Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der undersøger sikkerheden og tolerabiliteten af ​​deferipron hos patienter med Friedreichs ataksi

31. maj 2010 opdateret af: ApoPharma

En seks måneder lang dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse, der undersøger sikkerheden og tolerabiliteten af ​​deferipron hos patienter med Friedreichs ataksi

Det primære formål med denne undersøgelse er at demonstrere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​deferipron hos personer med Friedreichs ataksi (FRDA).

Det sekundære mål er at evaluere effektiviteten af ​​deferipron til behandling af FRDA, som vurderet ved en 9-hullers peg-test (9HPT), tidsindstillet 25-fods gang (T25FW), lavkontrast Letter Acuity-test (LCLA), International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) og Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS).

De tertiære mål er at evaluere effekten af ​​deferipron på:

  1. hjertefunktion målt ved ændringer i venstre ventrikulær afkortningsfraktion (LVSF), venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) og venstre ventrikulær (LV) masse ved hjælp af ekkokardiogram (ECHO),
  2. livskvalitet ved hjælp af livskvalitetsundersøgelser, og
  3. funktionel status ved hjælp af Activities of Daily Living (ADL).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret klinisk forsøg. I alt 80 patienter med Friedreichs ataksi vil blive indskrevet. Kvalificerede patienter vil modtage deferipron oral opløsning eller placebo i en samlet daglig dosis på 20 mg/kg/dag, 40 mg/kg/dag eller 60 mg/kg/dag, fordelt på to-daglige doser i 6 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Hospital Erasme
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Hospital Necker-Enfants Malades
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 261
        • La Fundacion Para la Investigacion Biomedica

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af FRDA, med bekræftet mutation (ekskluderer punktmutation) i frataxin (FXN) genet og GAA gentagelser ≥ 400 på den kortere allel.
  2. Hanner eller hunner i alderen 7 til 35 år.
  3. Ingen eksponering for idebenon, coenzym Q10, C-vitamin, E-vitamin eller andre antioxidanter som supplement eller som lægemiddelbehandling i en periode på mindst en måned før behandlingsstart og under undersøgelsen.
  4. Neurologisk testning: En FARS-score >20 og <85 ved screening og baseline.
  5. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved baseline.
  6. Hvis forsøgspersonen er en heteroseksuel, seksuelt aktiv mand, bekræfter han, at han og/eller hans kvindelige partner vil bruge en effektiv præventionsmetode i hele forsøgets varighed og i 30 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller tidlig afslutning.
  7. Underskrevet og bevidnet skriftligt informeret samtykke/samtykke, opnået før den første undersøgelsesintervention, samt evnen til at overholde studierestriktioner, aftaler og evalueringsplan.

Ekskluderingskriterier:

  1. Jernmangel defineret som ferritinniveauer under referenceområdet for alders- og kønsmatchede kontroller
  2. Ude af stand til at gennemføre T25FW OG med score > 5 minutter i 9HPT. (Fager, der kan gennemføre T25FW eller med en score ≤ 5 minutter i 9HPT, vil få lov til at tilmelde sig, hvis scoren ikke er fordoblet i forhold til screening).
  3. Unormal ALAT, større end 2,0 gange den øvre grænse for normal ved to på hinanden følgende vurderinger.
  4. Serumkreatinin uden for det normale referenceområde.
  5. Anamnese eller tegn på neutropeni defineret ved et absolut neutrofiltal (ANC) < 1,5 x 109/L eller trombocytopeni defineret ved et trombocyttal <150 x 109/L.
  6. Afvisning af at deltage i screeningsprocedurer eller ude af stand til at deltage i screeningsprocedurer eller ude af stand til at overholde kravene i protokollen.
  7. Modtagelse af ethvert forsøgslægemiddel eller at have modtaget et forsøgsprodukt inden for 30 dage før tilmelding til denne undersøgelse.
  8. Forsøgspersoner, der tidligere har taget deferipron.
  9. Forsøgspersoner, der efter efterforskerens mening repræsenterer ringe medicinske, psykologiske eller psykiatriske risici, og for hvem deltagelse i en undersøgelsesforsøg ville være uklogt.
  10. Gravid, ammende eller planlægger at blive gravid i studieperioden.
  11. Historie om malignitet.
  12. Historie med alkohol- eller stofmisbrug.
  13. Efterforskere, stedets personale direkte tilknyttet denne undersøgelse og deres nærmeste familier. Nærmeste familie defineres som en ægtefælle, forælder, barn eller søskende, uanset om det er biologisk eller lovligt adopteret.
  14. Overfølsomhed over for det aktive stof (deferipron) eller et eller flere af hjælpestofferne i den orale opløsning.
  15. QT-interval > 450 msek ved baseline.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: EN
Placeboopløsning
Medicin: placebo
Samme dosis og hyppighed som behandling
Medicin: placebo
Samme dosering og hyppighed som undersøgelseslægemidlet
Eksperimentel: B
Deferipron oral opløsning 20 mg/kg/dag
Medicin: deferipron
100 mg/ml
Eksperimentel: C
Deferipron oral opløsning 40 mg/kg/dag
Medicin: deferipron
100 mg/ml
Placebo komparator: D
Placeboopløsning
Medicin: placebo
Samme dosis og hyppighed som behandling
Medicin: placebo
Samme dosering og hyppighed som undersøgelseslægemidlet
Eksperimentel: E
deferipron oral opløsning 60 mg/kg/dag
Medicin: deferipron
100 mg/ml

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Patientens behandlingstolerance vil blive bestemt, vurderet ud fra forekomsten af ​​uønskede hændelser
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effektive endpoints vil være ændringer i scoren for 9-hullers pindetest (9HPT), tidsindstillet 25 fods gang (T25FW), lavkontrast Letter Acuity test (LCLA), International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) og Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS).
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ApoPharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Massimo Pandolfo, M.D., Hospital Erasme, Brussels, Belgium
  • Ledende efterforsker: Arnold Munnich, M.D., Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, France
  • Ledende efterforsker: Franco Taroni, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
  • Ledende efterforsker: Martin Delatycki, Murdoch Children's Research Institute, Vicotria, Australia
  • Ledende efterforsker: Javier Arpa, La Fundaction Para la Investigacion Biomedica, Madrid, Spain
  • Ledende efterforsker: Mark Tarnopolsky, MD, McMaster University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. september 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. september 2007

Først opslået (Skøn)

17. september 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

2. juni 2010

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. maj 2010

Sidst verificeret

1. maj 2010

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LA29-0207

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner