Droga: deferiprona
100 mg/ml
Comparador de placebos: D
Solución placebo
Droga: placebo
Misma dosis y frecuencia que el tratamiento
Droga: placebo
Misma dosis y frecuencia que el fármaco del estudio
Experimental: Mi
solución oral de deferiprona 60 mg/kg/día
Droga: deferiprona
100 mg/ml

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Se determinará la tolerancia del paciente al tratamiento, evaluada por la aparición de eventos adversos
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Los criterios de valoración de la eficacia serán cambios en la puntuación de la prueba de clavija de 9 hoyos (9HPT), la caminata cronometrada de 25 pies (T25FW), la prueba de agudeza con letras de bajo contraste (LCLA), la escala de calificación de ataxia cooperativa internacional (ICARS) y la ataxia de Friedreich. Escala de calificación (FARS).
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

ApoPharma

Investigadores

  • Investigador principal: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
  • Investigador principal: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
  • Investigador principal: Franco Taroni, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
  • Investigador principal: Martin Delatycki, Murdoch Children's Research Institute, Vicotria, Australia
  • Investigador principal: Javier Arpa, La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
  • Investigador principal: Mark Tarnopolsky, MD, McMaster University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2009

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de septiembre de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de septiembre de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

2 de junio de 2010

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de mayo de 2010

Última verificación

1 de mayo de 2010

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LA29-0207

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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