Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa tutkitaan deferipronen turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on Friedreichin ataksia

maanantai 31. toukokuuta 2010 päivittänyt: ApoPharma

Kuuden kuukauden kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa tutkitaan deferipronin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on Friedreichin ataksia

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on osoittaa deferipronin turvallisuus ja siedettävyys henkilöillä, joilla on Friedreichin ataksia (FRDA).

Toissijaisena tavoitteena on arvioida deferipronin tehokkuutta FRDA:n hoidossa 9-reikäisellä pistokokeella (9HPT), ajastetulla 25-jalkaisella kävelyllä (T25FW), matalakontrastisella kirjainten tarkkuustestillä (LCLA), kansainvälisellä yhteistyötoiminnalla arvioituna. Ataxia Rating Scale (ICARS) ja Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS).

Kolmannen asteen tavoitteet ovat arvioida deferipronin vaikutusta:

  1. sydämen toiminta mitattuna vasemman kammion lyhennysfraktion (LVSF), vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) ja vasemman kammion (LV) massan muutoksilla kaikukardiogrammin (ECHO) avulla,
  2. elämänlaatua elämänlaatututkimuksilla ja
  3. toiminnallinen tila käyttämällä Activities of Daily Living (ADL) -toimintoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus. Mukaan otetaan yhteensä 80 potilasta, joilla on Friedreichin ataksia. Tukikelpoiset potilaat saavat deferipronioraaliliuosta tai lumelääkettä kokonaisvuorokausiannoksena 20 mg/kg/vrk, 40 mg/kg/vrk tai 60 mg/kg/vrk jaettuna kahdeksi vuorokaudeksi 6 kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

80

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Hospital Erasme
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 261
        • La Fundacion Para la Investigacion Biomedica
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75743
        • Hospital Necker-Enfants Malades

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. FRDA:n diagnoosi, jossa on vahvistettu mutaatio (ei pistemutaatiota) frataksiini (FXN) -geenissä ja GAA-toistot ≥ 400 lyhyemmässä alleelissa.
  2. 7-35-vuotiaat miehet tai naiset.
  3. Ei altistumista idebenonille, koentsyymi Q10:lle, C-vitamiinille, E-vitamiinille tai muille antioksidanteille lisäravinteena tai lääkehoitona vähintään kuukauteen ennen hoidon aloittamista ja tutkimuksen aikana.
  4. Neurologiset testit: FARS-pisteet >20 ja <85 seulonnassa ja lähtötilanteessa.
  5. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti lähtötilanteessa.
  6. Jos koehenkilö on heteroseksuaalinen, seksuaalisesti aktiivinen mies, hän vahvistaa, että hän ja/tai hänen naispuolinen kumppaninsa käyttävät tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan ja 30 päivän ajan tutkimuksen päättymisen tai ennenaikaisen lopettamisen jälkeen.
  7. Allekirjoitettu ja todistettu kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus, joka on saatu ennen ensimmäistä tutkimusinterventiota, sekä kyky noudattaa opiskelurajoituksia, tapaamisia ja arviointiaikataulua.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raudanpuute määritellään ferritiinitasoksi, joka on alle vertailualueen iän ja sukupuolen mukaan
  2. Ei voida suorittaa T25FW:tä JA pistemäärällä > 5 minuuttia 9HPT:ssä. (Koehenkilöt, jotka voivat suorittaa T25FW:n tai joiden pistemäärä on ≤ 5 minuuttia 9HPT:ssä, saavat ilmoittautua, jos pisteet eivät ole kaksinkertaistuneet seulontaan verrattuna).
  3. Epänormaali ALT, yli 2,0 kertaa normaalin yläraja kahdessa peräkkäisessä arvioinnissa.
  4. Seerumin kreatiniini normaalin vertailualueen ulkopuolella.
  5. Anamneesi tai näyttöä neutropeniasta, jonka absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) on < 1,5 x 109/l, tai trombosytopenia, jonka verihiutaleiden määrä on < 150 x 109/l.
  6. Kieltäytyminen osallistumasta seulontatoimenpiteisiin tai ei pysty osallistumaan seulontatoimenpiteisiin tai ei pysty noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.
  7. Tutkimuslääkevalmisteiden vastaanottaminen tai tutkimustuotteen saaminen 30 päivän kuluessa ennen tähän tutkimukseen ilmoittautumista.
  8. Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin ottaneet deferipronia.
  9. Koehenkilöt, jotka tutkijan mielestä edustavat huonoja lääketieteellisiä, psykologisia tai psykiatrisia riskejä ja joille osallistuminen tutkintatutkimukseen ei olisi viisasta.
  10. Raskaana oleva, imettävä tai raskautta suunnitteleva tutkimusjakson aikana.
  11. Pahanlaatuisuuden historia.
  12. Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia.
  13. Tutkijat, tähän tutkimukseen suoraan liittyvä työpaikan henkilökunta ja heidän lähiomaiset. Lähiperheeksi määritellään puoliso, vanhempi, lapsi tai sisarus, joko biologinen tai laillisesti adoptoitu.
  14. Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle (deferipronille) tai jollekin oraaliliuoksen apuaineelle.
  15. QT-aika > 450 ms lähtötilanteessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: A
Placebo-liuos
Lääke: plasebo
Sama annos ja tiheys kuin hoidossa
Lääke: plasebo
Sama annos ja tiheys kuin tutkimuslääkkeellä
Kokeellinen: B
Deferiproni-oraaliliuos 20 mg/kg/vrk
Lääke: deferiproni
100 mg/ml
Kokeellinen: C
Deferiproni-oraaliliuos 40 mg/kg/vrk
Lääke: deferiproni
100 mg/ml
Placebo Comparator: D
Placebo-liuos
Lääke: plasebo
Sama annos ja tiheys kuin hoidossa
Lääke: plasebo
Sama annos ja tiheys kuin tutkimuslääkkeellä
Kokeellinen: E
deferiproni oraaliliuos 60 mg/kg/vrk
Lääke: deferiproni
100 mg/ml

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Potilaan hoidon sietokyky määritetään haittatapahtumien esiintymisen perusteella
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tehon päätepisteet ovat muutos pisteissä 9-reikäisen tappitestin (9HPT), ajastetun 25 jalan kävelyn (T25FW), matalakontrastisen kirjainten tarkkuustestin (LCLA), kansainvälisen yhteistyön ataksialuokitusasteikon (ICARS) ja Friedreichin ataksian pisteissä. Rating Scale (FARS).
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ApoPharma

Tutkijat

  • Päätutkija: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
  • Päätutkija: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
  • Päätutkija: Franco Taroni, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
  • Päätutkija: Martin Delatycki, Murdoch Children's Research Institute, Vicotria, Australia
  • Päätutkija: Javier Arpa, La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
  • Päätutkija: Mark Tarnopolsky, MD, McMaster University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. huhtikuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. syyskuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. syyskuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 17. syyskuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 2. kesäkuuta 2010

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. toukokuuta 2010

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2010

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LA29-0207

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa