양측성 특발성 파킨슨병 치료를 위한 프로사빈의 안전성, 효능 및 용량 평가에 관한 1/2상 연구

포함 기준:

1. 서면 동의서를 제공할 의지와 능력
2. 양측 특발성 PD로 진단됨
3. 외과 개입 요법에 대한 핵심 평가 프로그램 CAPSIT(1999)의 진단 기준을 사용하여 PD > 5년 진단
4. 48세에서 65세 사이의 남성/여성
5. 여성은 폐경 후여야 하며 마지막 월경 기간이 2년 이상이어야 합니다.
6. 남성 환자는 자신과 파트너가 가임 능력이 있는 경우 프로사빈 투여 후 최소 3개월 동안 최소 두 가지 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
7. 운동 기능의 변동을 강화하여 환자가 선량 증가를 용인할 수 없는 L-DOPA에 대한 반응
8. Hoehn 및 Yahr 3단계 및 4단계
9. "OFF" 상태에서 20~60 사이의 UPDRS(파트 III)
10. 수술 전 6주 동안 L-DOPA를 포함한 파킨슨병 약물의 안정적인 투약
11. "OFF" 및 "ON" 상태 사이에서 UPDRS(파트 III)의 50% 개선으로 정의되는 도파민 요법에 대한 양성 반응
12. 모터 변동의 존재
13. 수술 전 최대 24시간 동안 현재 치료를 철회할 의향이 있어 수술을 위해 "꺼짐" 상태에 있음
14. 병용 항파킨슨병 약물이 없는 상태에서 ProSavin을 평가할 수 있도록 수술 후 정기적인 간격으로 주임 조사관(PI)의 재량에 따라 L-DOPA 용량을 감소/철회할 의향이 있음
15. 프랑스 사회보장 의료제도 가맹(프랑스에 등록된 환자만 해당)

제외 기준:

1. 등록 전 28일 이내 대수술
2. 중증 장애 운동 이상증 > 또는 = UPDRS(파트 IV)에 의해 정의된 하루의 51%
3. 정신병 병력 또는 모든 종류의 도파민 차단제로 현재 치료 중인 병력
4. BDI 점수 >16으로 정의되는 중증 우울증. 우울증에 대한 모든 치료는 세레토닌 요법과 도파민 경로를 표적으로 하지 않는 요법으로 제한되어야 합니다.
5. 뇌에서 도파민성 경로를 수정하는 능력으로 인해 연구 등록 전 6개월 이내에 톨카폰으로 사전 치료
6. 본 프로토콜의 절차와 관련하여 조사자가 환자에게 허용할 수 없는 건강 위험을 나타낸다고 생각하는 간질 또는 기타 동반이환 상태의 이력
7. PD와 관련 없는 생명을 위협하는 질병
8. PD 치료를 위한 정위 또는 기타 수술의 병력
9. 폐경 전 여성
10. 알코올 또는 기타 약물 남용
11. 전체 혈구 수, 화학 패널, 간 기능 검사, 심전도(ECG), 흉부 X선을 포함하여 임상적으로 유의한 실험실 검사 이상
12. 머리의 MRI 스캔을 받는 것에 대한 금기 사항
13. 등록 28일 전의 병발성 질병 또는 감염
14. Mega cisterna, septum pellucidum, 심한 피질 또는 피질하 위축의 징후, 뇌종양, 혈관 질환, 외상 또는 동정맥 기형(AVM)과 같은 비정상적인 MRI 소견
15. 신경이완제에 대한 이전의 정기적인 노출
16. 등록 전 마지막 3개월 이내에 PD 또는 PD 증상을 유발할 수 있는 약제로 치료한 이력
17. 마취 사용에 대한 금기 사항
18. 스크리닝 6개월 전에 도파민 길항제로 치료
19. 시험약물을 불활성화시키는 동시 항레트로바이러스 요법
20. ProSavin 투여 전 28일 이내에 조사 대상자의 이력
21. 사전 유전자 전달 요법 연구 참여
22. ProSavin 연구 기간 동안 PD와 관련된 조건을 포함한 모든 조건에 대한 다른 임상 연구에 등록
23. 수술 전 4주 이내에 항응고제 요법 또는 항응고제 사용으로 예상되는 치료의 현재
24. 자율 신경계 기능 평가 후 다계통 위축(MSA) 진단(예: 혈압, 배뇨곤란, 성행위), 선별검사 중 MRI
25. 피하 구조 치료제 아포모르핀 투여
26. 처방된 파킨슨병 치료 요법을 준수할 수 없는 환자.