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Um estudo investigando a segurança e a tolerabilidade da deferiprona em pacientes com ataxia de Friedreich

31 de maio de 2010 atualizado por: ApoPharma

Um estudo de seis meses, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, investigando a segurança e a tolerabilidade da deferiprona em pacientes com ataxia de Friedreich

O objetivo principal deste estudo é demonstrar a segurança e tolerabilidade da deferiprona em indivíduos com ataxia de Friedreich (FRDA).

O objetivo secundário é avaliar a eficácia da deferiprona para o tratamento de FRDA, conforme avaliado por um teste Peg de 9 buracos (9HPT), caminhada cronometrada de 25 pés (T25FW), teste de acuidade de letra de baixo contraste (LCLA), teste cooperativo internacional Escala de classificação de ataxia (ICARS) e Escala de classificação de ataxia de Friedreich (FARS).

Os objetivos terciários são avaliar o efeito da deferiprona em:

  1. função cardíaca medida por alterações na fração de encurtamento do ventrículo esquerdo (LVSF), fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) e massa do ventrículo esquerdo (LV) usando ecocardiograma (ECO),
  2. qualidade de vida usando pesquisas de qualidade de vida, e
  3. estado funcional usando Atividades de Vida Diária (AVD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este será um ensaio clínico multicêntrico, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo. Um total de 80 pacientes com ataxia de Friedreich serão inscritos. Os pacientes elegíveis receberão solução oral de deferiprona ou placebo em uma dose diária total de 20 mg/kg/dia, 40 mg/kg/dia ou 60 mg/kg/dia, dividida em duas doses diárias por 6 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

80

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Victoria, Austrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1070
        • Hospital Erasme
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 261
        • La Fundacion Para la Investigacion Biomedica
  • França
      • Paris, França, 75743
        • Hospital Necker-Enfants Malades
  • Itália
      • Milan, Itália, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos a 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de FRDA, com mutação confirmada (exclui mutação pontual) no gene da frataxina (FXN) e repetições GAA ≥ 400 no alelo mais curto.
  2. Homens ou mulheres de 7 a 35 anos.
  3. Nenhuma exposição a idebenona, coenzima Q10, vitamina C, vitamina E ou outros antioxidantes como suplemento ou terapia medicamentosa por um período de pelo menos um mês antes do início do tratamento e durante o estudo.
  4. Teste neurológico: uma pontuação FARS >20 e <85 na triagem e na linha de base.
  5. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na linha de base.
  6. Se o sujeito for um homem heterossexual e sexualmente ativo, ele confirma que ele e/ou sua parceira usarão um método eficaz de contracepção durante a duração do estudo e por 30 dias após a conclusão do estudo ou término antecipado.
  7. Consentimento informado assinado e testemunhado por escrito, obtido antes da primeira intervenção do estudo, bem como a capacidade de aderir às restrições do estudo, consultas e cronograma de avaliação.

Critério de exclusão:

  1. Deficiência de ferro definida como níveis de ferritina abaixo do intervalo de referência para controles pareados por idade e sexo
  2. Incapaz de completar T25FW E com pontuação > 5 minutos no 9HPT. (Indivíduos que podem completar o T25FW ou com uma pontuação ≤ 5 minutos no 9HPT poderão se inscrever se a pontuação não tiver dobrado em comparação com a triagem).
  3. ALT anormal, maior que 2,0 vezes o limite superior do normal em duas avaliações consecutivas.
  4. Creatinina sérica fora do intervalo de referência normal.
  5. História ou evidência de neutropenia definida por uma contagem absoluta de neutrófilos (CAN) < 1,5 x 109/L ou trombocitopenia definida por uma contagem de plaquetas <150 x 109/L.
  6. Recusa em participar de procedimentos de triagem ou impossibilidade de participar de procedimentos de triagem ou incapacidade de cumprir os requisitos do protocolo.
  7. Receber qualquer medicamento experimental ou ter recebido qualquer produto experimental dentro de 30 dias antes da inscrição neste estudo.
  8. Indivíduos que já tomaram deferiprona.
  9. Indivíduos que, na opinião do Investigador, representam riscos médicos, psicológicos ou psiquiátricos baixos e para os quais a participação em um estudo investigativo seria imprudente.
  10. Grávida, amamentando ou planejando engravidar durante o período do estudo.
  11. História de malignidade.
  12. Histórico de abuso de álcool ou drogas.
  13. Investigadores, pessoal do local diretamente afiliado a este estudo e seus familiares imediatos. Família imediata é definida como cônjuge, pai, filho ou irmão, seja biológico ou legalmente adotado.
  14. Hipersensibilidade à substância ativa (deferiprona) ou a qualquer um dos excipientes da solução oral.
  15. Intervalo QT > 450 ms na linha de base.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: A
Solução placebo
Medicamento: placebo
Mesma dose e frequência do tratamento
Medicamento: placebo
Mesma dosagem e frequência do medicamento em estudo
Experimental: B
Deferiprona solução oral 20 mg/kg/dia
Medicamento: deferiprona
100 mg/mL
Experimental: C
Deferiprona solução oral 40 mg/kg/dia
Medicamento: deferiprona
100 mg/mL
Comparador de Placebo: D
Solução placebo
Medicamento: placebo
Mesma dose e frequência do tratamento
Medicamento: placebo
Mesma dosagem e frequência do medicamento em estudo
Experimental: E
deferiprona solução oral 60 mg/kg/dia
Medicamento: deferiprona
100 mg/mL

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
A tolerância do paciente ao tratamento será determinada, avaliada pela ocorrência de eventos adversos
Prazo: 6 meses
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Os endpoints de eficácia serão a alteração na pontuação para o teste de Peg de 9 buracos (9HPT), caminhada cronometrada de 25 pés (T25FW), teste de acuidade de letras de baixo contraste (LCLA), escala cooperativa internacional de classificação de ataxia (ICARS) e ataxia de Friedreich Escala de avaliação (FARS).
Prazo: 6 meses
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ApoPharma

Investigadores

  • Investigador principal: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
  • Investigador principal: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
  • Investigador principal: Franco Taroni, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
  • Investigador principal: Martin Delatycki, Murdoch Children's Research Institute, Vicotria, Australia
  • Investigador principal: Javier Arpa, La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
  • Investigador principal: Mark Tarnopolsky, MD, McMaster University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2009

Conclusão do estudo (Real)

1 de julho de 2009

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de setembro de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de setembro de 2007

Primeira postagem (Estimativa)

17 de setembro de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

2 de junho de 2010

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de maio de 2010

Última verificação

1 de maio de 2010

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LA29-0207

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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