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Uno studio che indaga la sicurezza e la tollerabilità del deferiprone nei pazienti con atassia di Friedreich

31 maggio 2010 aggiornato da: ApoPharma

Uno studio di sei mesi in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo che indaga la sicurezza e la tollerabilità del deferiprone nei pazienti con atassia di Friedreich

L'obiettivo primario di questo studio è dimostrare la sicurezza e la tollerabilità del deferiprone in soggetti con atassia di Friedreich (FRDA).

L'obiettivo secondario è quello di valutare l'efficacia del deferiprone per il trattamento della FRDA, valutata da un 9-Hole Peg Test (9HPT), Timed 25-Foot Walk (T25FW), Low-Contrast Letter Acuity test (LCLA), International Cooperative Scala di valutazione dell'atassia (ICARS) e Scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARS).

Gli obiettivi terziari sono valutare l'effetto del deferiprone su:

  1. funzione cardiaca misurata dai cambiamenti nella frazione di accorciamento del ventricolo sinistro (LVSF), nella frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) e nella massa del ventricolo sinistro (LV) utilizzando l'ecocardiogramma (ECHO),
  2. qualità della vita mediante indagini sulla qualità della vita, e
  3. stato funzionale utilizzando le attività della vita quotidiana (ADL).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo sarà uno studio clinico multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. Saranno arruolati un totale di 80 pazienti con atassia di Friedreich. I pazienti idonei riceveranno deferiprone soluzione orale o placebo a una dose giornaliera totale di 20 mg/kg/giorno, 40 mg/kg/giorno o 60 mg/kg/giorno, suddivisa in due dosi giornaliere per 6 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1070
        • Hospital Erasme
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University
  • Francia
      • Paris, Francia, 75743
        • Hospital Necker-Enfants Malades
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 261
        • La Fundacion Para la Investigacion Biomedica

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di FRDA, con mutazione confermata (esclusa la mutazione puntiforme) nel gene della fratassina (FXN) e ripetizioni GAA ≥ 400 sull'allele più corto.
  2. Maschi o femmine dai 7 ai 35 anni.
  3. Nessuna esposizione a idebenone, coenzima Q10, vitamina C, vitamina E o altri antiossidanti come supplemento o come terapia farmacologica per un periodo di almeno un mese prima dell'inizio del trattamento e durante lo studio.
  4. Test neurologici: punteggio FARS >20 e <85 allo screening e al basale.
  5. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al basale.
  6. Se il soggetto è un maschio eterosessuale sessualmente attivo, conferma che lui e/o la sua compagna utilizzeranno un metodo contraccettivo efficace per la durata della sperimentazione e per i 30 giorni successivi al completamento dello studio o all'interruzione anticipata.
  7. Consenso/assenso informato scritto firmato e testimoniato, ottenuto prima del primo intervento di studio, nonché la capacità di aderire alle restrizioni allo studio, agli appuntamenti e al programma di valutazione.

Criteri di esclusione:

  1. Carenza di ferro definita come livelli di ferritina al di sotto dell'intervallo di riferimento per i controlli abbinati per età e sesso
  2. Impossibile completare T25FW E con punteggio > 5 minuti nel 9HPT. (I soggetti che possono completare T25FW o con un punteggio ≤ 5 minuti nel 9HPT potranno iscriversi se il punteggio non è raddoppiato rispetto allo screening).
  3. ALT anormale, superiore a 2,0 volte il limite superiore del normale in due valutazioni consecutive.
  4. Creatinina sierica al di fuori del normale intervallo di riferimento.
  5. Anamnesi o evidenza di neutropenia definita da una conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1,5 x 109/L o trombocitopenia definita da una conta piastrinica <150 x 109/L.
  6. Rifiuto di partecipare alle procedure di screening o impossibilità a partecipare alle procedure di screening o impossibilità a rispettare i requisiti del protocollo.
  7. Ricevere qualsiasi prodotto farmaceutico sperimentale o aver ricevuto qualsiasi prodotto sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento in questo studio.
  8. Soggetti che hanno precedentemente assunto deferiprone.
  9. Soggetti che, a giudizio dell'Investigatore, rappresentano scarsi rischi medici, psicologici o psichiatrici e per i quali la partecipazione a un processo investigativo sarebbe imprudente.
  10. Gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza durante il periodo di studio.
  11. Storia di malignità.
  12. Storia di abuso di alcol o droghe.
  13. Investigatori, personale del sito direttamente affiliato a questo studio e loro parenti stretti. Per parentela diretta si intende un coniuge, un genitore, un figlio o un fratello, biologico o legalmente adottato.
  14. Ipersensibilità al principio attivo (deferiprone) o ad uno qualsiasi degli eccipienti nella soluzione orale.
  15. Intervallo QT > 450 msec al basale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: UN
Soluzione placebo
Droga: placebo
Stessa dose e frequenza del trattamento
Droga: placebo
Stesso dosaggio e frequenza del farmaco oggetto dello studio
Sperimentale: B
Deferiprone soluzione orale 20 mg/kg/giorno
Droga: deferiprone
100mg/mL
Sperimentale: C
Deferiprone soluzione orale 40 mg/kg/die
Droga: deferiprone
100mg/mL
Comparatore placebo: D
Soluzione placebo
Droga: placebo
Stessa dose e frequenza del trattamento
Droga: placebo
Stesso dosaggio e frequenza del farmaco oggetto dello studio
Sperimentale: E
deferiprone soluzione orale 60 mg/kg/die
Droga: deferiprone
100mg/mL

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La tolleranza del paziente al trattamento sarà determinata, come valutato dal verificarsi di eventi avversi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Gli endpoint di efficacia saranno modificati nel punteggio per 9-Hole Peg Test (9HPT), Timed 25-Foot Walk (T25FW), Low-Contrast Letter Acuity test (LCLA), International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) e Atassia di Friedreich Scala di valutazione (FARS).
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ApoPharma

Investigatori

  • Investigatore principale: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
  • Investigatore principale: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
  • Investigatore principale: Franco Taroni, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
  • Investigatore principale: Martin Delatycki, Murdoch Children's Research Institute, Vicotria, Australia
  • Investigatore principale: Javier Arpa, La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
  • Investigatore principale: Mark Tarnopolsky, MD, McMaster University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 settembre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 settembre 2007

Primo Inserito (Stima)

17 settembre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

2 giugno 2010

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 maggio 2010

Ultimo verificato

1 maggio 2010

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LA29-0207

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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