Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající bezpečnost a snášenlivost deferipronu u pacientů s Friedreichovou ataxií

31. května 2010 aktualizováno: ApoPharma

Šestiměsíční dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie zkoumající bezpečnost a snášenlivost deferipronu u pacientů s Friedreichovou ataxií

Primárním cílem této studie je prokázat bezpečnost a snášenlivost deferipronu u subjektů s Friedreichovou ataxií (FRDA).

Sekundárním cílem je vyhodnotit účinnost deferipronu při léčbě FRDA, jak byla hodnocena 9jamkovým kolíkovým testem (9HPT), měřenou 25stopou chůzí (T25FW), nízkokontrastním testem ostrosti písmen (LCLA), International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) a Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS).

Terciálními cíli je vyhodnotit účinek deferipronu na:

  1. srdeční funkce měřená změnami frakce zkrácení levé komory (LVSF), ejekční frakce levé komory (LVEF) a hmoty levé komory (LV) pomocí echokardiogramu (ECHO),
  2. kvalita života pomocí průzkumů kvality života a
  3. funkční stav pomocí Activities of Daily Living (ADL).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Půjde o multicentrickou, dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou klinickou studii. Celkem bude zařazeno 80 pacientů s Friedreichovou ataxií. Vhodní pacienti budou dostávat deferipron perorální roztok nebo placebo v celkové denní dávce 20 mg/kg/den, 40 mg/kg/den nebo 60 mg/kg/den, rozdělených do dvoudenních dávek po dobu 6 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

80

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1070
        • Hospital Erasme
  • Francie
      • Paris, Francie, 75743
        • Hospital Necker-Enfants Malades
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 261
        • La Fundacion Para la Investigacion Biomedica

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza FRDA s potvrzenou mutací (vylučuje bodovou mutaci) v genu pro frataxin (FXN) a GAA repetice ≥ 400 na kratší alele.
  2. Muži nebo ženy ve věku 7 až 35 let.
  3. Žádná expozice idebenonu, koenzymu Q10, vitaminu C, vitaminu E nebo jiným antioxidantům jako doplněk nebo jako léková terapie po dobu alespoň jednoho měsíce před zahájením léčby a během studie.
  4. Neurologické testování: Skóre FARS >20 a <85 při screeningu a výchozím stavu.
  5. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na začátku.
  6. Pokud je subjektem heterosexuální, sexuálně aktivní muž, potvrzuje, že on a/nebo jeho partnerka budou používat účinnou metodu antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po dokončení studie nebo předčasném ukončení.
  7. Podepsaný a svědkem písemný informovaný souhlas/souhlas získaný před první studijní intervencí, stejně jako schopnost dodržovat studijní omezení, schůzky a harmonogram hodnocení.

Kritéria vyloučení:

  1. Nedostatek železa definovaný jako hladiny feritinu pod referenčním rozmezím pro věkově a pohlaví odpovídající kontroly
  2. Nelze dokončit T25FW A se skóre > 5 minut v 9HPT. (Subjekty, které mohou dokončit T25FW nebo se skóre ≤ 5 minut v 9HPT, se budou moci zapsat, pokud se skóre ve srovnání se screeningem nezdvojnásobí).
  3. Abnormální ALT, vyšší než 2,0násobek horní hranice normálu ve dvou po sobě jdoucích vyšetřeních.
  4. Sérový kreatinin mimo normální referenční rozmezí.
  5. Anamnéza nebo známky neutropenie definované absolutním počtem neutrofilů (ANC) < 1,5 x 109/l nebo trombocytopenie definované počtem krevních destiček <150 x 109/l.
  6. Odmítnutí zúčastnit se screeningových postupů nebo neschopnost zúčastnit se screeningových postupů nebo neschopnost splnit požadavky protokolu.
  7. Přijetí jakýchkoli testovaných léčivých produktů nebo přijetí jakéhokoli testovaného produktu během 30 dnů před zařazením do této studie.
  8. Subjekty, které dříve užívaly deferipron.
  9. Subjekty, které podle názoru zkoušejícího představují malá lékařská, psychologická nebo psychiatrická rizika a pro něž by účast ve vyšetřovacím procesu byla nerozumná.
  10. Těhotné, kojící nebo plánující těhotenství během období studie.
  11. Historie malignity.
  12. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog.
  13. Vyšetřovatelé, pracovníci místa přímo napojení na tuto studii a jejich nejbližší rodinní příslušníci. Nejbližší rodina je definována jako manžel, rodič, dítě nebo sourozenec, ať už biologický nebo legálně osvojený.
  14. Hypersenzitivita na léčivou látku (deferipron) nebo na kteroukoli pomocnou látku v perorálním roztoku.
  15. QT interval > 450 ms na základní linii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: A
Roztok placeba
Lék: placebo
Stejná dávka a frekvence jako léčba
Lék: placebo
Stejné dávkování a frekvence jako u studovaného léku
Experimentální: B
Deferipron perorální roztok 20 mg/kg/den
Lék: deferipron
100 mg/ml
Experimentální: C
Deferipron perorální roztok 40 mg/kg/den
Lék: deferipron
100 mg/ml
Komparátor placeba: D
Roztok placeba
Lék: placebo
Stejná dávka a frekvence jako léčba
Lék: placebo
Stejné dávkování a frekvence jako u studovaného léku
Experimentální: E
deferipron perorální roztok 60 mg/kg/den
Lék: deferipron
100 mg/ml

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bude stanovena pacientova tolerance léčby podle výskytu nežádoucích účinků
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncovými body účinnosti bude změna skóre pro 9-jamkový kolíkový test (9HPT), měřenou 25stopou procházku (T25FW), nízkokontrastní test dopisní ostrosti (LCLA), mezinárodní kooperativní škála hodnocení ataxie (ICARS) a Friedreichovu ataxii Hodnotící stupnice (FARS).
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ApoPharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
  • Vrchní vyšetřovatel: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
  • Vrchní vyšetřovatel: Franco Taroni, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
  • Vrchní vyšetřovatel: Martin Delatycki, Murdoch Children's Research Institute, Vicotria, Australia
  • Vrchní vyšetřovatel: Javier Arpa, La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
  • Vrchní vyšetřovatel: Mark Tarnopolsky, MD, McMaster University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2009

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. září 2007

První zveřejněno (Odhad)

17. září 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

2. června 2010

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. května 2010

Naposledy ověřeno

1. května 2010

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LA29-0207

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit