両側性特発性パーキンソン病の治療のためのプロサビンの安全性、有効性、用量評価に関する第I/II相試験
2013年5月9日 更新者：Oxford BioMedica
両側性の特発性パーキンソン病患者の線条体に定位注射を使用して投与された ProSavin® の安全性、有効性、用量評価に関する第 I/II 相試験。
この試験の主な目的は、ProSavin の安全性と有効性を評価することです。
試験に参加する患者は、パーキンソン病と診断されており、L-DOPA による現在の治療では効果が見られませんが、薬物誘発性ジスキネジアに進行することはありません。 第 1 段階は、それぞれ 3 人の患者のコホートで最大 3 つの用量レベルの ProSavin を評価する非盲検の用量漸増です。 DMC の推奨に従って、試験は試験の第 2 段階に進む可能性があり、さらに 12 人の患者が募集され、試験の無作為化段階における最適用量の有効性が確認されます。
ProSavin の有効性は、統合パーキンソン病評価スコア (UPDRS) を使用して評価されます。 患者は定期的に監視され、主要評価項目は治療後 6 か月の有効性評価です。 この試験の第 2 の目的は、ProSavin の投与後に患者の現在の治療法 (L-DOPA) をどの程度減らすことができるかを評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
48年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供できる
- 両側性特発性PDと診断されました
- 外科的介入療法CAPSIT（1999）のコア評価プログラムからの診断基準を使用した、5年以上のPDの診断
- 48～65歳の男女
- 女性は閉経後で、最終月経が2年以上前である必要があります
- -男性患者は、プロサビン投与後少なくとも3か月間、少なくとも2つの避妊方法を使用することに同意する必要があります.
- 運動機能の変動を増強するため、用量の増加が患者に受け入れられない場合のL-DOPAへの反応
- Hoehn and Yahr ステージ 3 および 4
- 「オフ」状態で 20 ～ 60 の UPDRS (パート III)
- -手術前の6週間、L-DOPAを含むPD薬の安定した投与
- -「オフ」状態と「オン」状態の間のUPDRS（パートIII）の50％改善によって定義される、ドーパミン作動性療法に対する肯定的な反応
- モーター変動の有無
- -手術の最大24時間前に現在の治療を中止する意思があるため、手術の「オフ」状態にある
- -L-DOPAの投与量を減量/中止する意思がある 治験責任医師（PI）の裁量で、手術後の定期的な間隔で、付随する抗{パーキンソン病薬がない場合のプロセービンの評価を可能にする
- フランスの社会保障医療制度に加盟 (フランスに登録されている患者のみ)
除外基準:
- -登録前28日以内の大手術
- UPDRS で定義されている 1 日の 51% 以上の重度の身体障害性ジスキネジア (パート IV)
- 精神病の病歴またはドーパミン遮断薬による現在の治療
- 16を超えるBDIスコアによって定義される重度のうつ病。 うつ病の治療は、セレトニン作動性療法とドーパミン作動性経路を標的としないものに限定する必要があります
- -脳内のドーパミン作動性経路を変更する能力があるため、研究への登録前の6か月以内のトルカポンによる前治療
- -治験責任医師が信じるてんかんまたはその他の併存疾患の病歴 このプロトコルの手順に関連して、患者に容認できない健康リスクをもたらすと考えている
- PDとは無関係の生命を脅かす病気
- -PDの治療のための定位手術またはその他の手術の病歴
- 閉経前の女性
- アルコールまたはその他の薬物乱用
- 全血球計算、化学パネル、肝機能検査、心電図（ECG）、胸部X線など、臨床的に重要な検査異常
- -頭部のMRIスキャンを受けるための禁忌
- 併発疾患または感染症 登録の28日前
- 大槽、透明中隔、重度の皮質または皮質下萎縮の徴候、脳腫瘍、血管疾患、外傷または動静脈奇形 (AVM) などの異常な MRI 所見
- 神経弛緩剤への以前の定期的な暴露
- 登録前の過去3か月以内にPDまたはPD症状を誘発する可能性のある薬剤による治療歴
- 麻酔使用の禁忌
- -スクリーニングの6か月前にドーパミン作動性拮抗薬で治療
- -治験薬を不活性化する同時抗レトロウイルス療法
- -プロサビン投与前の28日以内の治験薬の履歴
- -以前の遺伝子導入療法研究への参加
- -PDに関連するものを含む、あらゆる状態の他の臨床研究への登録 ProSavin研究の期間中
- -抗凝固療法による予想される治療の現在、または手術前の4週間以内の抗凝固療法の使用
- 自律神経系機能の評価に続く多系統萎縮症（MSA）の診断（例： 血圧、排尿困難、性行為）およびスクリーニングプロセス中のMRI
- レスキューレメディ アポモルヒネの皮下投与
- -患者は、処方されたパーキンソン病治療計画を順守できません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：用量評価
ProSavin の最大 3 つの用量レベルの安全性と有効性を評価する
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ProSavin は、ドーパミンの合成に関与する 3 つの重要な酵素を送達するように設計された遺伝子治療です。
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偽コンパレータ：シャム要素
有効性を確認するための偽コンパレータの使用の可能性
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ProSavin は、ドーパミンの合成に関与する 3 つの重要な酵素を送達するように設計された遺伝子治療です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象の数と重症度によって測定される安全性
時間枠：1年
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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UPDRS によって測定された有効性
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Stephane Palfi, Professor、Henri Mondor University Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年1月1日
一次修了 (実際)
2012年8月1日
研究の完了 (実際)
2012年8月1日
試験登録日
最初に提出
2008年1月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年2月22日
最初の投稿 (見積もり)
2008年3月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年5月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年5月9日
最終確認日
2013年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。