Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję deferypronu u pacjentów z ataksją Friedreicha
31 maja 2010 zaktualizowane przez: ApoPharma
Sześciomiesięczne, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję deferypronu u pacjentów z ataksją Friedreicha
Głównym celem tego badania jest wykazanie bezpieczeństwa i tolerancji deferypronu u pacjentów z ataksją Friedreicha (FRDA).
Celem drugorzędnym jest ocena skuteczności deferypronu w leczeniu FRDA, ocenianej za pomocą testu 9-otworowego kołka (9HPT), testu 25-stopowego marszu w czasie (T25FW), testu ostrości liter o niskim kontraście (LCLA), testu International Cooperative Skala oceny ataksji (ICARS) i skala oceny ataksji Friedreicha (FARS).
Celami trzeciorzędowymi są ocena wpływu deferypronu na:
- czynność serca mierzona zmianami frakcji skracania lewej komory (LVSF), frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) i masy lewej komory (LV) za pomocą echokardiogramu (ECHO),
- jakość życia za pomocą badań jakości życia, oraz
- status funkcjonalny za pomocą czynności życia codziennego (ADL).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Będzie to wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie kliniczne.
W sumie zostanie włączonych 80 pacjentów z ataksją Friedreicha.
Kwalifikujący się pacjenci będą otrzymywać deferypron w postaci roztworu doustnego lub placebo w całkowitej dawce dobowej 20 mg/kg mc./dobę, 40 mg/kg mc./dobę lub 60 mg/kg mc./dobę, podzielone na dwie dawki dziennie przez 6 miesięcy.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
80
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1070
- Hospital Erasme
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75743
- Hospital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 261
- La Fundacion Para la Investigacion Biomedica
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
7 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie FRDA, z potwierdzoną mutacją (z wyłączeniem mutacji punktowej) w genie frataksyny (FXN) i powtórzeniami GAA ≥ 400 na krótszym allelu.
- Mężczyźni lub kobiety w wieku od 7 do 35 lat.
- Brak narażenia na idebenon, koenzym Q10, witaminę C, witaminę E lub inne przeciwutleniacze jako suplement lub lek w terapii przez okres co najmniej jednego miesiąca przed rozpoczęciem leczenia i w trakcie badania.
- Testy neurologiczne: wynik FARS >20 i <85 na etapie badania przesiewowego i linii podstawowej.
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na początku badania.
- Jeśli uczestnik jest heteroseksualnym, aktywnym seksualnie mężczyzną, potwierdza, że on i/lub jego partnerka będą stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 30 dni po zakończeniu badania lub przedterminowym zakończeniu badania.
- Podpisana i poświadczona pisemna świadoma zgoda / zgoda, uzyskana przed pierwszą interwencją w badaniu, a także zdolność do przestrzegania ograniczeń badania, terminów i harmonogramu oceny.
Kryteria wyłączenia:
- Niedobór żelaza zdefiniowany jako poziom ferrytyny poniżej zakresu referencyjnego dla kontroli dobranych pod względem wieku i płci
- Nie można ukończyć T25FW ORAZ z wynikiem > 5 minut w 9HPT. (Osoby, które mogą ukończyć T25FW lub z wynikiem ≤ 5 minut w 9HPT, będą mogły się zapisać, jeśli wynik nie podwoi się w porównaniu z badaniem przesiewowym).
- Nieprawidłowa aktywność AlAT, większa niż 2,0-krotność górnej granicy normy w dwóch kolejnych ocenach.
- Stężenie kreatyniny w surowicy poza normalnym zakresem referencyjnym.
- Historia lub objawy neutropenii określone przez bezwzględną liczbę neutrofilów (ANC) < 1,5 x 109/l lub małopłytkowość określone przez liczbę płytek krwi <150 x 109/l.
- Odmowa udziału w czynnościach przesiewowych lub niezdolność do udziału w czynnościach przesiewowych lub niemożność spełnienia wymagań protokołu.
- Otrzymywanie jakichkolwiek eksperymentalnych produktów leczniczych lub otrzymywanie jakiegokolwiek badanego produktu w ciągu 30 dni przed włączeniem do tego badania.
- Osoby, które wcześniej przyjmowały deferypron.
- Osoby, które w opinii Badacza stanowią niewielkie ryzyko medyczne, psychologiczne lub psychiatryczne i dla których udział w badaniu naukowym byłby nierozsądny.
- Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży w okresie badania.
- Historia nowotworów złośliwych.
- Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków.
- Badacze, personel obiektu bezpośrednio powiązany z tym badaniem i ich najbliższa rodzina. Najbliższą rodzinę definiuje się jako współmałżonka, rodzica, dziecko lub rodzeństwo, zarówno biologiczne, jak i adoptowane prawnie.
- Nadwrażliwość na substancję czynną (deferypron) lub na którąkolwiek substancję pomocniczą roztworu doustnego.
- Odstęp QT > 450 ms na początku badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: A
Roztwór placebo
|
Taka sama dawka i częstotliwość jak leczenie
Taka sama dawka i częstotliwość jak badany lek
|
|
Eksperymentalny: B
Roztwór doustny deferypronu 20 mg/kg mc./dobę
|
100 mg/ml
|
|
Eksperymentalny: C
Roztwór doustny deferypronu 40 mg/kg mc./dobę
|
100 mg/ml
|
|
Komparator placebo: D
Roztwór placebo
|
Taka sama dawka i częstotliwość jak leczenie
Taka sama dawka i częstotliwość jak badany lek
|
|
Eksperymentalny: Mi
deferypron roztwór doustny 60 mg/kg mc./dobę
|
100 mg/ml
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Określona zostanie tolerancja leczenia przez pacjenta, oceniana na podstawie występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Punktami końcowymi skuteczności będą zmiany wyniku w teście 9-dołkowym kołkiem (9HPT), marszu na 25 stóp w czasie (T25FW), teście ostrości liter o niskim kontraście (LCLA), międzynarodowej skali oceny ataksji (ICARS) i ataksji Friedreicha Skala ocen (FARS).
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
- Główny śledczy: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
- Główny śledczy: Franco Taroni, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
- Główny śledczy: Martin Delatycki, Murdoch Children's Research Institute, Vicotria, Australia
- Główny śledczy: Javier Arpa, La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
- Główny śledczy: Mark Tarnopolsky, MD, McMaster University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 kwietnia 2008
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2009
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2009
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 września 2007
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 września 2007
Pierwszy wysłany (Oszacować)
17 września 2007
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
2 czerwca 2010
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 maja 2010
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2010
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Dyskinezy
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby mitochondrialne
- Choroby móżdżku
- Zwyrodnienia rdzeniowo-móżdżkowe
- Ataksja
- Ataksja móżdżkowa
- Ataksja Friedreicha
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki chelatujące
- Agenci sekwestrujący
- Środki chelatujące żelazo
- Deferypron
Inne numery identyfikacyjne badania
- LA29-0207
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .